Extension en ouvert au protocole 1042-0600
20 décembre 2022 mis à jour par: Marinus Pharmaceuticals
Une étude d'extension en ouvert pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de la ganaxolone en tant que traitement d'appoint chez les patients adultes atteints d'épilepsie consistant en des crises partielles non contrôlées.
Pour permettre l'extension en ouvert aux patients qui ont terminé le protocole 1042-0600.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude ouverte évaluant l'efficacité et l'innocuité du traitement par la ganaxolone chez les adultes atteints d'épilepsie partielle avec ou sans généralisations secondaires.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
123
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Alabama
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Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294-0021
- University of Alabama
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Arizona
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85013
- Barrow Neurological Institute
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72205
- Arkansas Epilepsy Program
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90033
- University of Southern California Adult Comprehensive Epilepsy Center
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Sacramento, California, États-Unis, 95817
- University of California-Davis
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80010-0045
- Anchutz Outpatient Pavillion Neurosciences Clinic/ University of Colorado Hospital
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, États-Unis, 06520
- Yale University School Of Medicine
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Florida
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Gainesville, Florida, États-Unis, 32610-0236
- University of Florida McKnight Brain Institute
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Sarasota, Florida, États-Unis, 34232
- Intercoastal Neurology
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
- Emory Healthcare
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Illinois
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Springfield, Illinois, États-Unis, 62702
- Southern Illinois University Medical Center
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Iowa
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Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, États-Unis, 40536
- University of Kentucky, Dept. of Neurology
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Maryland
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Bethesda, Maryland, États-Unis, 20817
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
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Michigan
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Detroit, Michigan, États-Unis, 48202
- 2799 West Grand blvd. CFP 071
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55102-2383
- Minnesota Epilepsy Group, PA
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Missouri
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Chesterfield, Missouri, États-Unis, 63017
- Comprehensive Epilepsy Care Center for Children and Adults
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New York
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Albany, New York, États-Unis, 12208
- Neurosciences Institute at Albany Medical Center
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Syracuse, New York, États-Unis, 13210
- SUNY Upstate Medical University
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Ohio
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
- Ohio State University Medical Center
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Pennsylvania
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Media, Pennsylvania, États-Unis, 19063
- Riddle Health Care Center for Neuroscience
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
- Thomas Jefferson University
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75230
- Neurological Clinic of Texas, P.A.
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Virginia
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Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
- Virginia Commonwealth University
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 69 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Les participants qui ont terminé toutes les visites d'étude clinique prévues dans le protocole précédent 1042-0600 et qui ont été jugés éligibles (aucun événement indésirable majeur considéré comme lié au médicament) par l'investigateur.
- Diagnostic d'épilepsie avec CPS avec ou sans crises secondairement généralisées selon la Classification des crises d'épilepsie de la Ligue internationale contre l'épilepsie [ILAE] (1981). Le diagnostic doit avoir été établi par les antécédents cliniques et la tomodensitométrie (TDM) ou l'imagerie par résonance magnétique (IRM) du cerveau pour exclure des lésions structurelles progressives et un électroencéphalogramme (EEG) ou une vidéo EEG avec des résultats compatibles avec une épilepsie partielle.
- Homme ou femme, âgé de 18 à 69 ans (inclusivement). [Remarque : les participants âgés de plus de 69 ans mais en bon état de santé peuvent être autorisés à participer à l'étude après discussion et approbation par le moniteur médical.]
- Un électrocardiogramme (ECG) à 12 dérivations sans anomalies cliniquement significatives.
- Être correctement informé de la nature et des risques de l'étude et donner son consentement éclairé par écrit, avant de participer à l'étude.
- Capable de participer pendant toute la durée de l'étude.
- Capable de tenir un journal des crises tout au long de l'étude.
- Les femmes sexuellement actives en âge de procréer doivent utiliser une méthode de contraception médicalement acceptable et avoir un test de grossesse sérique qualitatif bêta-hormone de croissance chorionique humaine (bêta HCG) négatif à partir d'un échantillon de sang prélevé lors de la visite de dépistage initiale. Une femme en âge de procréer est définie comme une femme biologiquement capable de devenir enceinte. Une méthode de contraception médicalement acceptable comprend des dispositifs intra-utérins en place depuis au moins 3 mois, une stérilisation chirurgicale ou des méthodes de barrière adéquates (par exemple, diaphragme et mousse). Un contraceptif oral seul n'est pas considéré comme adéquat pour les besoins de cette étude. L'utilisation de contraceptifs oraux en combinaison avec une autre méthode (par exemple, une crème spermicide) est acceptable. Chez les participants qui ne sont pas sexuellement actifs, l'abstinence est une forme acceptable de contrôle des naissances et des tests de grossesse sériques qualitatifs βHCG doivent être testés conformément au protocole.
- Les participants ayant des antécédents de dépression doivent être stables et peuvent prendre un médicament antidépresseur
Critère d'exclusion:
- Présence de crises partielles simples non motrices uniquement.
- Antécédents de pseudocrises au cours des 5 dernières années.
- Antécédents de crise généralisée primaire au cours des 5 dernières années.
- Utilisation antérieure de vigabatrine sans champs visuels stables testés deux fois au cours des 12 mois suivant la dernière dose de vigabatrine (l'utilisation concomitante de vigabatrine n'est pas autorisée).
- Convulsions secondaires à la consommation de drogues illicites ou d'alcool, à une infection, à un néoplasme, à une maladie démyélinisante, à une maladie neurologique dégénérative ou à une maladie du SNC jugée évolutive, à une maladie métabolique ou à une maladie dégénérative évolutive.
- État de mal épileptique au cours de la dernière année précédant la randomisation dans l'étude 1042-0600.
- Trouble psychiatrique cliniquement instable au cours des 2 dernières années.
- Tentative de suicide au cours des 5 dernières années ou idées suicidaires importantes actuelles.
- Antécédents de psychose au cours des 5 dernières années.
- Utilisation actuelle des neuroleptiques pour la psychose.
- Une condition médicale ou chirurgicale importante lors du dépistage qui pourrait compromettre les systèmes hématologique, cardiovasculaire, pulmonaire, rénal, gastro-intestinal ou hépatique ou d'autres conditions qui exposeraient le participant à un risque accru.
- Sensibilité ou allergie connue à la progestérone ou aux composés stéroïdiens apparentés.
- Antécédents de consommation de drogue ou d'abus d'alcool au cours des 5 dernières années.
- Les femmes sexuellement actives en âge de procréer (WCBP) qui ne veulent pas utiliser une méthode à double barrière et établissent qu'elles ne sont pas actuellement enceintes en se soumettant à un test de grossesse sérique.
- Antécédents de non-observance chronique des régimes médicamenteux.
- Les femmes qui allaitent actuellement.
- Exposition à tout autre médicament expérimental dans les 30 jours précédant la randomisation dans l'étude 1042-0600.
- Taux d'aspartate transaminase (AST) ou d'alanine transaminase (ALT) > 3 fois la limite supérieure de la normale (LSN) au moment du dépistage.
- - Le participant a des antécédents de crises répétitives au cours de la période de 12 mois précédant l'entrée dans l'étude où les crises individuelles ne peuvent pas être comptées.
- Incapacité à retirer le pamplemousse et le jus de pamplemousse de l'alimentation pendant toute la durée de l'essai clinique.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: ganaxolone
médicament expérimental actif
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suspension liquide dosée tid
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement en pourcentage par rapport au départ dans la fréquence hebdomadaire des crises pendant les semaines 1 à 117
Délai: Ligne de base (Jour 0) et Semaine 1 à Semaine 117
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Le changement en pourcentage de la fréquence hebdomadaire des crises par groupe de traitement par rapport à la valeur initiale au début de l'étude en double aveugle 1042-0600 est présenté.
La fréquence hebdomadaire des crises incluait les crises partielles (POS) avec ou sans généralisation secondaire, mais pas les crises partielles simples (SPS) non motrices pendant les semaines 1 à 117.
La ligne de base a été définie comme l'évaluation du jour 0 avant la perfusion du médicament à l'étude de l'étude en double aveugle 1042-0600.
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Ligne de base (Jour 0) et Semaine 1 à Semaine 117
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de répondeurs pendant les semaines 1 à 117
Délai: Ligne de base (Jour 0) et Semaine 1 à Semaine 117
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Les répondeurs ont été définis comme des participants connaissant une réduction de ≥ 50 % de la fréquence hebdomadaire moyenne des crises par rapport à la ligne de base.
La ligne de base a été définie comme l'évaluation du jour 0 avant la perfusion du médicament à l'étude de l'étude en double aveugle 1042-0600.
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Ligne de base (Jour 0) et Semaine 1 à Semaine 117
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Nombre de jours sans crises pendant les semaines 1 à 117
Délai: Semaine 1 à Semaine 117
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Le nombre moyen de jours sans crise par semaine pour une période donnée a été calculé comme suit : (nombre total de jours sans crise de quelque type que ce soit pendant cette période / nombre de jours avec journal des crises pendant cette période) multiplié par 7.
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Semaine 1 à Semaine 117
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Nombre de participants sans crise
Délai: Jour 1 à Jour 224 (Semaine 32)
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Le nombre de participants sans crises est présenté.
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Jour 1 à Jour 224 (Semaine 32)
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Changement par rapport au départ de la qualité de vie dans le questionnaire de l'inventaire de l'épilepsie-31 (QOLIE-31)
Délai: Ligne de base (jour 0) et jusqu'à la semaine 104
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QOLIE-31 était une enquête sur la qualité de vie liée à la santé des adultes épileptiques et évaluait le degré de détresse ressenti par le participant face aux problèmes et aux inquiétudes liés à l'épilepsie.
Il comprenait 38 éléments regroupés en huit sous-échelles à plusieurs éléments : énergie/fatigue, bien-être émotionnel, activités quotidiennes/fonctionnement social, fonctionnement cognitif, effet des médicaments, inquiétude liée aux crises, qualité de vie globale (QV) et détresse.
Les scores des sous-échelles et le score total ont été calculés selon l'algorithme de notation défini par l'auteur avec des scores allant de 0 à 100 ; des scores plus élevés indiquaient une meilleure fonction.
La ligne de base a été définie comme la dernière observation non manquante avant la première dose dans l'étude en double aveugle 1042-0600.
Le changement par rapport à la valeur initiale a été calculé en soustrayant la valeur initiale de la valeur de la visite post-dose.
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Ligne de base (jour 0) et jusqu'à la semaine 104
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Joseph Hulihan, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 juin 2007
Achèvement primaire (Réel)
1 décembre 2009
Achèvement de l'étude (Réel)
1 septembre 2013
Dates d'inscription aux études
Première soumission
3 août 2007
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
6 août 2007
Première publication (Estimation)
7 août 2007
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
16 janvier 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
20 décembre 2022
Dernière vérification
1 décembre 2022
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 1042-0601
- V1.6
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