- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT00399893
Terapia com octreotida em crianças e adultos jovens com síndrome de Prader-Willi (PWS)
Investigação da regulação desenvolvimental, nutricional e hormonal da grelina em crianças e adultos jovens com síndrome de Prader-Willi (PWS): subestudo de intervenção com octreotida
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A obesidade continua a ser um problema de saúde prevalente que afeta todas as raças da população americana. De acordo com dados da Organização Mundial da Saúde, 54% dos adultos norte-americanos estão acima do peso (índice de massa corporal (IMC) >25 kg/m2) e 22% são obesos (IMC >30 kg/m2) (1). Além disso, 25% das crianças americanas estão acima do peso ou obesas (1). Estudos mostram que crianças obesas provavelmente se tornarão adultos obesos (2-5). Além disso, estudos recentes relatam anos significativos de vida perdidos devido ao impacto de ser um adulto obeso (6, 7). Assim, são necessários insights sobre a patogênese da obesidade infantil e medidas preventivas para combater o inevitável aumento da incidência mundial de obesidade e suas comorbidades associadas. Estudos recentes identificaram um novo hormônio gastroentérico, a grelina, como um regulador de longo prazo do balanço energético em humanos (12). A grelina é um peptídeo acilado de 28 aminoácidos que é um ligante endógeno do receptor secretagogo do hormônio do crescimento (GHS-R), um receptor acoplado à proteína G hipotalâmica (13). As células enteroendócrinas (células semelhantes a X/A) do estômago são o principal local de síntese de grelina, embora uma proporção menor de síntese de grelina ocorra em outros locais, como hipotálamo, hipófise, duodeno, jejuno e pulmão (14) (15, 16).
A hipótese de que a hipergrelinemia causa algumas das características da SPW prevê que esse distúrbio será melhorado (parcial ou completamente) pela redução dos níveis de grelina. Mostramos recentemente que o agonista da somatostatina, octreotida, suprime os níveis de grelina em humanos. Se a octreotida permanecer eficaz em estudos de longo prazo, a droga pode se tornar uma terapia adjuvante, além do hormônio do crescimento, para controlar o apetite insaciável e a obesidade mórbida observada nessa condição.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de SPW confirmado por análise cromossômica
- Idade 5 anos a 21 anos
- IMC para idade ≥ (maior ou igual a) percentil 85
- Consentimento informado por escrito e consentimento obtido e vontade de cumprir o cronograma e os procedimentos do estudo
- Valores de T4 livre, hormônio estimulante da tireoide (TSH) na faixa normal (endógeno ou com reposição de tiroxina)
Critério de exclusão:
- Pacientes com qualquer outra doença clinicamente significativa que teria impacto na composição corporal, incluindo diabetes mellitus, doença inflamatória intestinal crônica, doença hepática ou renal grave crônica ou distúrbios neurológicos
- Uso concomitante de um medicamento em investigação ou Octreotide no último ano
- Uso de esteróides por mais de 7 dias nos últimos 30 dias
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Octreotida
Octreotida a ser administrada por injeção subcutânea três vezes ao dia durante o estudo
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Octreotida a ser administrada por injeção subcutânea três vezes ao dia
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo
Placebo a ser administrado por injeção subcutânea três vezes ao dia durante o estudo
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Placebo a ser administrado por injeção subcutânea três vezes ao dia durante o estudo
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes com diminuição da grelina total em jejum
Prazo: 6 meses
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Número de participantes mostrando uma diminuição na grelina total em jejum desde o início até 6 meses de tratamento com octreotida ou placebo
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6 meses
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Número de participantes com redução de peso desde a linha de base até 6 meses
Prazo: 6 meses
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Número de participantes que tiveram uma diminuição no peso desde o início até 6 meses de terapia com Octreotida ou placebo
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6 meses
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Número de participantes com pontuação Z de IMC reduzida desde a linha de base até 6 meses
Prazo: 6 meses
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Número de participantes com pontuação z de IMC diminuída desde o início até 6 meses de terapia com octreotida ou placebo
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6 meses
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Número de participantes com medidas de dobras cutâneas reduzidas desde a linha de base até 6 meses
Prazo: 6 meses
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Número de participantes com diminuição das medidas das dobras cutâneas desde o início até 6 meses de terapia com octreotida ou placebo
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6 meses
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Número de participantes com diminuição da fome e da ingestão de alimentos
Prazo: 6 meses
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Medido pela fome e hiperfagia por questionários e recordatório alimentar de 72 horas relatado pelos pais desde o início até 6 meses.
Vários questionários compostos por uma bateria de perguntas de resposta em texto livre e diários alimentares são combinados para fazer uma avaliação comportamental do estado alimentar de fome e ingestão de alimentos dos participantes.
Não existe uma escala definida para esta avaliação.
As respostas de cada participante e as respostas dos pais são combinadas.
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6 meses
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Número de participantes com regulação de insulina melhorada desde o início até 6 meses
Prazo: 6 meses
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Número de participantes com melhor regulação da insulina desde o início até 6 meses de terapia com octreotida ou placebo.
A regulação da insulina foi medida por ensaio imunoquimioluminescente.
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6 meses
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Número de participantes com regulação de adiponectina melhorada desde o início até 6 meses
Prazo: 6 meses
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Número de participantes com melhor regulação da adiponectina desde o início até 6 meses de terapia com octreotida ou placebo
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6 meses
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Número de participantes com regulação de leptina melhorada desde o início até 6 meses
Prazo: 6 meses
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Número de participantes com melhor regulação da leptina desde o início até 6 meses de terapia com octreotida ou placebo
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6 meses
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Número de participantes com regulação de peptídeo YY (PYY) aprimorada desde a linha de base até 6 meses
Prazo: 6 meses
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Número de participantes com regulação aprimorada do Peptídeo YY (PYY) desde o início até 6 meses de terapia com Octreotida ou Placebo
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6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes com composição corporal diminuída desde a linha de base até 6 meses por BOD POD®
Prazo: 6 meses
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Número de participantes com composição corporal diminuída conforme medido pelo sistema de rastreamento de composição corporal BOD POD® desde o início até 6 meses de terapia com octreotida ou placebo
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6 meses
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Número de participantes com composição corporal diminuída desde a linha de base até 6 meses por DEXA
Prazo: 6 meses
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Número de participantes com composição corporal diminuída conforme medido por varredura de Absorciometria de raios-X de dupla energia (DEXA) desde o início até 6 meses de terapia com octreotida ou placebo
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Andrea M Haqq, MD, Duke University
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Manifestações Neurocomportamentais
- Doença
- Anomalias congénitas
- Supernutrição
- Distúrbios Nutricionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Deficiência Intelectual
- Anormalidades, Múltiplas
- Distúrbios cromossômicos
- Obesidade
- Síndrome
- Síndrome de Prader-Willi
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes gastrointestinais
- Agentes Antineoplásicos Hormonais
- Octreotida
Outros números de identificação do estudo
- Pro00005426
- Protocol #00005426 (Número de outro subsídio/financiamento: NIH:1K23-RR021979, GCRC M01-RR-30 (NCRR))
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em Síndrome de Prader-Willi
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Aardvark Therapeutics, Inc.SuspensoHiperfagia | Síndrome de Prader-Willi | Hiperfagia na Síndrome de Prader-WilliEstados Unidos, Austrália, Reino Unido, Canadá, Coréia do Sul
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