Nyílt címke kiterjesztése a 1042-0600 protokollhoz
2022. december 20. frissítette: Marinus Pharmaceuticals
Nyílt kiterjesztésű tanulmány a ganaxolone biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére, mint kiegészítő terápiaként kontrollálatlan részleges rohamokból álló epilepsziában szenvedő felnőtt betegeknél.
A nyílt elrendezésű kiterjesztés lehetővé tétele azon betegek számára, akik kitöltötték a 1042-0600 protokollt.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Ez egy nyílt elrendezésű vizsgálat, amely a ganaxolon-kezelés hatékonyságát és biztonságosságát értékeli részleges epilepsziában szenvedő felnőtteknél, másodlagos generalizációval vagy anélkül.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
123
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35294-0021
- University of Alabama
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85013
- Barrow Neurological Institute
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72205
- Arkansas Epilepsy Program
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90033
- University of Southern California Adult Comprehensive Epilepsy Center
-
Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
- University of California-Davis
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80010-0045
- Anchutz Outpatient Pavillion Neurosciences Clinic/ University of Colorado Hospital
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06520
- Yale University School Of Medicine
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610-0236
- University of Florida McKnight Brain Institute
-
Sarasota, Florida, Egyesült Államok, 34232
- Intercoastal Neurology
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
- Emory Healthcare
-
-
Illinois
-
Springfield, Illinois, Egyesült Államok, 62702
- Southern Illinois University Medical Center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Egyesült Államok, 40536
- University of Kentucky, Dept. of Neurology
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20817
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48202
- 2799 West Grand blvd. CFP 071
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Egyesült Államok, 55102-2383
- Minnesota Epilepsy Group, PA
-
-
Missouri
-
Chesterfield, Missouri, Egyesült Államok, 63017
- Comprehensive Epilepsy Care Center for Children and Adults
-
-
New York
-
Albany, New York, Egyesült Államok, 12208
- Neurosciences Institute at Albany Medical Center
-
Syracuse, New York, Egyesült Államok, 13210
- SUNY Upstate Medical University
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
- Ohio State University Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Media, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19063
- Riddle Health Care Center for Neuroscience
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
- Thomas Jefferson University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75230
- Neurological Clinic of Texas, P.A.
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Azok a résztvevők, akik az előző, 1042-0600 számú jegyzőkönyvben szereplő összes tervezett klinikai vizsgálati látogatást elvégezték, és a vizsgáló jogosultnak ítélte őket (nincs gyógyszerrel kapcsolatos jelentős mellékhatás).
- Epilepszia diagnosztizálása CPS-sel, másodlagosan generalizált rohamokkal vagy anélkül, a Nemzetközi Epilepszia Elleni Liga [ILAE] Epileptic Seizures osztályozása (1981) szerint. A diagnózist a klinikai anamnézis és az agy számítógépes tomográfiája (CT) vagy mágneses rezonancia képalkotás (MRI) alapján kell felállítani, hogy kizárják a progresszív szerkezeti elváltozásokat és az elektroencefalogramot (EEG) vagy a video-EEG-t, amelyek eredményei megegyeznek a részleges epilepsziával.
- Férfi vagy nő, 18-69 éves (beleértve). [Megjegyzés: Azok a résztvevők, akik 69 év felettiek, de jó egészségi állapotúak, az orvosi megfigyelővel folytatott megbeszélés és jóváhagyás után beléphetnek a vizsgálatba.]
- 12 elvezetéses elektrokardiogram (EKG) klinikailag jelentős eltérések nélkül.
- Megfelelően tájékozódjon a vizsgálat természetéről és kockázatairól, és írásban adjon tájékozott beleegyezését a vizsgálatba való bekapcsolódás előtt.
- Képes részt venni a teljes tanulmányi időszakban.
- Képes rohamnaplót vezetni a vizsgálat teljes ideje alatt.
- A fogamzóképes korú, szexuálisan aktív nőknek orvosilag elfogadható fogamzásgátlási módszert kell alkalmazniuk, és az első szűrővizsgálat alkalmával vett vérmintából negatív kvalitatív szérum béta-humán chorion növekedési hormon (béta HCG) terhességi teszt eredménye. Fogamzóképes nőnek minősül az a nő, aki biológiailag képes a teherbe esésre. Az orvosilag elfogadható fogamzásgátlási módszer magában foglalja a legalább 3 hónapig tartó méhen belüli eszközöket, a sebészeti sterilizálást vagy a megfelelő gátlási módszereket (például membrán és hab). Az orális fogamzásgátló önmagában nem tekinthető megfelelőnek e vizsgálat céljaira. Az orális fogamzásgátlók más módszerrel (például spermicid krémmel) kombinációban történő alkalmazása elfogadható. Azoknál a résztvevőknél, akik nem szexuálisan aktívak, az absztinencia a fogamzásgátlás elfogadható formája, és a minőségi szérum βHCG terhességi teszteket protokoll szerint kell tesztelni.
- Azoknak a résztvevőknek, akiknek a kórtörténetében depresszió szerepel, stabilnak kell lenniük, és egy antidepresszáns gyógyszert szedhetnek
Kizárási kritériumok:
- Csak nem motoros egyszerű részleges rohamok jelenléte.
- Az álrohamok története az elmúlt 5 évben.
- Primer generalizált rohamok története az elmúlt 5 évben.
- Vigabatrin múltbeli alkalmazása stabil látómező nélkül, kétszer tesztelve a vigabatrin utolsó adagját követő 12 hónapban (Vigabatrin egyidejű alkalmazása nem megengedett).
- Tiltott kábítószer- vagy alkoholfogyasztás, fertőzés, neoplazma, demielinizációs betegség, degeneratív neurológiai betegség vagy progresszívnek ítélt központi idegrendszeri betegség, anyagcsere-betegség vagy progresszív degeneratív betegség miatti másodlagos rohamok.
- Status epilepticus a randomizáció előtti utolsó évben a 1042-0600 vizsgálatban.
- Klinikailag instabil pszichiátriai rendellenesség az elmúlt 2 évben.
- Öngyilkossági kísérlet az elmúlt 5 évben vagy jelenlegi jelentős öngyilkossági gondolat.
- A pszichózis története az elmúlt 5 évben.
- A neuroleptikumok jelenlegi alkalmazása pszichózis esetén.
- Jelentős egészségügyi vagy sebészeti állapot a szűrés során, amely veszélyeztetheti a hematológiai, szív- és érrendszeri, tüdő-, vese-, gasztrointesztinális vagy májrendszert, vagy egyéb olyan állapotokat, amelyek fokozott kockázatnak tennék ki a résztvevőt.
- Ismert érzékenység vagy allergia progeszteronra vagy rokon szteroid vegyületekre.
- Kábítószer- vagy alkoholfogyasztás története az elmúlt 5 évben.
- Szexuálisan aktív, fogamzóképes korú nők (WCBP), akik nem hajlandók kettős korlát módszert alkalmazni, és szérum terhességi teszt elvégzésével megállapítják, hogy jelenleg nem terhesek.
- A kórelőzményben a gyógyszeres kezelések krónikus be nem tartása.
- Jelenleg szoptató nőstények.
- A 1042-0600 vizsgálatban végzett véletlen besorolást megelőző 30 napon belül bármilyen más vizsgálati gyógyszerrel való érintkezés.
- Az aszpartát transzamináz (AST) vagy alanin transzamináz (ALT) szintje a normál felső határának (ULN) > 3-szorosa a szűréskor.
- A résztvevőnek ismétlődő görcsrohamai voltak a vizsgálatba való belépés előtti 12 hónapon belül, ahol az egyes rohamok nem számolhatók.
- Képtelenség visszatartani a grapefruitot és a grapefruitlevet az étrendből a teljes klinikai vizsgálat alatt.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: ganaxolone
aktív kísérleti gyógyszer
|
folyékony szuszpenzió adagolt tid
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest a heti rohamok gyakoriságában az 1. és 117. hét között
Időkeret: Kiindulási helyzet (0. nap) és 1. héttől 117. hétig
|
A heti rohamok gyakoriságának százalékos változása kezelési csoportonként a 1042-0600 számú kettős-vak vizsgálat kezdeti kiindulási értékéhez képest.
A heti rohamok gyakorisága magában foglalta a részleges kezdetű rohamokat (POS) másodlagos generalizációval vagy anélkül, de nem motoros egyszerű parciális rohamokat (SPS) az 1. és a 117. hét között.
A kiindulási állapotot a 1042-0600 számú kettős vak vizsgálat 0. napi értékeléseként határozták meg a vizsgálati gyógyszer infúziója előtt.
|
Kiindulási helyzet (0. nap) és 1. héttől 117. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Válaszadók száma 1-117 hét alatt
Időkeret: Kiindulási helyzet (0. nap) és 1. héttől 117. hétig
|
A válaszadóknak azokat a résztvevőket definiáltuk, akiknél az átlagos heti rohamok gyakorisága ≥50%-kal csökkent az alapvonalhoz képest.
A kiindulási állapotot a 1042-0600 számú kettős vak vizsgálat 0. napi értékeléseként határozták meg a vizsgálati gyógyszer infúziója előtt.
|
Kiindulási helyzet (0. nap) és 1. héttől 117. hétig
|
|
A rohammentes napok száma az 1-117 hét alatt
Időkeret: 1. héttől 117. hétig
|
A heti rohammentes napok átlagos számát egy adott időszakban a következőképpen számoltuk ki: (Azok a napok száma, amikor nem volt semmilyen roham ebben az időszakban / rohamnaplóval töltött napok száma ebben az időszakban) szorozva 7-tel.
|
1. héttől 117. hétig
|
|
Rohammentes résztvevők száma
Időkeret: 1. naptól 224. napig (32. hét)
|
Bemutatjuk a rohammentes résztvevők számát.
|
1. naptól 224. napig (32. hét)
|
|
Változás a kiindulási állapothoz képest az életminőségben az epilepszia leltárban-31 (QOLIE-31) kérdőívben
Időkeret: Kiindulási állapot (0. nap) és a 104. hétig
|
A QOLIE-31 egy felmérés volt az epilepsziás felnőttek egészséggel kapcsolatos életminőségéről, és azt értékelte, hogy a résztvevő mekkora stresszt érez az epilepsziával kapcsolatos problémák és aggodalmak miatt.
38 tételt tartalmazott, nyolc többelemes alskálába csoportosítva – energia/fáradtság, érzelmi jólét, napi tevékenységek/társadalmi működés, kognitív működés, gyógyszerhatás, rohamok, általános életminőség (QoL) és szorongás.
Az alskálák pontszámait és az összpontszámot a szerző által meghatározott pontozási algoritmus szerint számítottuk ki 0-tól 100-ig terjedő pontszámokkal; a magasabb pontszámok jobb funkciót jeleztek.
A 1042-0600 számú kettős-vak vizsgálatban a kiindulási állapotot az első adag előtti utolsó nem hiányzó megfigyelésként határozták meg.
A kiindulási értékhez viszonyított változást úgy számítottuk ki, hogy az adagolás utáni látogatási értékből kivontuk az alapértéket.
|
Kiindulási állapot (0. nap) és a 104. hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Joseph Hulihan, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2007. június 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2009. december 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2013. szeptember 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2007. augusztus 3.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2007. augusztus 6.
Első közzététel (Becslés)
2007. augusztus 7.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2023. január 16.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. december 20.
Utolsó ellenőrzés
2022. december 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 1042-0601
- V1.6
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .