Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open-label udvidelse til protokol 1042-0600

20. december 2022 opdateret af: Marinus Pharmaceuticals

Et åbent udvidelsesstudie for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​Ganaxolon som tillægsterapi hos voksne patienter med epilepsi bestående af ukontrollerede partielle anfald.

At tillade åben udvidelse til patienter, der har gennemført protokol 1042-0600.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent studie, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af ​​ganaxolonbehandling hos voksne med partiel indsættende epilepsi med eller uden sekundære generaliseringer.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

123

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294-0021
        • University of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205
        • Arkansas Epilepsy Program
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • University of Southern California Adult Comprehensive Epilepsy Center
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California-Davis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80010-0045
        • Anchutz Outpatient Pavillion Neurosciences Clinic/ University of Colorado Hospital
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06520
        • Yale University School Of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610-0236
        • University of Florida McKnight Brain Institute
      • Sarasota, Florida, Forenede Stater, 34232
        • Intercoastal Neurology
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory Healthcare
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, Forenede Stater, 62702
        • Southern Illinois University Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536
        • University of Kentucky, Dept. of Neurology
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20817
        • Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • 2799 West Grand blvd. CFP 071
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55102-2383
        • Minnesota Epilepsy Group, PA
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Forenede Stater, 63017
        • Comprehensive Epilepsy Care Center for Children and Adults
    • New York
      • Albany, New York, Forenede Stater, 12208
        • Neurosciences Institute at Albany Medical Center
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Ohio State University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Forenede Stater, 19063
        • Riddle Health Care Center for Neuroscience
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Thomas Jefferson University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75230
        • Neurological Clinic of Texas, P.A.
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 69 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltagere, der har gennemført alle planlagte kliniske undersøgelsesbesøg i den tidligere protokol 1042-0600 og er blevet anset for kvalificerede (ingen større uønskede hændelser menes at være lægemiddelrelaterede) af investigator.
  2. Diagnose af epilepsi med CPS med eller uden sekundært generaliserede anfald i henhold til International League Against Epilepsy [ILAE] Classification of Epileptic Seizure (1981). Diagnosen bør være etableret ved klinisk historie og computertomografi (CT) eller magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) af hjernen for at udelukke progressive strukturelle læsioner og elektroencefalogram (EEG) eller video-EEG med resultater, der stemmer overens med partiel debut epilepsi.
  3. Mand eller kvinde, 18 til 69 år (inklusive). [Bemærk: Deltagere, der er > 69 år, men er i god helbredstilstand, kan få lov til at deltage i undersøgelsen efter drøftelse med og godkendelse af lægemonitoren.]
  4. Et 12-aflednings elektrokardiogram (EKG) uden klinisk signifikante abnormiteter.
  5. Vær korrekt informeret om undersøgelsens art og risici og giv informeret skriftligt samtykke, inden du går ind i undersøgelsen.
  6. Kunne deltage i hele studietiden.
  7. I stand til at føre anfaldsdagbog under hele studiet.
  8. Seksuelt aktive kvinder i den fødedygtige alder skal bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode og have et negativt kvalitativt serum beta-humant chorionvæksthormon (beta-HCG) graviditetstestresultat fra en blodprøve indsamlet ved det første screeningsbesøg. En kvinde i den fødedygtige alder er defineret som en kvinde, der er biologisk i stand til at blive gravid. En medicinsk acceptabel præventionsmetode omfatter intrauterine anordninger på plads i mindst 3 måneder, kirurgisk sterilisering eller passende barrieremetoder (f.eks. mellemgulv og skum). Et oralt præventionsmiddel alene anses ikke for at være tilstrækkeligt til formålet med denne undersøgelse. Brug af orale præventionsmidler i kombination med en anden metode (f.eks. en sæddræbende creme) er acceptabel. Hos deltagere, der ikke er seksuelt aktive, er abstinens en acceptabel form for prævention, og kvalitative serum-βHCG-graviditetstest skal testes efter protokol.
  9. Deltagere med en historie med depression skal være stabile og kan tage én antidepressiv medicin

Ekskluderingskriterier:

  1. Kun tilstedeværelse af ikke-motoriske simple partielle anfald.
  2. Historie om pseudoseanfald i de sidste 5 år.
  3. Anamnese med et primært generaliseret anfald inden for de sidste 5 år.
  4. Tidligere brug af vigabatrin uden stabile synsfelter testet to gange i løbet af de 12 måneder efter den sidste dosis vigabatrin (Samtidig brug af vigabatrin er ikke tilladt).
  5. Anfald sekundært til ulovligt stof- eller alkoholbrug, infektion, neoplasmer, demyeliniserende sygdom, degenerativ neurologisk sygdom eller CNS-sygdom, der anses for at være progressiv, metabolisk sygdom eller progressiv degenerativ sygdom.
  6. Status epilepticus inden for det sidste år forud for randomisering i 1042-0600 undersøgelse.
  7. Klinisk ustabil psykiatrisk lidelse inden for de sidste 2 år.
  8. Selvmordsforsøg inden for de seneste 5 år eller nuværende betydelige selvmordstanker.
  9. Anamnese med psykose inden for de sidste 5 år.
  10. Nuværende brug af neuroleptika til psykose.
  11. En væsentlig medicinsk eller kirurgisk tilstand ved screening, som kan kompromittere det hæmatologiske, kardiovaskulære, pulmonale, nyre-, gastrointestinale eller hepatiske system eller andre tilstande, der ville sætte deltageren i øget risiko.
  12. Kendt følsomhed eller allergi over for progesteron eller beslægtede steroidforbindelser.
  13. Historie om stofbrug eller alkoholmisbrug inden for de seneste 5 år.
  14. Seksuelt aktive kvinder i den fødedygtige alder (WCBP), som ikke er villige til at bruge en dobbeltbarrieremetode og konstaterer, at de i øjeblikket ikke er gravide, ved at underkaste sig en serumgraviditetstest.
  15. En historie med kronisk manglende overholdelse af lægemiddelregimer.
  16. Kvinder, der i øjeblikket ammer.
  17. Eksponering for et hvilket som helst andet forsøgslægemiddel inden for 30 dage før randomisering i 1042-0600 undersøgelse.
  18. Aspartat transaminase (AST) eller alanin transaminase (ALT) niveauer > 3 gange den øvre grænse for normal (ULN) ved screening.
  19. Deltageren har tidligere haft gentagne anfald inden for 12-måneders perioden forud for studiestart, hvor de enkelte anfald ikke kan tælles.
  20. Manglende evne til at tilbageholde grapefrugt og grapefrugtjuice fra kosten under hele det kliniske forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ganaxolon
aktivt eksperimentelt lægemiddel
Medicin: ganaxolon
flydende suspension doseret tid

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline i ugentlige anfaldshyppighed i uge 1 til og med 117
Tidsramme: Baseline (dag 0) og uge 1 til og med uge 117
Procent ændring i hyppigheden af ​​ugentlige anfald efter behandlingsgruppe sammenlignet med baseline ved begyndelsen af ​​det dobbeltblindede studie 1042-0600 er præsenteret. Frekvensen af ​​ugentlige anfald inkluderede partielle anfald (POS) med eller uden sekundær generalisering, men ikke ikke-motoriske simple partielle anfald (SPS) i uge 1 til og med uge 117. Baseline blev defineret som dag 0-vurderingen før undersøgelseslægemiddelinfusion af det dobbeltblindede studie 1042-0600.
Baseline (dag 0) og uge 1 til og med uge 117

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal respondenter i uge 1 til 117
Tidsramme: Baseline (dag 0) og uge 1 til og med uge 117
Responders blev defineret som deltagere, der oplevede ≥50 % reduktion i den gennemsnitlige ugentlige anfaldshyppighed fra baseline. Baseline blev defineret som dag 0-vurderingen før undersøgelseslægemiddelinfusion af det dobbeltblindede studie 1042-0600.
Baseline (dag 0) og uge 1 til og med uge 117
Antal anfaldsfrie dage i uge 1 til 117
Tidsramme: Uge 1 til og med uge 117
Gennemsnitligt antal anfaldsfrie dage om ugen for en given periode blev beregnet som følger: (Samlet antal dage uden anfald af nogen art i denne periode / antal dage med anfaldsdagbog i den periode) ganget med 7.
Uge 1 til og med uge 117
Antal anfaldsfrie deltagere
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 224 (uge 32)
Antal anfaldsfrie deltagere præsenteres.
Dag 1 til og med dag 224 (uge 32)
Ændring fra baseline i livskvalitet i epilepsi Inventory-31 (QOLIE-31) Spørgeskema
Tidsramme: Baseline (dag 0) og op til uge 104
QOLIE-31 var en undersøgelse af sundhedsrelateret QOL for voksne med epilepsi og evaluerede, hvor meget nød deltageren føler over problemer og bekymringer relateret til epilepsi. Det omfattede 38 emner grupperet i otte multi-item underskalaer - Energi/træthed, følelsesmæssigt velvære, daglige aktiviteter/social funktion, kognitiv funktion, medicineffekt, anfaldssorg, overordnet livskvalitet (QoL) og nød. Underskala-scorerne og den samlede score blev beregnet i henhold til scoringsalgoritmen defineret af forfatteren med scorer fra 0 til 100; højere score indikerede bedre funktion. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende observation før den første dosis i dobbeltblindet studie 1042-0600. Ændring fra baseline blev beregnet ved at trække baseline-værdien fra post-dosis besøgsværdien.
Baseline (dag 0) og op til uge 104

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Marinus Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Joseph Hulihan, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2007

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2009

Studieafslutning (Faktiske)

1. september 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. august 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. august 2007

Først opslået (Skøn)

7. august 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

16. januar 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. december 2022

Sidst verificeret

1. december 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 1042-0601
  • V1.6

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Epilepsi, Delvis

Kliniske forsøg med ganaxolon

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in El Salvador

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner