Oktreotidterapi hos barn og unge voksne med Prader-Willi syndrom (PWS)

Fedme fortsetter å være et utbredt helseproblem som påvirker alle raser i den amerikanske befolkningen. I følge data fra Verdens helseorganisasjon er 54 % av amerikanske voksne overvektige (kroppsmasseindeks (BMI) >25 kg/m2) og 22 % er overvektige (BMI >30 kg/m2) (1). I tillegg er 25 % av amerikanske barn overvektige eller overvektige (1). Studier viser at overvektige barn sannsynligvis vil bli overvektige voksne (2-5). Nyere studier rapporterer også om betydelige tapte leveår på grunn av virkningen av å være en overvektig voksen (6, 7). Derfor er det nødvendig med innsikt i patogenesen av fedme hos barn og forebyggende tiltak for å bekjempe den uunngåelige økningen i verdensomspennende forekomst av fedme og dens tilhørende komorbiditeter. Nyere studier har identifisert et nytt gastroenterisk hormon, ghrelin, som en langsiktig regulator av energibalansen hos mennesker (12). Ghrelin er et 28 aminosyrer acylert peptid som er en endogen ligand av veksthormonsekretagogreseptoren (GHS-R), en hypotalamisk G-proteinkoblet reseptor (13). Enteroendokrine celler (X/A-lignende celler) i magen er hovedstedet for ghrelinsyntese, selv om en mindre andel av ghrelinsyntesen forekommer på andre steder som hypothalamus, hypofysen, tolvfingertarmen, jejunum og lungene (14) (15, 16).

Hypotesen om at hypergrelinemi forårsaker noen av egenskapene til PWS forutsier at denne lidelsen vil bli forbedret (delvis eller fullstendig) ved å senke ghrelinnivåene. Vi har nylig vist at somatostatinagonisten, oktreotid, undertrykker ghrelinnivået hos mennesker. Hvis oktreotid forblir effektivt i langtidsstudier, kan stoffet bli en adjuvant terapi, i tillegg til veksthormon, for å kontrollere den umettelige appetitten og sykelig overvekt som sees i denne tilstanden.