프라더-윌리 증후군(PWS)이 있는 소아 및 청년의 옥트레오타이드 요법
PWS(Prader-Willi Syndrome)가 있는 소아 및 청소년의 그렐린 발달, 영양 및 호르몬 조절에 대한 조사: Octreotide Intervention Sub-study
연구 개요
상세 설명
비만은 미국 인구의 모든 인종에 영향을 미치는 널리 퍼진 건강 문제입니다. 세계보건기구(WHO)의 데이터에 따르면 미국 성인의 54%가 과체중(체질량 지수(BMI) >25kg/m2)이고 22%가 비만(BMI >30kg/m2)입니다(1). 또한 미국 어린이의 25%가 과체중 또는 비만입니다(1). 연구에 따르면 비만 아동은 비만 성인이 될 가능성이 높습니다(2-5). 또한 최근 연구에 따르면 비만 성인의 영향으로 인해 상당한 수명이 손실되었다고 보고합니다(6, 7). 따라서 소아 비만의 병인에 대한 통찰력과 예방 조치는 전 세계적으로 비만 및 관련 동반 질환의 발생률이 불가피하게 증가하는 것을 방지하기 위해 필요합니다. 최근 연구에서는 인간의 에너지 균형을 장기적으로 조절하는 새로운 위장관 호르몬인 그렐린을 확인했습니다(12). 그렐린은 시상하부 G-단백질 결합 수용체인 성장 호르몬 분비촉진 수용체(GHS-R)의 내인성 리간드인 28개 아미노산 아실화 펩티드입니다(13). 위의 장 내분비 세포(X/A 유사 세포)는 그렐린 합성의 주요 부위이지만 시상하부, 뇌하수체, 십이지장, 공장 및 폐와 같은 다른 부위에서 소량의 그렐린 합성이 발생합니다(14)(15, 16).
고그렐린혈증이 PWS의 일부 특징을 유발한다는 가설은 이 장애가 그렐린 수치를 낮춤으로써 (부분적으로 또는 완전히) 개선될 것이라고 예측합니다. 우리는 최근 소마토스타틴 작용제인 옥트레오타이드가 인간의 그렐린 수치를 억제한다는 것을 보여주었습니다. octreotide가 장기간 연구에서 여전히 효과적이라면 이 약물은 성장 호르몬과 함께 이 상태에서 나타나는 만족할 줄 모르는 식욕과 병적 비만을 조절하기 위한 보조 요법이 될 수 있습니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 장소
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University Medical Center
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 염색체 분석으로 확인된 PWS의 진단
- 5세 ~ 21세
- 연령 ≥(이상) 85번째 백분위수에 대한 BMI
- 서면 동의서 및 동의서 및 연구 일정 및 절차 준수 의지
- 정상 범위의 자유 T4, 갑상선 자극 호르몬(TSH) 값(내인성 또는 티록신 대체)
제외 기준:
- 당뇨병, 만성 염증성 장 질환, 만성 중증 간 또는 신장 질환 또는 신경계 장애를 포함하여 신체 구성에 영향을 미칠 수 있는 기타 임상적으로 중요한 질병이 있는 환자
- 작년에 연구 약물 또는 Octreotide의 병용 사용
- 최근 30일 이내 7일 이상 스테로이드 사용
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 옥트레오타이드
옥트레오티드는 연구 중에 1일 3회 피하 주사로 투여될 예정입니다.
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Octreotide는 1일 3회 피하주사로 투여한다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
연구 중에 매일 3회 피하 주사로 위약 투여
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연구 중에 매일 3회 피하 주사로 위약 투여
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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단식 총 그렐린이 감소한 참가자 수
기간: 6 개월
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기준선에서 Octreotide 또는 위약 치료 6개월까지 단식 총 그렐린 감소를 보이는 참가자 수
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6 개월
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기준선에서 6개월까지 체중이 감소한 참가자 수
기간: 6 개월
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기준선에서 Octreotide 또는 위약 요법 6개월까지 체중이 감소한 참가자 수
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6 개월
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기준선에서 6개월까지 BMI Z-점수가 감소한 참가자 수
기간: 6 개월
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Octreotide 또는 위약 요법의 기준선에서 6개월까지 BMI z-점수가 감소한 참가자 수
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6 개월
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기준선에서 6개월까지 피부 주름 측정이 감소한 참가자 수
기간: 6 개월
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Octreotide 또는 위약 요법의 기준선에서 6개월까지 피부 주름 측정이 감소한 참가자 수
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6 개월
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기아 및 음식 섭취 감소 참가자 수
기간: 6 개월
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기준선에서 6개월까지 부모가 보고한 72시간 음식 회상과 설문지를 통해 배고픔과 과식증으로 측정했습니다.
참여자의 음식 상태인 배고픔과 음식 섭취에 대한 행동 평가를 위해 자유 텍스트 답변 질문 배터리와 음식 일기로 구성된 여러 설문지가 결합됩니다.
이 평가에는 정의된 척도가 없습니다.
각 참가자 응답과 학부모 응답이 결합됩니다.
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6 개월
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기준선에서 6개월까지 인슐린 조절이 개선된 참가자 수
기간: 6 개월
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Octreotide 또는 위약 요법의 기준선에서 6개월까지 인슐린 조절이 개선된 참가자 수.
인슐린 조절은 면역화학발광 분석으로 측정하였다.
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6 개월
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기준선에서 6개월까지 아디포넥틴 조절이 개선된 참가자 수
기간: 6 개월
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Octreotide 또는 위약 요법의 기준선에서 6개월까지 아디포넥틴 조절이 개선된 참가자 수
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6 개월
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기준선에서 6개월까지 렙틴 조절이 개선된 참가자 수
기간: 6 개월
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Octreotide 또는 위약 요법의 기준선에서 6개월까지 렙틴 조절이 개선된 참가자 수
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6 개월
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개선된 펩티드 YY(PYY) 규정을 기준선에서 6개월까지 적용한 참가자 수
기간: 6 개월
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Octreotide 또는 위약 요법의 기준선에서 6개월까지 Peptide YY(PYY) 규정이 개선된 참가자 수
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6 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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BOD POD® 기준 기준에서 6개월까지 체성분이 감소한 참가자 수
기간: 6 개월
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기준선에서 Octreotide 또는 위약 요법 6개월까지 BOD POD® 체성분 추적 시스템으로 측정한 체성분이 감소한 참가자 수
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6 개월
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DEXA에 의해 기준선에서 6개월까지 신체 구성이 감소한 참가자 수
기간: 6 개월
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기준선에서 Octreotide 또는 위약 요법 6개월까지 이중 에너지 X선 흡수계측법(DEXA) 스캔으로 측정한 신체 구성이 감소한 참가자 수
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6 개월
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Andrea M Haqq, MD, Duke University
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
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프래더-윌리 증후군에 대한 임상 시험
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Saniona완전한
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Aardvark Therapeutics, Inc.정지된과식증 | 프래더-윌리 증후군 | Prader-Willi 증후군에서의 과식증미국, 호주, 영국, 캐나다, 대한민국
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Ferring Pharmaceuticals완전한
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ACADIA Pharmaceuticals Inc.초대로 등록
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ACADIA Pharmaceuticals Inc.모집하지 않고 적극적으로
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Istanbul Medipol University Hospital완전한
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Icahn School of Medicine at Mount SinaiNational Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD)완전한
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Beijing Friendship Hospital모병
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Weill Medical College of Cornell UniversityNew York University; National Center for Complementary and Integrative Health (NCCIH)모병
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Basaksehir Cam & Sakura Şehir Hospital완전한
옥트레오타이드에 대한 임상 시험
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Rigshospitalet, DenmarkUniversity of Aarhus; Bispebjerg Hospital완전한
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Centre Hospitalier Universitaire, Amiens빼는
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Beijing Children's Hospital완전한
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Virginia Commonwealth UniversityNovartis; Thoratec Corporation완전한
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M.D. Anderson Cancer CenterNovartis Pharmaceuticals완전한
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Lexicon Pharmaceuticals완전한