Открытое расширение протокола 1042-0600
20 декабря 2022 г. обновлено: Marinus Pharmaceuticals
Открытое расширенное исследование для оценки безопасности, переносимости и эффективности ганаксолона в качестве дополнительной терапии у взрослых пациентов с эпилепсией, состоящей из неконтролируемых парциальных припадков.
Разрешить открытое расширение для пациентов, заполнивших протокол 1042-0600.
Обзор исследования
Подробное описание
Это открытое исследование по оценке эффективности и безопасности лечения ганаксолоном у взрослых с парциальной эпилепсией с вторичными генерализациями или без них.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
123
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35294-0021
- University of Alabama
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85013
- Barrow Neurological Institute
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72205
- Arkansas Epilepsy Program
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90033
- University of Southern California Adult Comprehensive Epilepsy Center
-
Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
- University of California-Davis
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80010-0045
- Anchutz Outpatient Pavillion Neurosciences Clinic/ University of Colorado Hospital
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06520
- Yale University School Of Medicine
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610-0236
- University of Florida McKnight Brain Institute
-
Sarasota, Florida, Соединенные Штаты, 34232
- Intercoastal Neurology
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
- Emory Healthcare
-
-
Illinois
-
Springfield, Illinois, Соединенные Штаты, 62702
- Southern Illinois University Medical Center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Соединенные Штаты, 40536
- University of Kentucky, Dept. of Neurology
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20817
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48202
- 2799 West Grand blvd. CFP 071
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Соединенные Штаты, 55102-2383
- Minnesota Epilepsy Group, PA
-
-
Missouri
-
Chesterfield, Missouri, Соединенные Штаты, 63017
- Comprehensive Epilepsy Care Center for Children and Adults
-
-
New York
-
Albany, New York, Соединенные Штаты, 12208
- Neurosciences Institute at Albany Medical Center
-
Syracuse, New York, Соединенные Штаты, 13210
- SUNY Upstate Medical University
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
- Ohio State University Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Media, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19063
- Riddle Health Care Center for Neuroscience
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
- Thomas Jefferson University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75230
- Neurological Clinic of Texas, P.A.
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 69 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Участники, которые завершили все запланированные визиты в клиническое исследование в соответствии с предыдущим протоколом 1042-0600 и были признаны исследователем подходящими (отсутствие серьезных нежелательных явлений, предположительно связанных с приемом лекарств).
- Диагностика эпилепсии с ХПС с вторично-генерализованными припадками или без них в соответствии с Классификацией эпилептических припадков Международной противоэпилептической лиги [ILAE] (1981). Диагноз должен быть установлен на основании истории болезни и компьютерной томографии (КТ) или магнитно-резонансной томографии (МРТ) головного мозга, чтобы исключить прогрессирующие структурные поражения, и электроэнцефалограммы (ЭЭГ) или видео-ЭЭГ с результатами, соответствующими парциальному началу эпилепсии.
- Мужчина или женщина от 18 до 69 лет (включительно). [Примечание: участники старше 69 лет, но с хорошим состоянием здоровья, могут быть допущены к участию в исследовании после обсуждения с медицинским наблюдателем и его одобрения.]
- Электрокардиограмма (ЭКГ) в 12 отведениях без клинически значимых отклонений.
- Быть должным образом информированным о характере и рисках исследования и дать информированное согласие в письменной форме до начала исследования.
- Возможность участвовать в течение всего срока обучения.
- Способность вести дневник приступов на протяжении всего исследования.
- Сексуально активные женщины детородного возраста должны использовать приемлемый с медицинской точки зрения метод контроля над рождаемостью и иметь отрицательный качественный результат теста на беременность на бета-человеческий хорионический гормон роста (бета-ХГЧ) из образца крови, взятого при первоначальном скрининговом посещении. Женщина детородного возраста определяется как женщина, которая биологически способна забеременеть. Приемлемый с медицинской точки зрения метод контроля рождаемости включает использование внутриматочной спирали в течение как минимум 3 месяцев, хирургическую стерилизацию или адекватные барьерные методы (например, диафрагму и пену). Одни только оральные контрацептивы не считаются подходящими для целей данного исследования. Допустимо использование оральных контрацептивов в сочетании с другим методом (например, спермицидным кремом). Для участников, которые не ведут половую жизнь, воздержание является приемлемой формой контроля над рождаемостью, и в соответствии с протоколом должны быть проверены качественные тесты на беременность βHCG в сыворотке.
- Участники с историей депрессии должны быть стабильными и могут принимать один антидепрессант.
Критерий исключения:
- Наличие только немоторных простых парциальных припадков.
- История псевдоприпадков за последние 5 лет.
- В анамнезе первично-генерализованный припадок за последние 5 лет.
- Предыдущее использование вигабатрина без стабильных полей зрения дважды тестировалось в течение 12 месяцев после последней дозы вигабатрина (одновременное применение вигабатрина не допускается).
- Судороги, вторичные по отношению к употреблению запрещенных наркотиков или алкоголя, инфекция, новообразование, демиелинизирующее заболевание, дегенеративное неврологическое заболевание или заболевание ЦНС, считающееся прогрессирующим, нарушение обмена веществ или прогрессирующее дегенеративное заболевание.
- Эпилептический статус в течение последнего года до рандомизации в исследовании 1042-0600.
- Клинически нестабильное психическое расстройство в течение последних 2 лет.
- Суицидальная попытка в течение последних 5 лет или текущие значительные суицидальные мысли.
- Анамнез психоза в течение последних 5 лет.
- Современное использование нейролептиков при психозах.
- Серьезное медицинское или хирургическое состояние при скрининге, которое может поставить под угрозу гематологическую, сердечно-сосудистую, легочную, почечную, желудочно-кишечную или печеночную системы или другие состояния, которые подвергают участника повышенному риску.
- Известная чувствительность или аллергия на прогестерон или родственные стероидные соединения.
- История употребления наркотиков или алкоголя в течение последних 5 лет.
- Сексуально активные женщины детородного возраста (WCBP), которые не желают использовать метод двойного барьера и подтверждают, что они в настоящее время не беременны, сдав сывороточный тест на беременность.
- Хроническое несоблюдение режима приема лекарств в анамнезе.
- Женщины, которые в настоящее время кормят грудью.
- Воздействие любого другого исследуемого препарата в течение 30 дней до рандомизации в исследовании 1042-0600.
- Уровни аспартатаминотрансферазы (АСТ) или аланинтрансаминазы (АЛТ) более чем в 3 раза превышают верхнюю границу нормы (ВГН) при скрининге.
- У участника в анамнезе были повторяющиеся припадки в течение 12-месячного периода, предшествующего включению в исследование, когда отдельные припадки не могут быть подсчитаны.
- Невозможность исключить грейпфрут и грейпфрутовый сок из рациона в течение всего клинического исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: ганаксолон
активное экспериментальное лекарство
|
жидкая суспензия дозированная 3 р.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процентное изменение еженедельной частоты припадков по сравнению с исходным уровнем в течение недель с 1 по 117
Временное ограничение: Исходный уровень (день 0) и с 1 по 117 неделю
|
Представлено процентное изменение еженедельной частоты припадков в группе лечения по сравнению с исходным уровнем в начале двойного слепого исследования 1042-0600.
Еженедельная частота припадков включала парциальные припадки (POS) с вторичной генерализацией или без нее, но не немоторные простые парциальные припадки (SPS) в период с 1-й по 117-ю неделю.
Исходный уровень определяли как оценку дня 0 перед введением исследуемого лекарственного средства в двойном слепом исследовании 1042-0600.
|
Исходный уровень (день 0) и с 1 по 117 неделю
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество ответивших в течение недель с 1 по 117
Временное ограничение: Исходный уровень (день 0) и с 1 по 117 неделю
|
Респонденты определялись как участники, у которых наблюдалось снижение средней еженедельной частоты приступов на ≥50% по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень определяли как оценку дня 0 перед введением исследуемого лекарственного средства в двойном слепом исследовании 1042-0600.
|
Исходный уровень (день 0) и с 1 по 117 неделю
|
|
Количество дней без приступов в течение недель с 1 по 117
Временное ограничение: С 1 по 117 неделю
|
Среднее количество дней без приступов в неделю за определенный период рассчитывали следующим образом: (общее количество дней без приступов любого типа в течение этого периода/количество дней с дневником приступов за этот период), умноженное на 7.
|
С 1 по 117 неделю
|
|
Количество участников без припадков
Временное ограничение: День 1 - День 224 (Неделя 32)
|
Представлено количество участников без припадков.
|
День 1 - День 224 (Неделя 32)
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем качества жизни при эпилепсии Опросник Inventory-31 (QOLIE-31)
Временное ограничение: Исходный уровень (день 0) и до недели 104
|
QOLIE-31 представляло собой исследование качества жизни, связанного со здоровьем, для взрослых с эпилепсией, в ходе которого оценивалось, насколько сильно участник испытывает беспокойство по поводу проблем и беспокойства, связанных с эпилепсией.
Он включал 38 пунктов, сгруппированных в восемь подшкал, состоящих из нескольких пунктов: Энергия/Усталость, Эмоциональное благополучие, Повседневная активность/Социальное функционирование, Когнитивное функционирование, Эффект от лекарств, Беспокойство по поводу судорог, Общее качество жизни (КЖ) и Стресс.
Баллы по подшкалам и общий балл рассчитывались в соответствии с алгоритмом оценки, определенным автором, с баллами в диапазоне от 0 до 100; более высокие баллы указывали на лучшую функцию.
Исходный уровень определяли как последнее неотсутствующее наблюдение перед первой дозой в двойном слепом исследовании 1042-0600.
Изменение по сравнению с исходным уровнем рассчитывали путем вычитания исходного значения из значения посещения после введения дозы.
|
Исходный уровень (день 0) и до недели 104
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Joseph Hulihan, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 июня 2007 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 декабря 2009 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 сентября 2013 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
3 августа 2007 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
6 августа 2007 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
7 августа 2007 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
16 января 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
20 декабря 2022 г.
Последняя проверка
1 декабря 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 1042-0601
- V1.6
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .