普瑞德威利综合征 (PWS) 儿童和年轻人的奥曲肽治疗
普瑞德-威利综合征 (PWS) 儿童和青年生长素释放肽的发育、营养和激素调节调查:奥曲肽干预子研究
研究概览
详细说明
肥胖仍然是一个普遍的健康问题,影响着美国人口的每个种族。 根据世界卫生组织的数据,54% 的美国成年人超重(体重指数 (BMI) >25 kg/m2),22% 的人肥胖(BMI >30 kg/m2)(1)。 此外,25% 的美国儿童超重或肥胖 (1)。 研究表明,肥胖的儿童很可能成为肥胖的成年人 (2-5)。 此外,最近的研究报告称,由于成为肥胖成年人的影响,人们会损失很多年的寿命 (6, 7)。 因此,需要深入了解儿童肥胖的发病机制和采取预防措施,以应对全球肥胖及其相关合并症发病率不可避免的增加。 最近的研究已经确定了一种新的胃肠激素,生长素释放肽,作为人类能量平衡的长期调节剂 (12)。 Ghrelin 是一种由 28 个氨基酸组成的酰化肽,它是生长激素促分泌素受体 (GHS-R) 的内源性配体,GHS-R 是一种下丘脑 G 蛋白偶联受体 (13)。 胃的肠内分泌细胞(X/A 样细胞)是生长素释放肽合成的主要部位,尽管小部分生长素释放肽合成发生在其他部位,例如下丘脑、垂体、十二指肠、空肠和肺 (14) (15, 16).
高生长素释放肽血症导致 PWS 某些特征的假设预测,这种疾病将通过降低生长素释放肽水平得到改善(部分或完全)。 我们最近表明,生长抑素激动剂奥曲肽可抑制人类的生长素释放肽水平。 如果奥曲肽在长期研究中仍然有效,则该药物可能成为除生长激素之外的辅助疗法,以控制这种情况下出现的无法满足的食欲和病态肥胖。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 不适用
联系人和位置
学习地点
-
-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、美国、27710
- Duke University Medical Center
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准:
- 经染色体分析证实的 PWS 诊断
- 5岁至21岁
- 年龄≥(大于或等于)第 85 个百分位数的 BMI
- 获得书面知情同意和同意,并愿意遵守研究时间表和程序
- 游离 T4、促甲状腺激素 (TSH) 值在正常范围内(内源性或甲状腺素替代)
排除标准:
- 患有任何其他会影响身体成分的具有临床意义的疾病的患者,包括糖尿病、慢性炎症性肠病、慢性严重肝病或肾病或神经系统疾病
- 在过去一年中同时使用研究药物或奥曲肽
- 在过去 30 天内使用类固醇超过 7 天
学习计划
研究是如何设计的?
设计细节
- 主要用途:治疗
- 分配:随机化
- 介入模型:并行分配
- 屏蔽:三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的:奥曲肽
奥曲肽在研究期间每天 3 次通过皮下注射给药
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奥曲肽每日 3 次皮下注射
其他名称:
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安慰剂比较:安慰剂
在研究期间每天 3 次皮下注射安慰剂
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在研究期间每天 3 次皮下注射安慰剂
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研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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空腹胃饥饿素总量下降的参与者人数
大体时间:6个月
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从基线到用奥曲肽或安慰剂治疗 6 个月时空腹总生长素释放肽下降的参与者人数
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6个月
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从基线到 6 个月体重下降的参与者人数
大体时间:6个月
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接受奥曲肽或安慰剂治疗 6 个月后体重从基线下降的参与者人数
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6个月
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从基线到 6 个月 BMI Z 分数降低的参与者人数
大体时间:6个月
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从基线到奥曲肽或安慰剂治疗 6 个月 BMI z 分数下降的参与者人数
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6个月
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从基线到 6 个月皮肤褶皱测量值减少的参与者人数
大体时间:6个月
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从基线到奥曲肽或安慰剂治疗 6 个月,皮褶测量值减少的参与者人数
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6个月
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饥饿感和食物摄入量减少的参与者人数
大体时间:6个月
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通过调查问卷和家长报告的从基线到 6 个月的 72 小时食物回忆来衡量饥饿和食欲过盛。
由一系列自由文本回答问题和食物日记组成的多个问卷被组合在一起,以便对参与者的食物饥饿状态和食物摄入量进行行为评估。
此评估没有明确的量表。
每个参与者的反应和家长的反应被合并。
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6个月
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从基线到 6 个月胰岛素调节得到改善的参与者人数
大体时间:6个月
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从基线到奥曲肽或安慰剂治疗 6 个月胰岛素调节得到改善的参与者人数。
通过免疫化学发光测定法测量胰岛素调节。
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6个月
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从基线到 6 个月脂联素调节得到改善的参与者人数
大体时间:6个月
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从基线到奥曲肽或安慰剂治疗 6 个月,脂联素调节得到改善的参与者人数
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6个月
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从基线到 6 个月瘦素调节得到改善的参与者人数
大体时间:6个月
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从基线到奥曲肽或安慰剂治疗 6 个月,瘦素调节得到改善的参与者人数
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6个月
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从基线到 6 个月时肽 YY (PYY) 调节得到改善的参与者人数
大体时间:6个月
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从基线到奥曲肽或安慰剂治疗 6 个月,肽 YY (PYY) 调节得到改善的参与者人数
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6个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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BOD POD® 从基线到 6 个月身体成分下降的参与者人数
大体时间:6个月
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从基线到接受奥曲肽或安慰剂治疗 6 个月,通过 BOD POD® 身体成分跟踪系统测量身体成分下降的参与者人数
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6个月
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DEXA 从基线到 6 个月身体成分下降的参与者人数
大体时间:6个月
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从基线到奥曲肽或安慰剂治疗 6 个月期间,通过双能 X 射线吸收测定法 (DEXA) 扫描测量身体成分下降的参与者人数
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6个月
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员:Andrea M Haqq, MD、Duke University
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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