Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Oktreotid terápia Prader-Willi szindrómában (PWS) szenvedő gyermekeknél és fiatal felnőtteknél

2014. június 25. frissítette: Duke University

A ghrelin fejlődési, táplálkozási és hormonális szabályozásának vizsgálata Prader-Willi-szindrómás (PWS) gyermekeknél és fiatal felnőtteknél: Oktreotid-beavatkozási alvizsgálat

Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy 6 hónapos időszakon keresztül vizsgálja az oktreotid terápia hatását a táplálékfelvételre, az éhségérzetre, a testsúlyra, a testösszetételre, a kalóriaégetés hatékonyságára, a súlyszabályozás biomarkereire és a növekedési hormon markerekre gyermekeknél és fiatal felnőtteknél. Prader-Willi szindrómával (PWS).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az elhízás továbbra is elterjedt egészségügyi probléma, amely az amerikai lakosság minden fajtáját érinti. Az Egészségügyi Világszervezet adatai szerint az Egyesült Államokban élő felnőttek 54%-a túlsúlyos (testtömegindex (BMI) >25 kg/m2), 22%-a pedig elhízott (BMI >30 kg/m2) (1). Ezenkívül az Egyesült Államokban élő gyermekek 25%-a túlsúlyos vagy elhízott (1). A tanulmányok azt mutatják, hogy az elhízott gyerekekből nagy valószínűséggel elhízott felnőttek lesznek (2-5). Ezenkívül a közelmúltban végzett tanulmányok jelentős életévekről számolnak be az elhízott felnőttek miatt (6, 7). Ezért a gyermekkori elhízás patogenezisébe való betekintésre és megelőző intézkedésekre van szükség az elhízás és a kapcsolódó társbetegségek világszerte előforduló elkerülhetetlen növekedése elleni küzdelemhez. A közelmúltban végzett tanulmányok egy új gyomor-bélrendszeri hormont, a ghrelint azonosították az emberi energiaegyensúly hosszú távú szabályozójaként (12). A ghrelin egy 28 aminosavból álló acilezett peptid, amely a növekedési hormon szekretagóg receptor (GHS-R), egy hipotalamusz G-protein-kapcsolt receptorának endogén liganduma (13). A gyomor enteroendokrin sejtjei (X/A-szerű sejtek) a ghrelin szintézis fő helyszínei, bár a ghrelin szintézis kisebb része más helyeken is előfordul, például a hipotalamuszban, az agyalapi mirigyben, a nyombélben, a jejunumban és a tüdőben (14) (15, 16).

Az a hipotézis, hogy a hyperghrelinemia okozza a PWS egyes jellemzőit, azt jósolja, hogy ez a rendellenesség (részben vagy teljesen) javulni fog a ghrelinszintek csökkentésével. Nemrég kimutattuk, hogy a szomatosztatin agonista, az oktreotid elnyomja a ghrelin szintet emberben. Ha az oktreotid hatásos marad a hosszabb távú vizsgálatok során, a gyógyszer adjuváns terápiává válhat a növekedési hormon mellett, az ebben az állapotban megfigyelhető kielégíthetetlen étvágy és kóros elhízás szabályozására.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

5

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke University Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

5 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A PWS diagnózisát kromoszómaanalízis igazolja
  • 5 évtől 21 éves korig
  • BMI életkor esetén ≥ (nagyobb vagy egyenlő), mint 85. percentilis
  • Megszerzett írásos beleegyezés és hozzájárulás, valamint hajlandóság a vizsgálati ütemtervnek és eljárásoknak való megfelelésre
  • Szabad T4, pajzsmirigy-stimuláló hormon (TSH) értékek a normál tartományban (endogén vagy tiroxinpótlással)

Kizárási kritériumok:

  • Bármilyen más, a testösszetételt befolyásoló klinikailag jelentős betegségben szenvedő betegek, beleértve a cukorbetegséget, a krónikus gyulladásos bélbetegséget, a krónikus súlyos máj- vagy vesebetegséget vagy a neurológiai rendellenességeket
  • Vizsgálati gyógyszer vagy oktreotid egyidejű alkalmazása az elmúlt évben
  • Szteroidok használata több mint 7 napig az elmúlt 30 napban

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Oktreotid
Az oktreotidot szubkután injekcióban kell beadni naponta háromszor a vizsgálat ideje alatt
Drog: Oktreotid
Az oktreotidot naponta háromszor szubkután injekcióban kell beadni
Más nevek:
  • Sandostatin
Placebo Comparator: Placebo
A vizsgálat ideje alatt naponta háromszor szubkután injekcióban kell beadni placebót
Drog: Placebo
A vizsgálat ideje alatt naponta háromszor szubkután injekcióban kell beadni placebót

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők száma, akiknél csökkent az éhgyomri teljes ghrelin
Időkeret: 6 hónap
Azon résztvevők száma, akiknél az éhgyomri teljes ghrelin a kiindulási értékről az oktreotiddal vagy placebóval végzett 6 hónapos kezelésre csökkent
6 hónap
Azon résztvevők száma, akiknek súlya az alapértékről 6 hónapra csökkent
Időkeret: 6 hónap
Azon résztvevők száma, akiknek súlya csökkent a kiindulási értékről 6 hónapos oktreotid- vagy placeboterápiára
6 hónap
Azon résztvevők száma, akiknek a BMI Z-pontszáma az alapértékről 6 hónapra csökkent
Időkeret: 6 hónap
Azon résztvevők száma, akiknél a BMI z-pontszám a kiindulási értékről 6 hónapos oktreotid- vagy placebo-kezelésre csökkent
6 hónap
Azon résztvevők száma, akiknél a bőrredő mértéke a kiindulási állapottól 6 hónapig csökkent
Időkeret: 6 hónap
Azon résztvevők száma, akiknél a bőrredő-mérés a kiindulási értékhez képest 6 hónapos oktreotid- vagy placebo-kezelésig csökkent
6 hónap
Azon résztvevők száma, akiknél csökkent az éhség és az élelmiszer-bevitel
Időkeret: 6 hónap
Az éhség és a hiperfágia mérése kérdőívekkel, valamint a szülők által bejelentett 72 órás élelmiszer-visszaidézés a kiindulási állapottól 6 hónapig. Több kérdőív, amely szabad szöveges válaszkérdésekből és étkezési naplókból áll, kombinálva a résztvevők táplálkozási állapotának, éhségérzetének és táplálékfelvételének viselkedési értékelését végzi. Ehhez az értékeléshez nincs meghatározott skála. Az egyes résztvevők válaszait és a szülők válaszait kombinálják.
6 hónap
Azok a résztvevők száma, akiknek javult az inzulinszabályozás a kiindulási állapottól 6 hónapig
Időkeret: 6 hónap
Azon résztvevők száma, akiknél javult az inzulinszabályozás a kiindulási állapottól a 6 hónapos oktreotid- vagy placebo-kezelésig. Az inzulin szabályozást immunochemilumineszcens assay-vel mértük.
6 hónap
Azok a résztvevők száma, akiknek javult az adiponektin szabályozása a kiindulási állapottól 6 hónapig
Időkeret: 6 hónap
Azon résztvevők száma, akiknél javult az adiponektin szabályozása a kiindulási állapothoz képest 6 hónapos oktreotid vagy placebo kezelésig
6 hónap
Azon résztvevők száma, akiknek a leptin szabályozása a kiindulási állapottól 6 hónapig javult
Időkeret: 6 hónap
Azon résztvevők száma, akiknél javult a Leptin-szabályozás a kiindulási állapottól a 6 hónapos oktreotid- vagy placebo-kezelésig
6 hónap
A javított YY peptid (PYY) szabályozással rendelkező résztvevők száma az alaphelyzettől 6 hónapig
Időkeret: 6 hónap
Azon résztvevők száma, akiknél javult a Peptide YY (PYY) szabályozása a kiindulási állapottól a 6 hónapos oktreotid- vagy placebo-kezelésig
6 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők száma, akiknek a testösszetétele az alapvonalról 6 hónapra csökkent a BOD POD® szerint
Időkeret: 6 hónap
Csökkent testösszetételű résztvevők száma a BOD POD® testösszetétel-követő rendszerrel mérve az alapvonaltól a 6 hónapos oktreotid- vagy placebo-terápiaig
6 hónap
Azon résztvevők száma, akiknek a testösszetétele a kiindulási állapotról 6 hónapra csökkent a DEXA szerint
Időkeret: 6 hónap
Csökkent testösszetételű résztvevők száma kettős energiájú röntgenabszorptiometriával (DEXA) mérve a kiindulási állapottól a 6 hónapos oktreotid vagy placebo kezelésig
6 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Duke University

Együttműködők

Novartis
National Institutes of Health (NIH)
National Center for Research Resources (NCRR)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Andrea M Haqq, MD, Duke University

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2006. december 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2009. április 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2010. szeptember 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2006. november 14.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2006. november 14.

Első közzététel (Becslés)

2006. november 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2014. július 24.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. június 25.

Utolsó ellenőrzés

2014. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • Pro00005426
  • Protocol #00005426 (Egyéb támogatási/finanszírozási szám: NIH:1K23-RR021979, GCRC M01-RR-30 (NCRR))

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel