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Terapia com octreotida em crianças e adultos jovens com síndrome de Prader-Willi (PWS)

25 de junho de 2014 atualizado por: Duke University

Investigação da regulação desenvolvimental, nutricional e hormonal da grelina em crianças e adultos jovens com síndrome de Prader-Willi (PWS): subestudo de intervenção com octreotida

O objetivo deste estudo é investigar durante um período de 6 meses o efeito da terapia com octreotida na ingestão de alimentos, sensação de fome, peso corporal, composição corporal, eficiência na queima de calorias, biomarcadores de regulação do peso e marcadores de hormônio do crescimento em crianças e adultos jovens com Síndrome de Prader-Willi (SPW).

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Descrição detalhada

A obesidade continua a ser um problema de saúde prevalente que afeta todas as raças da população americana. De acordo com dados da Organização Mundial da Saúde, 54% dos adultos norte-americanos estão acima do peso (índice de massa corporal (IMC) >25 kg/m2) e 22% são obesos (IMC >30 kg/m2) (1). Além disso, 25% das crianças americanas estão acima do peso ou obesas (1). Estudos mostram que crianças obesas provavelmente se tornarão adultos obesos (2-5). Além disso, estudos recentes relatam anos significativos de vida perdidos devido ao impacto de ser um adulto obeso (6, 7). Assim, são necessários insights sobre a patogênese da obesidade infantil e medidas preventivas para combater o inevitável aumento da incidência mundial de obesidade e suas comorbidades associadas. Estudos recentes identificaram um novo hormônio gastroentérico, a grelina, como um regulador de longo prazo do balanço energético em humanos (12). A grelina é um peptídeo acilado de 28 aminoácidos que é um ligante endógeno do receptor secretagogo do hormônio do crescimento (GHS-R), um receptor acoplado à proteína G hipotalâmica (13). As células enteroendócrinas (células semelhantes a X/A) do estômago são o principal local de síntese de grelina, embora uma proporção menor de síntese de grelina ocorra em outros locais, como hipotálamo, hipófise, duodeno, jejuno e pulmão (14) (15, 16).

A hipótese de que a hipergrelinemia causa algumas das características da SPW prevê que esse distúrbio será melhorado (parcial ou completamente) pela redução dos níveis de grelina. Mostramos recentemente que o agonista da somatostatina, octreotida, suprime os níveis de grelina em humanos. Se a octreotida permanecer eficaz em estudos de longo prazo, a droga pode se tornar uma terapia adjuvante, além do hormônio do crescimento, para controlar o apetite insaciável e a obesidade mórbida observada nessa condição.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

5

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

5 anos a 21 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de SPW confirmado por análise cromossômica
  • Idade 5 anos a 21 anos
  • IMC para idade ≥ (maior ou igual a) percentil 85
  • Consentimento informado por escrito e consentimento obtido e vontade de cumprir o cronograma e os procedimentos do estudo
  • Valores de T4 livre, hormônio estimulante da tireoide (TSH) na faixa normal (endógeno ou com reposição de tiroxina)

Critério de exclusão:

  • Pacientes com qualquer outra doença clinicamente significativa que teria impacto na composição corporal, incluindo diabetes mellitus, doença inflamatória intestinal crônica, doença hepática ou renal grave crônica ou distúrbios neurológicos
  • Uso concomitante de um medicamento em investigação ou Octreotide no último ano
  • Uso de esteróides por mais de 7 dias nos últimos 30 dias

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Octreotida
Octreotida a ser administrada por injeção subcutânea três vezes ao dia durante o estudo
Octreotida a ser administrada por injeção subcutânea três vezes ao dia
Outros nomes:
  • Sandostatina
Comparador de Placebo: Placebo
Placebo a ser administrado por injeção subcutânea três vezes ao dia durante o estudo
Placebo a ser administrado por injeção subcutânea três vezes ao dia durante o estudo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com diminuição da grelina total em jejum
Prazo: 6 meses
Número de participantes mostrando uma diminuição na grelina total em jejum desde o início até 6 meses de tratamento com octreotida ou placebo
6 meses
Número de participantes com redução de peso desde a linha de base até 6 meses
Prazo: 6 meses
Número de participantes que tiveram uma diminuição no peso desde o início até 6 meses de terapia com Octreotida ou placebo
6 meses
Número de participantes com pontuação Z de IMC reduzida desde a linha de base até 6 meses
Prazo: 6 meses
Número de participantes com pontuação z de IMC diminuída desde o início até 6 meses de terapia com octreotida ou placebo
6 meses
Número de participantes com medidas de dobras cutâneas reduzidas desde a linha de base até 6 meses
Prazo: 6 meses
Número de participantes com diminuição das medidas das dobras cutâneas desde o início até 6 meses de terapia com octreotida ou placebo
6 meses
Número de participantes com diminuição da fome e da ingestão de alimentos
Prazo: 6 meses
Medido pela fome e hiperfagia por questionários e recordatório alimentar de 72 horas relatado pelos pais desde o início até 6 meses. Vários questionários compostos por uma bateria de perguntas de resposta em texto livre e diários alimentares são combinados para fazer uma avaliação comportamental do estado alimentar de fome e ingestão de alimentos dos participantes. Não existe uma escala definida para esta avaliação. As respostas de cada participante e as respostas dos pais são combinadas.
6 meses
Número de participantes com regulação de insulina melhorada desde o início até 6 meses
Prazo: 6 meses
Número de participantes com melhor regulação da insulina desde o início até 6 meses de terapia com octreotida ou placebo. A regulação da insulina foi medida por ensaio imunoquimioluminescente.
6 meses
Número de participantes com regulação de adiponectina melhorada desde o início até 6 meses
Prazo: 6 meses
Número de participantes com melhor regulação da adiponectina desde o início até 6 meses de terapia com octreotida ou placebo
6 meses
Número de participantes com regulação de leptina melhorada desde o início até 6 meses
Prazo: 6 meses
Número de participantes com melhor regulação da leptina desde o início até 6 meses de terapia com octreotida ou placebo
6 meses
Número de participantes com regulação de peptídeo YY (PYY) aprimorada desde a linha de base até 6 meses
Prazo: 6 meses
Número de participantes com regulação aprimorada do Peptídeo YY (PYY) desde o início até 6 meses de terapia com Octreotida ou Placebo
6 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com composição corporal diminuída desde a linha de base até 6 meses por BOD POD®
Prazo: 6 meses
Número de participantes com composição corporal diminuída conforme medido pelo sistema de rastreamento de composição corporal BOD POD® desde o início até 6 meses de terapia com octreotida ou placebo
6 meses
Número de participantes com composição corporal diminuída desde a linha de base até 6 meses por DEXA
Prazo: 6 meses
Número de participantes com composição corporal diminuída conforme medido por varredura de Absorciometria de raios-X de dupla energia (DEXA) desde o início até 6 meses de terapia com octreotida ou placebo
6 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Investigadores

  • Investigador principal: Andrea M Haqq, MD, Duke University

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de dezembro de 2006

Conclusão Primária (Real)

1 de abril de 2009

Conclusão do estudo (Real)

1 de setembro de 2010

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de novembro de 2006

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de novembro de 2006

Primeira postagem (Estimativa)

15 de novembro de 2006

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

24 de julho de 2014

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de junho de 2014

Última verificação

1 de junho de 2014

Mais Informações

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Síndrome de Prader-Willi

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