Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Octreotide-therapie bij kinderen en jongvolwassenen met het Prader-Willi-syndroom (PWS)

25 juni 2014 bijgewerkt door: Duke University

Onderzoek naar de ontwikkelings-, voedings- en hormonale regulatie van ghreline bij kinderen en jongvolwassenen met het Prader-Willi-syndroom (PWS): Octreotide-interventiesubonderzoek

Het doel van deze studie is om gedurende een periode van 6 maanden het effect van octreotide-therapie op voedselinname, hongergevoel, lichaamsgewicht, lichaamssamenstelling, efficiëntie van het verbranden van calorieën, biomarkers van gewichtsregulatie en groeihormoonmarkers bij kinderen en jonge volwassenen te onderzoeken. met het Prader-Willi-syndroom (PWS).

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Obesitas blijft een veel voorkomend gezondheidsprobleem dat elk ras van de Amerikaanse bevolking treft. Volgens gegevens van de Wereldgezondheidsorganisatie lijdt 54% van de Amerikaanse volwassenen aan overgewicht (body mass index (BMI) >25 kg/m2) en lijdt 22% aan obesitas (BMI >30 kg/m2) (1). Bovendien heeft 25% van de Amerikaanse kinderen overgewicht of obesitas (1). Studies tonen aan dat zwaarlijvige kinderen waarschijnlijk zwaarlijvige volwassenen worden (2-5). Ook melden recente studies dat er aanzienlijke levensjaren zijn verloren als gevolg van de impact van een zwaarlijvige volwassene (6, 7). Inzicht in de pathogenese van obesitas bij kinderen en preventieve maatregelen zijn dus nodig om de onvermijdelijke toename van wereldwijde incidentie van obesitas en de bijbehorende comorbiditeiten tegen te gaan. Recente studies hebben een nieuw gastro-enterisch hormoon, ghreline, geïdentificeerd als een langetermijnregulator van de energiebalans bij mensen (12). Ghreline is een geacyleerd peptide van 28 aminozuren dat een endogene ligand is van de groeihormoonsecretagoogreceptor (GHS-R), een hypothalamische G-eiwit-gekoppelde receptor (13). Entero-endocriene cellen (X/A-achtige cellen) van de maag zijn de belangrijkste plaats van ghrelinesynthese, hoewel een klein deel van de ghrelinesynthese plaatsvindt op andere plaatsen zoals de hypothalamus, hypofyse, twaalfvingerige darm, jejunum en longen (14) (15, 16).

De hypothese dat hyperghrelinemie enkele van de kenmerken van PWS veroorzaakt, voorspelt dat deze aandoening (gedeeltelijk of volledig) zal worden verbeterd door de ghrelinespiegels te verlagen. We hebben onlangs aangetoond dat de somatostatine-agonist, octreotide, de ghrelinespiegels bij mensen onderdrukt. Als octreotide effectief blijft in onderzoeken op langere termijn, kan het medicijn naast groeihormoon een adjuvante therapie worden om de onverzadigbare eetlust en morbide obesitas die bij deze aandoening worden waargenomen, onder controle te houden.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

5

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar tot 21 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van PWS bevestigd door chromosoomanalyse
  • Leeftijd 5 jaar tot 21 jaar
  • BMI voor leeftijd ≥ (groter dan of gelijk aan) 85e percentiel
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming en verkregen instemming en bereidheid om te voldoen aan het studieschema en de procedures
  • Vrij T4, schildklierstimulerend hormoon (TSH) waarden in het normale bereik (endogeen of met thyroxinevervanging)

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten met een andere klinisch significante ziekte die van invloed kan zijn op de lichaamssamenstelling, waaronder diabetes mellitus, chronische inflammatoire darmziekte, chronische ernstige lever- of nierziekte of neurologische aandoeningen
  • Gelijktijdig gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel of Octreotide in het afgelopen jaar
  • Gebruik van steroïden langer dan 7 dagen binnen de afgelopen 30 dagen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Octreotide
Octreotide moet tijdens de studie driemaal daags worden toegediend via subcutane injectie
Geneesmiddel: Octreotide
Octreotide moet driemaal daags worden toegediend via subcutane injectie
Andere namen:
  • Sandostatine
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo driemaal daags toedienen via subcutane injectie tijdens de studie
Geneesmiddel: Placebo
Placebo driemaal daags toedienen via subcutane injectie tijdens de studie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met een afname van het nuchtere totale ghreline
Tijdsspanne: 6 maanden
Aantal deelnemers dat een afname van de totale ghreline bij nuchtere toestand vertoonde vanaf baseline tot 6 maanden behandeling met Octreotide of placebo
6 maanden
Aantal deelnemers met gewichtsafname van baseline tot 6 maanden
Tijdsspanne: 6 maanden
Aantal deelnemers met een gewichtsafname vanaf de uitgangswaarde tot 6 maanden behandeling met Octreotide of placebo
6 maanden
Aantal deelnemers met verlaagde BMI Z-score van basislijn tot 6 maanden
Tijdsspanne: 6 maanden
Aantal deelnemers met verlaagde BMI z-score vanaf baseline tot 6 maanden behandeling met Octreotide of Placebo
6 maanden
Aantal deelnemers met verminderde huidplooimetingen vanaf baseline tot 6 maanden
Tijdsspanne: 6 maanden
Aantal deelnemers met verminderde huidplooimetingen vanaf baseline tot 6 maanden behandeling met Octreotide of Placebo
6 maanden
Aantal deelnemers met afname van honger en voedselinname
Tijdsspanne: 6 maanden
Gemeten aan de hand van honger en hyperfagie door middel van vragenlijsten en door ouders gerapporteerde voedselherinnering gedurende 72 uur vanaf baseline tot 6 maanden. Meerdere vragenlijsten, bestaande uit een reeks vrije tekstvragen en voedingsdagboeken, worden gecombineerd om een ​​gedragsbeoordeling te maken van de hongertoestand en voedselinname van de deelnemers. Er is geen gedefinieerde schaal voor deze beoordeling. De antwoorden van elke deelnemer en ouder worden gecombineerd.
6 maanden
Aantal deelnemers met verbeterde insulineregulatie van baseline tot 6 maanden
Tijdsspanne: 6 maanden
Aantal deelnemers met verbeterde insulineregulatie vanaf baseline tot 6 maanden behandeling met Octreotide of Placebo. De insulineregulatie werd gemeten met een immunochemiluminescentietest.
6 maanden
Aantal deelnemers met verbeterde adiponectineregulatie van baseline tot 6 maanden
Tijdsspanne: 6 maanden
Aantal deelnemers met verbeterde adiponectineregulatie vanaf baseline tot 6 maanden behandeling met Octreotide of Placebo
6 maanden
Aantal deelnemers met verbeterde leptineregulatie van baseline tot 6 maanden
Tijdsspanne: 6 maanden
Aantal deelnemers met verbeterde leptineregulatie vanaf baseline tot 6 maanden behandeling met Octreotide of Placebo
6 maanden
Aantal deelnemers met verbeterde peptide YY (PYY) regulatie van baseline tot 6 maanden
Tijdsspanne: 6 maanden
Aantal deelnemers met verbeterde Peptide YY (PYY) regulatie vanaf baseline tot 6 maanden Octreotide- of Placebo-therapie
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met verminderde lichaamssamenstelling van baseline tot 6 maanden door BOD POD®
Tijdsspanne: 6 maanden
Aantal deelnemers met verminderde lichaamssamenstelling zoals gemeten door BOD POD®-volgsysteem voor lichaamssamenstelling vanaf baseline tot 6 maanden Octreotide- of Placebo-therapie
6 maanden
Aantal deelnemers met verminderde lichaamssamenstelling van baseline tot 6 maanden volgens DEXA
Tijdsspanne: 6 maanden
Aantal deelnemers met verminderde lichaamssamenstelling zoals gemeten met Dual Energy X-ray Absorptiometry (DEXA)-scan vanaf baseline tot 6 maanden Octreotide- of Placebo-therapie
6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Duke University

Medewerkers

Novartis
National Institutes of Health (NIH)
National Center for Research Resources (NCRR)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Andrea M Haqq, MD, Duke University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 december 2006

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 april 2009

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 september 2010

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 november 2006

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 november 2006

Eerst geplaatst (Schatting)

15 november 2006

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

24 juli 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 juni 2014

Laatst geverifieerd

1 juni 2014

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Pro00005426
  • Protocol #00005426 (Ander subsidie-/financieringsnummer: NIH:1K23-RR021979, GCRC M01-RR-30 (NCRR))

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren