Avoin laajennus protokollaan 1042-0600
tiistai 20. joulukuuta 2022 päivittänyt: Marinus Pharmaceuticals
Avoin laajennustutkimus Ganaxolonen turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi lisähoitona aikuispotilailla, joilla on hallitsemattomia osittain alkavia kohtauksia sisältävä epilepsia.
Sallitaan avoin laajennus potilaille, jotka ovat suorittaneet protokollan 1042-0600.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on avoin tutkimus, jossa arvioidaan ganaksolonihoidon tehoa ja turvallisuutta aikuisilla, joilla on osittain alkanut epilepsia, johon liittyy tai ei ole toissijaisia yleistymiä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
123
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294-0021
- University of Alabama
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
- Barrow Neurological Institute
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72205
- Arkansas Epilepsy Program
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
- University of Southern California Adult Comprehensive Epilepsy Center
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- University of California-Davis
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80010-0045
- Anchutz Outpatient Pavillion Neurosciences Clinic/ University of Colorado Hospital
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06520
- Yale University School of Medicine
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610-0236
- University of Florida McKnight Brain Institute
-
Sarasota, Florida, Yhdysvallat, 34232
- Intercoastal Neurology
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Emory Healthcare
-
-
Illinois
-
Springfield, Illinois, Yhdysvallat, 62702
- Southern Illinois University Medical Center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40536
- University of Kentucky, Dept. of Neurology
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20817
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202
- 2799 West Grand blvd. CFP 071
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55102-2383
- Minnesota Epilepsy Group, PA
-
-
Missouri
-
Chesterfield, Missouri, Yhdysvallat, 63017
- Comprehensive Epilepsy Care Center for Children and Adults
-
-
New York
-
Albany, New York, Yhdysvallat, 12208
- Neurosciences Institute at Albany Medical Center
-
Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13210
- Suny Upstate Medical University
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
- Ohio State University Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Media, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19063
- Riddle Health Care Center for Neuroscience
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
- Thomas Jefferson University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75230
- Neurological Clinic of Texas, P.A.
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 69 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujat, jotka ovat suorittaneet kaikki suunnitellut kliiniset tutkimuskäynnit edellisessä protokollassa 1042-0600 ja jotka tutkija on katsonut kelpoisiksi (ei merkittäviä haittatapahtumia, joiden uskotaan liittyvän lääkkeeseen).
- Epilepsian diagnoosi CPS:llä, johon liittyy tai ei ole toissijaisesti yleistyneitä kohtauksia, kansainvälisen epilepsialiiton [ILAE] epilepsiakohtausten luokituksen (1981) mukaisesti. Diagnoosi olisi pitänyt vahvistaa kliinisen historian ja aivojen tietokonetomografian (CT) tai magneettikuvauksen (MRI) perusteella progressiivisten rakenteellisten leesioiden ja elektroenkefalografian (EEG) tai video-EEG:n sulkemiseksi pois, joiden tulokset ovat yhdenmukaisia osittain alkaneen epilepsian kanssa.
- Mies tai nainen, 18-69-vuotiaat (mukaan lukien). [Huomautus: Osallistujat, jotka ovat yli 69-vuotiaita mutta terveellisiä, voidaan sallia osallistua tutkimukseen, kun niistä on keskusteltu Medical Monitorin kanssa ja he ovat hyväksyneet sen.]
- 12-kytkentäinen elektrokardiogrammi (EKG) ilman kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia.
- Ole asianmukaisesti tietoinen tutkimuksen luonteesta ja riskeistä ja anna tietoinen suostumus kirjallisesti ennen tutkimukseen osallistumista.
- Mahdollisuus osallistua koko opintojakson ajan.
- Pystyy pitämään kohtauspäiväkirjaa koko tutkimuksen ajan.
- Seksuaalisesti aktiivisten hedelmällisessä iässä olevien naisten tulee käyttää lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää, ja heillä on oltava negatiivinen kvalitatiivinen seerumin beeta-ihmisen korionikasvuhormonin (beta HCG) raskaustestitulos ensimmäisellä seulontakäynnillä otetusta verinäytteestä. Hedelmällisessä iässä oleva nainen määritellään naiseksi, joka on biologisesti kykenevä tulemaan raskaaksi. Lääketieteellisesti hyväksyttävä ehkäisymenetelmä sisältää kohdunsisäiset laitteet paikoillaan vähintään 3 kuukautta, kirurginen sterilointi tai sopivat estemenetelmät (esim. kalvo ja vaahto). Pelkästään suun kautta otettavaa ehkäisyä ei pidetä riittävänä tämän tutkimuksen tarkoitukseen. Suun kautta otettavien ehkäisyvalmisteiden käyttö yhdessä toisen menetelmän (esim. siittiöitä tappavan voiteen) kanssa on hyväksyttävää. Osallistujilla, jotka eivät ole seksuaalisesti aktiivisia, raittius on hyväksyttävä ehkäisymuoto, ja laadulliset seerumin βHCG-raskaustestit on testattava protokollan mukaisesti.
- Osallistujien, joilla on aiemmin ollut masennusta, on oltava vakaa ja he voivat käyttää yhtä masennuslääkettä
Poissulkemiskriteerit:
- Vain ei-motoriset yksinkertaiset osittaiset kohtaukset.
- Pseudokohtausten historia viimeisen 5 vuoden aikana.
- Primaarisen yleistyneen kohtauksen historia viimeisen 5 vuoden aikana.
- Vigabatriinin aikaisempi käyttö ilman vakaita näkökenttiä testattu kahdesti 12 kuukauden aikana viimeisen vigabatriinin annoksen jälkeen (Vigabatriinin samanaikainen käyttö ei ole sallittua).
- Laittomien huumeiden tai alkoholin käytön, infektion, kasvaimen, demyelinisoivan sairauden, rappeuttavan neurologisen sairauden tai eteneväksi katsotun keskushermoston sairauden, aineenvaihduntasairauden tai etenevän rappeuttavan sairauden sekundaariset kohtaukset.
- Status epilepticus viimeisen vuoden aikana ennen satunnaistamista 1042-0600-tutkimuksessa.
- Kliinisesti epästabiili psykiatrinen häiriö viimeisen 2 vuoden aikana.
- Itsemurhayritys viimeisen 5 vuoden aikana tai nykyinen merkittävä itsemurha-ajatus.
- Psykoosin historia viimeisen 5 vuoden aikana.
- Nykyinen neuroleptien käyttö psykoosien hoitoon.
- Merkittävä lääketieteellinen tai kirurginen tila seulonnassa, joka saattaa vaarantaa hematologisen, sydän- ja verisuonijärjestelmän, keuhkojen, munuaisten, maha-suolikanavan tai maksan järjestelmän tai muita tiloja, jotka saattaisivat osallistujan suurempaan riskiin.
- Tunnettu herkkyys tai allergia progesteronille tai vastaaville steroidiyhdisteille.
- Huumeiden tai alkoholin väärinkäytön historia viimeisen 5 vuoden aikana.
- Seksuaalisesti aktiiviset hedelmällisessä iässä olevat naiset (WCBP), jotka eivät ole halukkaita käyttämään kaksoisestemenetelmää ja osoittavat, etteivät he ole tällä hetkellä raskaana, suorittamalla seerumin raskaustestin.
- Krooninen lääkehoito-ohjeiden noudattamatta jättäminen.
- Naiset, jotka tällä hetkellä imettävät.
- Altistuminen mille tahansa muulle tutkimuslääkkeelle 30 päivän sisällä ennen satunnaistamista 1042-0600-tutkimuksessa.
- Aspartaattitransaminaasi (AST) tai alaniinitransaminaasi (ALT) > 3 kertaa normaalin yläraja (ULN) seulonnassa.
- Osallistujalla on ollut toistuvia kohtauksia tutkimukseen tuloa edeltäneiden 12 kuukauden aikana, jolloin yksittäisiä kohtauksia ei voida laskea.
- Kyvyttömyys kieltää greippiä ja greippimehua ruokavaliosta koko kliinisen tutkimuksen ajan.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ganaksoloni
aktiivinen kokeellinen lääke
|
nestemäinen suspensio annosteltu tid
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosenttimuutos perustasosta viikoittaisessa kohtaustiheydessä viikkojen 1 - 117 aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 0) ja viikko 1 - viikko 117
|
Prosenttimuutos viikoittaisten kohtausten esiintymistiheydessä hoitoryhmittäin verrattuna lähtötilanteeseen kaksoissokkotutkimuksen 1042-0600 alussa.
Viikoittainen kohtausten esiintymistiheys sisälsi osittaiset kohtaukset (POS) sekundaarisella yleistymisellä tai ilman, mutta ei ei-motorista yksinkertaista osittaista kohtausta (SPS) viikoilla 1–117.
Lähtötilanne määriteltiin kaksoissokkotutkimuksen 1042-0600 päivän 0 arvioinniksi ennen tutkimuslääkeinfuusiota.
|
Lähtötilanne (päivä 0) ja viikko 1 - viikko 117
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vastaajien määrä viikkojen aikana 1 - 117
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 0) ja viikko 1 - viikko 117
|
Vastaajat määriteltiin osallistujiksi, joiden keskimääräinen viikoittainen kohtausten tiheys väheni ≥ 50 % lähtötasosta.
Lähtötilanne määriteltiin kaksoissokkotutkimuksen 1042-0600 päivän 0 arvioinniksi ennen tutkimuslääkeinfuusiota.
|
Lähtötilanne (päivä 0) ja viikko 1 - viikko 117
|
|
Kohtauksettomien päivien määrä viikkoina 1 - 117
Aikaikkuna: Viikko 1 - viikko 117
|
Keskimääräinen kohtauksettomien päivien määrä viikossa tietyltä ajanjaksolta laskettiin seuraavasti: (Niiden päivien kokonaismäärä, joina ei ollut minkäänlaisia kohtauksia kyseisenä ajanjaksona / päivien lukumäärä kohtauspäiväkirjalla kyseisenä ajanjaksona) kerrottuna 7:llä.
|
Viikko 1 - viikko 117
|
|
Kohtautumattomien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Päivä 1 - päivä 224 (viikko 32)
|
Kohdistamattomien osallistujien lukumäärä esitetään.
|
Päivä 1 - päivä 224 (viikko 32)
|
|
Epilepsiainventory-31 (QOLIE-31) -kyselyn elämänlaadun muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 0) ja viikko 104 asti
|
QOLIE-31 oli epilepsiaa sairastavien aikuisten terveyteen liittyvä QOL-tutkimus, jossa arvioitiin, kuinka paljon tuskaa osallistuja kokee epilepsiaan liittyvistä ongelmista ja huolista.
Se sisälsi 38 kohdetta, jotka on ryhmitelty kahdeksaan moniosaiseen ala-asteikkoon - energia/väsymys, tunnehyvinvointi, päivittäiset aktiviteetit/sosiaalinen toiminta, kognitiivinen toiminta, lääkitysvaikutus, kouristuksen aiheuttama huoli, yleinen elämänlaatu (QoL) ja ahdistus.
Ala-asteikon pisteet ja kokonaispisteet laskettiin tekijän määrittelemän pisteytysalgoritmin mukaisesti pisteillä 0-100; korkeammat pisteet osoittivat parempaa toimintaa.
Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi havainnot ennen ensimmäistä annosta kaksoissokkotutkimuksessa 1042-0600.
Muutos lähtötasosta laskettiin vähentämällä perusarvo annoksen jälkeisestä käynnin arvosta.
|
Lähtötilanne (päivä 0) ja viikko 104 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Joseph Hulihan, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Perjantai 1. kesäkuuta 2007
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. joulukuuta 2009
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. syyskuuta 2013
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 3. elokuuta 2007
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 6. elokuuta 2007
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 7. elokuuta 2007
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Maanantai 16. tammikuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 20. joulukuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. joulukuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 1042-0601
- V1.6
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .