Estensione in aperto al protocollo 1042-0600
20 dicembre 2022 aggiornato da: Marinus Pharmaceuticals
Uno studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del ganaxolone come terapia aggiuntiva nei pazienti adulti con epilessia costituita da crisi epilettiche parziali incontrollate.
Consentire l'estensione in aperto ai pazienti che hanno completato il protocollo 1042-0600.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio in aperto che valuta l'efficacia e la sicurezza del trattamento con ganaxolone negli adulti con epilessia ad esordio parziale con o senza generalizzazioni secondarie.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
123
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294-0021
- University of Alabama
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
- Barrow Neurological Institute
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
- Arkansas Epilepsy Program
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
- University of Southern California Adult Comprehensive Epilepsy Center
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Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
- University of California-Davis
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80010-0045
- Anchutz Outpatient Pavillion Neurosciences Clinic/ University of Colorado Hospital
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06520
- Yale University School Of Medicine
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Florida
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Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610-0236
- University of Florida McKnight Brain Institute
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Sarasota, Florida, Stati Uniti, 34232
- Intercoastal Neurology
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- Emory Healthcare
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Illinois
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Springfield, Illinois, Stati Uniti, 62702
- Southern Illinois University Medical Center
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536
- University of Kentucky, Dept. of Neurology
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20817
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
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Michigan
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Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
- 2799 West Grand blvd. CFP 071
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55102-2383
- Minnesota Epilepsy Group, PA
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Missouri
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Chesterfield, Missouri, Stati Uniti, 63017
- Comprehensive Epilepsy Care Center for Children and Adults
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New York
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Albany, New York, Stati Uniti, 12208
- Neurosciences Institute at Albany Medical Center
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Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
- SUNY Upstate Medical University
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Ohio
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Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
- Ohio State University Medical Center
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Pennsylvania
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Media, Pennsylvania, Stati Uniti, 19063
- Riddle Health Care Center for Neuroscience
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
- Thomas Jefferson University
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75230
- Neurological Clinic of Texas, P.A.
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Virginia
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Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
- Virginia Commonwealth University
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 69 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- - Partecipanti che hanno completato tutte le visite di studio clinico programmate nel precedente protocollo 1042-0600 e sono stati ritenuti idonei (nessun evento avverso importante ritenuto correlato al farmaco) dallo Sperimentatore.
- Diagnosi di epilessia con CPS con o senza crisi generalizzate secondarie secondo la Classificazione delle crisi epilettiche della Lega internazionale contro l'epilessia [ILAE] (1981). La diagnosi dovrebbe essere stabilita dalla storia clinica e dalla tomografia computerizzata (TC) o dalla risonanza magnetica per immagini (MRI) del cervello per escludere lesioni strutturali progressive e dall'elettroencefalogramma (EEG) o dal video EEG con risultati coerenti con l'epilessia ad esordio parziale.
- Maschio o femmina, dai 18 ai 69 anni (inclusi). [Nota: i partecipanti di età > 69 anni ma in buone condizioni di salute possono essere ammessi allo studio previa discussione e approvazione da parte del Medical Monitor.]
- Un elettrocardiogramma a 12 derivazioni (ECG) senza anomalie clinicamente significative.
- Essere adeguatamente informato della natura e dei rischi dello studio e dare il consenso informato per iscritto, prima di entrare nello studio.
- In grado di partecipare per l'intero periodo di studio.
- In grado di tenere un diario delle crisi per tutto il corso dello studio.
- Le donne sessualmente attive in età fertile devono utilizzare un metodo di controllo delle nascite accettabile dal punto di vista medico e avere un risultato qualitativo negativo del test di gravidanza dell'ormone della crescita corionico beta-umano (beta HCG) sierico da un campione di sangue raccolto durante la visita di screening iniziale. Una donna in età fertile è definita come una donna che è biologicamente capace di rimanere incinta. Un metodo di controllo delle nascite accettabile dal punto di vista medico include dispositivi intrauterini in atto per almeno 3 mesi, sterilizzazione chirurgica o metodi di barriera adeguati (ad es. Diaframma e schiuma). Un contraccettivo orale da solo non è considerato adeguato ai fini di questo studio. L'uso di contraccettivi orali in combinazione con un altro metodo (ad esempio, una crema spermicida) è accettabile. Nelle partecipanti che non sono sessualmente attive, l'astinenza è una forma accettabile di controllo delle nascite e i test di gravidanza βHCG sierici qualitativi devono essere testati secondo il protocollo.
- I partecipanti con una storia di depressione devono essere stabili e potrebbero assumere un farmaco antidepressivo
Criteri di esclusione:
- Presenza di sole crisi parziali semplici non motorie.
- Storia di pseudocrisi negli ultimi 5 anni.
- Storia di una crisi generalizzata primaria negli ultimi 5 anni.
- Uso precedente di vigabatrin senza campi visivi stabili testato due volte nei 12 mesi successivi all'ultima dose di vigabatrin (l'uso concomitante di vigabatrin non è consentito).
- Convulsioni secondarie all'uso illecito di droghe o alcol, infezione, neoplasia, malattia demielinizzante, malattia neurologica degenerativa o malattia del SNC considerata progressiva, malattia metabolica o malattia degenerativa progressiva.
- Stato epilettico nell'ultimo anno prima della randomizzazione nello studio 1042-0600.
- Disturbo psichiatrico clinicamente instabile negli ultimi 2 anni.
- Tentativo di suicidio negli ultimi 5 anni o attuale ideazione suicidaria significativa.
- Storia di psicosi negli ultimi 5 anni.
- Uso corrente di neurolettici per la psicosi.
- Una condizione medica o chirurgica significativa allo screening che potrebbe compromettere i sistemi ematologico, cardiovascolare, polmonare, renale, gastrointestinale o epatico o altre condizioni che esporrebbero il partecipante a un rischio maggiore.
- Sensibilità o allergia nota al progesterone o composti steroidei correlati.
- Storia di uso di droghe o abuso di alcol negli ultimi 5 anni.
- Donne sessualmente attive in età fertile (WCBP) che non sono disposte a utilizzare un metodo a doppia barriera e stabiliscono di non essere attualmente in stato di gravidanza sottoponendosi a un test di gravidanza su siero.
- Una storia di non conformità cronica con i regimi farmacologici.
- Donne che stanno attualmente allattando.
- Esposizione a qualsiasi altro farmaco sperimentale nei 30 giorni precedenti la randomizzazione nello studio 1042-0600.
- Livelli di aspartato transaminasi (AST) o alanina transaminasi (ALT) > 3 volte il limite superiore della norma (ULN) allo screening.
- - Il partecipante ha una storia di convulsioni ripetitive entro il periodo di 12 mesi precedente l'ingresso nello studio in cui le singole convulsioni non possono essere contate.
- Incapacità di trattenere il pompelmo e il succo di pompelmo dalla dieta durante l'intero studio clinico.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: ganaxolone
farmaco sperimentale attivo
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sospensione liquida dosata tid
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione percentuale rispetto al basale nella frequenza settimanale delle crisi durante le settimane da 1 a 117
Lasso di tempo: Basale (giorno 0) e dalla settimana 1 alla settimana 117
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Viene presentata la variazione percentuale nella frequenza settimanale delle crisi per gruppo di trattamento rispetto al basale all'inizio dello studio in doppio cieco 1042-0600.
La frequenza settimanale delle crisi includeva crisi parziali (POS) con o senza generalizzazione secondaria, ma non crisi parziali semplici non motorie (SPS) durante le settimane 1 fino alla settimana 117.
Il basale è stato definito come la valutazione del giorno 0 prima dell'infusione del farmaco dello studio in doppio cieco 1042-0600.
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Basale (giorno 0) e dalla settimana 1 alla settimana 117
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di responder durante le settimane da 1 a 117
Lasso di tempo: Basale (giorno 0) e dalla settimana 1 alla settimana 117
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I responder sono stati definiti come partecipanti che hanno sperimentato una riduzione ≥50% della frequenza media delle crisi settimanali rispetto al basale.
Il basale è stato definito come la valutazione del giorno 0 prima dell'infusione del farmaco dello studio in doppio cieco 1042-0600.
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Basale (giorno 0) e dalla settimana 1 alla settimana 117
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Numero di giorni senza crisi durante le settimane da 1 a 117
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 117
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Il numero medio di giorni senza crisi a settimana per un dato periodo è stato calcolato come segue: (Numero totale di giorni senza crisi di qualsiasi tipo durante quel periodo / numero di giorni con diario delle crisi in quel periodo) moltiplicato per 7.
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Dalla settimana 1 alla settimana 117
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Numero di partecipanti senza crisi
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 224 (settimana 32)
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Viene presentato il numero di partecipanti liberi da crisi.
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Dal giorno 1 al giorno 224 (settimana 32)
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Cambiamento rispetto al basale nella qualità della vita nel questionario Epilepsy Inventory-31 (QOLIE-31)
Lasso di tempo: Basale (giorno 0) e fino alla settimana 104
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QOLIE-31 è stata un'indagine sulla qualità della vita correlata alla salute per adulti con epilessia e ha valutato il grado di angoscia che il partecipante prova riguardo ai problemi e alle preoccupazioni legate all'epilessia.
Comprendeva 38 item raggruppati in otto sottoscale multi-item: Energia/Fatica, Benessere emotivo, Attività quotidiane/Funzionamento sociale, Funzionamento cognitivo, Effetto farmacologico, Preoccupazione per crisi epilettiche, Qualità generale della vita (QoL) e Distress.
I punteggi di sottoscala e il punteggio totale sono stati calcolati secondo l'algoritmo di punteggio definito dall'autore con punteggi compresi tra 0 e 100; punteggi più alti indicavano una migliore funzionalità.
Il basale è stato definito come l'ultima osservazione non mancante prima della prima dose nello studio in doppio cieco 1042-0600.
La variazione rispetto al basale è stata calcolata sottraendo il valore basale dal valore della visita post-dose.
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Basale (giorno 0) e fino alla settimana 104
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Joseph Hulihan, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 giugno 2007
Completamento primario (Effettivo)
1 dicembre 2009
Completamento dello studio (Effettivo)
1 settembre 2013
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
3 agosto 2007
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
6 agosto 2007
Primo Inserito (Stima)
7 agosto 2007
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
16 gennaio 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
20 dicembre 2022
Ultimo verificato
1 dicembre 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 1042-0601
- V1.6
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