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Terapia con octreotida en niños y adultos jóvenes con síndrome de Prader-Willi (PWS)

25 de junio de 2014 actualizado por: Duke University

Investigación de la regulación del desarrollo, nutricional y hormonal de la grelina en niños y adultos jóvenes con síndrome de Prader-Willi (PWS): subestudio de intervención con octreotida

El propósito de este estudio es investigar durante un período de 6 meses el efecto de la terapia con octreótido sobre la ingesta de alimentos, la sensación de hambre, el peso corporal, la composición corporal, la eficiencia de la quema de calorías, los biomarcadores de regulación del peso y los marcadores de la hormona del crecimiento en niños y adultos jóvenes. con Síndrome de Prader-Willi (PWS).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La obesidad sigue siendo un problema de salud frecuente que afecta a todas las razas de la población estadounidense. Según datos de la Organización Mundial de la Salud, el 54% de los adultos estadounidenses tienen sobrepeso (índice de masa corporal (IMC) >25 kg/m2) y el 22% son obesos (IMC >30 kg/m2) (1). Además, el 25 % de los niños estadounidenses tienen sobrepeso o son obesos (1). Los estudios muestran que es probable que los niños obesos se conviertan en adultos obesos (2-5). Además, estudios recientes reportan una pérdida significativa de años de vida debido al impacto de ser un adulto obeso (6, 7). Por lo tanto, se necesitan conocimientos sobre la patogenia de la obesidad infantil y medidas preventivas para combatir el inevitable aumento de la incidencia mundial de la obesidad y sus comorbilidades asociadas. Estudios recientes han identificado una nueva hormona gastroentérica, la grelina, como un regulador a largo plazo del balance energético en humanos (12). La grelina es un péptido acilado de 28 aminoácidos que es un ligando endógeno del receptor del secretagogo de la hormona del crecimiento (GHS-R), un receptor hipotalámico acoplado a proteína G (13). Las células enteroendocrinas (células tipo X/A) del estómago son el sitio principal de síntesis de grelina, aunque una proporción menor de la síntesis de grelina ocurre en otros sitios como el hipotálamo, la hipófisis, el duodeno, el yeyuno y los pulmones (14) (15, dieciséis).

La hipótesis de que la hipergrelinemia causa algunas de las características del PWS predice que este trastorno mejorará (parcial o completamente) al reducir los niveles de grelina. Recientemente hemos demostrado que el agonista de la somatostatina, octreótido, suprime los niveles de grelina en humanos. Si la octreotida sigue siendo eficaz en estudios a más largo plazo, el fármaco puede convertirse en una terapia adyuvante, además de la hormona del crecimiento, para controlar el apetito insaciable y la obesidad mórbida que se observan en esta afección.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

5

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

5 años a 21 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de SPW confirmado por análisis cromosómico
  • De 5 años a 21 años
  • IMC para edad ≥ (mayor o igual a) percentil 85
  • Consentimiento informado y asentimiento obtenido por escrito y voluntad de cumplir con el cronograma y los procedimientos del estudio
  • T4 libre, valores de hormona estimulante de la tiroides (TSH) en el rango normal (ya sea endógena o con reemplazo de tiroxina)

Criterio de exclusión:

  • Pacientes con cualquier otra enfermedad clínicamente significativa que tendría un impacto en la composición corporal, incluida la diabetes mellitus, la enfermedad inflamatoria intestinal crónica, la enfermedad hepática o renal grave crónica o los trastornos neurológicos.
  • Uso concomitante de un fármaco en investigación u octreotida en el último año
  • Uso de esteroides por más de 7 días en los últimos 30 días

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Octreótido
Octreotide para ser administrado por inyección subcutánea tres veces al día durante el estudio
Droga: Octreótido
Octreotide para ser administrado por inyección subcutánea tres veces al día
Otros nombres:
  • Sandostatin
Comparador de placebos: Placebo
Placebo para ser administrado por inyección subcutánea tres veces al día durante el estudio
Droga: Placebo
Placebo para ser administrado por inyección subcutánea tres veces al día durante el estudio

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con disminución de la grelina total en ayunas
Periodo de tiempo: 6 meses
Número de participantes que muestran una disminución en la grelina total en ayunas desde el inicio hasta los 6 meses de tratamiento con octreotida o placebo
6 meses
Número de participantes con disminución de peso desde el inicio hasta los 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
Número de participantes que tuvieron una disminución de peso desde el inicio hasta los 6 meses de tratamiento con octreotida o placebo
6 meses
Número de participantes con puntaje Z de IMC disminuido desde el inicio hasta los 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
Número de participantes con puntaje z de IMC disminuido desde el inicio hasta los 6 meses de tratamiento con octreotida o placebo
6 meses
Número de participantes con medidas de pliegues cutáneos disminuidas desde el inicio hasta los 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
Número de participantes con mediciones de pliegues cutáneos disminuidas desde el inicio hasta los 6 meses de tratamiento con octreotida o placebo
6 meses
Número de participantes con disminución del hambre y la ingesta de alimentos
Periodo de tiempo: 6 meses
Medido por hambre e hiperfagia mediante cuestionarios y recordatorio de alimentos de 72 horas informado por los padres desde el inicio hasta los 6 meses. Se combinan múltiples cuestionarios que consisten en una batería de preguntas de respuesta de texto libre y diarios de alimentos para realizar una evaluación del comportamiento del estado alimentario del hambre y la ingesta de alimentos de los participantes. No existe una escala definida para esta evaluación. Se combinan las respuestas de cada participante y las respuestas de los padres.
6 meses
Número de participantes con regulación de insulina mejorada desde el inicio hasta los 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
Número de participantes con mejor regulación de la insulina desde el inicio hasta los 6 meses de tratamiento con octreotida o placebo. La regulación de la insulina se midió mediante ensayo inmunoquimioluminiscente.
6 meses
Número de participantes con regulación de adiponectina mejorada desde el inicio hasta los 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
Número de participantes con regulación mejorada de adiponectina desde el inicio hasta los 6 meses de tratamiento con octreotida o placebo
6 meses
Número de participantes con regulación de leptina mejorada desde el inicio hasta los 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
Número de participantes con mejor regulación de la leptina desde el inicio hasta los 6 meses de tratamiento con octreotida o placebo
6 meses
Número de participantes con regulación mejorada de péptidos YY (PYY) desde el inicio hasta los 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
Número de participantes con regulación mejorada del péptido YY (PYY) desde el inicio hasta los 6 meses de tratamiento con octreotida o placebo
6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con composición corporal disminuida desde el inicio hasta los 6 meses por BOD POD®
Periodo de tiempo: 6 meses
Número de participantes con disminución de la composición corporal según lo medido por el sistema de seguimiento de la composición corporal BOD POD® desde el inicio hasta los 6 meses de tratamiento con octreotida o placebo
6 meses
Número de participantes con composición corporal disminuida desde el inicio hasta los 6 meses por DEXA
Periodo de tiempo: 6 meses
Número de participantes con composición corporal disminuida según lo medido por la exploración de absorciometría de rayos X de energía dual (DEXA) desde el inicio hasta los 6 meses de tratamiento con octreotida o placebo
6 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Duke University

Colaboradores

Novartis
National Institutes of Health (NIH)
National Center for Research Resources (NCRR)

Investigadores

  • Investigador principal: Andrea M Haqq, MD, Duke University

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de diciembre de 2006

Finalización primaria (Actual)

1 de abril de 2009

Finalización del estudio (Actual)

1 de septiembre de 2010

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de noviembre de 2006

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de noviembre de 2006

Publicado por primera vez (Estimar)

15 de noviembre de 2006

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

24 de julio de 2014

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de junio de 2014

Última verificación

1 de junio de 2014

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • Pro00005426
  • Protocol #00005426 (Otro número de subvención/financiamiento: NIH:1K23-RR021979, GCRC M01-RR-30 (NCRR))

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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