프로토콜 1042-0600에 대한 공개 라벨 확장
2022년 12월 20일 업데이트: Marinus Pharmaceuticals
조절되지 않는 부분 발작을 동반한 성인 간질 환자에서 추가 치료로서 ganaxolone의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 공개 확장 연구.
프로토콜 1042-0600을 완료한 환자에게 공개 라벨 연장을 허용합니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 2차 전신화가 있거나 없는 부분 발병 간질을 가진 성인에서 ganaxolone 치료의 효능과 안전성을 평가하는 공개 라벨 연구입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
123
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35294-0021
- University of Alabama
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85013
- Barrow Neurological Institute
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72205
- Arkansas Epilepsy Program
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90033
- University of Southern California Adult Comprehensive Epilepsy Center
-
Sacramento, California, 미국, 95817
- University of California-Davis
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-
Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80010-0045
- Anchutz Outpatient Pavillion Neurosciences Clinic/ University of Colorado Hospital
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-
Connecticut
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New Haven, Connecticut, 미국, 06520
- Yale University School of Medicine
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-
Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610-0236
- University of Florida McKnight Brain Institute
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Sarasota, Florida, 미국, 34232
- Intercoastal Neurology
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory Healthcare
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Illinois
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Springfield, Illinois, 미국, 62702
- Southern Illinois University Medical Center
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, 미국, 40536
- University of Kentucky, Dept. of Neurology
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Maryland
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Bethesda, Maryland, 미국, 20817
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
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Michigan
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Detroit, Michigan, 미국, 48202
- 2799 West Grand blvd. CFP 071
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, 미국, 55102-2383
- Minnesota Epilepsy Group, PA
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Missouri
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Chesterfield, Missouri, 미국, 63017
- Comprehensive Epilepsy Care Center for Children and Adults
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New York
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Albany, New York, 미국, 12208
- Neurosciences Institute at Albany Medical Center
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Syracuse, New York, 미국, 13210
- Suny Upstate Medical University
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43210
- Ohio State University Medical Center
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Pennsylvania
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Media, Pennsylvania, 미국, 19063
- Riddle Health Care Center for Neuroscience
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- Thomas Jefferson University
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75230
- Neurological Clinic of Texas, P.A.
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Virginia
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Richmond, Virginia, 미국, 23298
- Virginia Commonwealth University
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 이전 프로토콜 1042-0600에서 예정된 모든 임상 연구 방문을 완료하고 조사자가 자격이 있는 것으로 간주한(약물과 관련된 것으로 생각되는 주요 부작용 없음) 참가자.
- International League Against Epilepsy [ILAE] 간질 발작 분류(1981)에 따른 이차 전신 발작 유무에 관계없이 CPS를 동반한 간질 진단. 진행성 구조적 병변 및 뇌파도(EEG) 또는 부분 발병 간질과 일치하는 비디오 EEG를 배제하기 위해 임상 병력 및 뇌의 컴퓨터 단층촬영(CT) 또는 자기공명영상(MRI)에 의해 진단이 확립되어야 합니다.
- 남성 또는 여성, 18세에서 69세(포함). [참고: 69세 이상이지만 건강 상태가 양호한 참가자는 의료 모니터와의 논의 및 승인 후 연구 참여가 허용될 수 있습니다.]
- 임상적으로 유의한 이상이 없는 12-유도 심전도(ECG).
- 연구에 참여하기 전에 연구의 성격과 위험에 대해 적절하게 알리고 서면 동의서를 제공해야 합니다.
- 전체 학습 기간 동안 참여할 수 있습니다.
- 연구 과정 내내 발작 일지를 작성할 수 있습니다.
- 성적으로 왕성한 가임 여성은 의학적으로 허용되는 산아제한 방법을 사용해야 하며 초기 스크리닝 방문에서 수집한 혈액 샘플에서 음성의 정성적 혈청 베타-인간 융모막 성장 호르몬(베타 HCG) 임신 검사 결과를 받아야 합니다. 가임 여성은 생물학적으로 임신할 수 있는 여성으로 정의됩니다. 의학적으로 허용되는 산아제한 방법에는 최소 3개월 동안 자궁 내 장치, 외과적 멸균 또는 적절한 장벽 방법(예: 다이어프램 및 폼)이 포함됩니다. 경구 피임약만으로는 이 연구의 목적에 적합한 것으로 간주되지 않습니다. 경구 피임약을 다른 방법(예: 살정제 크림)과 함께 사용하는 것은 허용됩니다. 성적으로 활동적이지 않은 참가자의 경우 금욕은 허용되는 피임 방법이며 정성 혈청 βHCG 임신 테스트는 프로토콜에 따라 테스트해야 합니다.
- 우울증 병력이 있는 참가자는 안정적이어야 하며 항우울제를 복용할 수 있습니다.
제외 기준:
- 비운동성 단순 부분 발작만 존재합니다.
- 지난 5년간 가성 발작의 병력.
- 지난 5년 동안 원발성 전신 발작의 병력.
- 마지막 vigabatrin 투여 후 12개월 동안 2회에 걸쳐 안정적인 시야가 없는 vigabatrin의 과거 사용(vigabatrin의 병용은 허용되지 않음).
- 불법 약물 또는 알코올 사용, 감염, 신생물, 탈수초성 질환, 퇴행성 신경계 질환 또는 진행성으로 간주되는 CNS 질환, 대사성 질환 또는 진행성 퇴행성 질환에 이차적인 발작.
- 1042-0600 연구에서 무작위 배정 전 작년 내의 간질 상태.
- 지난 2년 이내에 임상적으로 불안정한 정신과적 장애.
- 지난 5년 이내의 자살 시도 또는 현재 심각한 자살 생각.
- 지난 5년 이내의 정신병 병력.
- 정신병에 대한 신경이완제의 현재 사용.
- 스크리닝 시 혈액, 심혈관, 폐, 신장, 위장 또는 간 시스템을 손상시킬 수 있는 중요한 의학적 또는 외과적 상태 또는 참여자를 위험이 증가시키는 기타 상태.
- 프로게스테론 또는 관련 스테로이드 화합물에 대한 알려진 민감성 또는 알레르기.
- 지난 5년 이내에 약물 사용 또는 알코올 남용 이력.
- 이중 장벽 방법을 사용하지 않고 혈청 임신 테스트를 제출하여 현재 임신하지 않았음을 입증하는 성적으로 활동적인 가임 여성(WCBP).
- 약물 요법에 대한 만성 비순응 이력.
- 현재 모유 수유중인 여성.
- 1042-0600 연구에서 무작위 배정 전 30일 이내에 다른 조사 약물에 대한 노출.
- 아스파르테이트 트랜스아미나제(AST) 또는 알라닌 트랜스아미나제(ALT) 수치 > 스크리닝 시 정상 상한치(ULN)의 3배.
- 참가자는 개별 발작을 계산할 수 없는 연구 시작 전 12개월 기간 내에 반복 발작의 병력이 있습니다.
- 전체 임상 시험 동안 식단에서 자몽 및 자몽 주스를 억제할 수 없음.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: ganaxolone
활성 실험 약물
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액상 현탁액
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1주에서 117주 동안 주간 발작 빈도의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선(0일) 및 1주차부터 117주차까지
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이중 맹검 연구 1042-0600 시작 시 기준선과 비교하여 치료군에 의한 주간 발작 빈도의 변화율이 제시됩니다.
주간 발작 빈도에는 2차 전신화를 수반하거나 수반하지 않는 부분 개시 발작(POS)이 포함되었지만, 1주차부터 117주차까지의 비운동성 단순 부분 발작(SPS)은 포함되지 않았습니다.
기준선은 이중 맹검 연구 1042-0600의 연구 약물 주입 전 0일 평가로 정의되었습니다.
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기준선(0일) 및 1주차부터 117주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1주차부터 117주차까지의 반응자 수
기간: 기준선(0일) 및 1주차부터 117주차까지
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응답자는 기준선에서 주간 평균 발작 빈도가 50% 이상 감소한 참가자로 정의되었습니다.
기준선은 이중 맹검 연구 1042-0600의 연구 약물 주입 전 0일 평가로 정의되었습니다.
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기준선(0일) 및 1주차부터 117주차까지
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1주에서 117주 동안 발작이 없는 일수
기간: 1주차부터 117주차까지
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주어진 기간 동안 주당 발작이 없는 평균 일수는 다음과 같이 계산되었습니다: (해당 기간 동안 어떤 유형의 발작도 없었던 총 일수/해당 기간 동안 발작 일기가 있는 일수)에 7을 곱했습니다.
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1주차부터 117주차까지
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발작이 없는 참가자 수
기간: 1일차부터 224일차까지(32주차)
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발작이 없는 참가자의 수가 표시됩니다.
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1일차부터 224일차까지(32주차)
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간질 Inventory-31(QOLIE-31) 설문지에서 삶의 질 기준선에서 변경
기간: 기준선(0일) 및 최대 104주
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QOLIE-31은 간질이 있는 성인의 건강 관련 QOL에 대한 조사로 참가자가 간질과 관련된 문제와 걱정에 대해 얼마나 고통을 느끼는지 평가했습니다.
여기에는 에너지/피로, 정서적 웰빙, 일상 활동/사회 기능, 인지 기능, 약물 효과, 발작 걱정, 전반적인 삶의 질(QoL) 및 고통 등 8개의 다중 항목 하위 척도로 그룹화된 38개 항목이 포함되었습니다.
하위 척도 점수와 총 점수는 저자가 정의한 점수 알고리즘에 따라 0에서 100 사이의 점수로 계산되었습니다. 더 높은 점수는 더 나은 기능을 나타냅니다.
기준선은 이중 맹검 연구 1042-0600에서 첫 번째 투여 전에 마지막으로 누락되지 않은 관찰로 정의되었습니다.
기준선으로부터의 변화는 투약 후 방문 값에서 기준선 값을 빼서 계산했습니다.
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기준선(0일) 및 최대 104주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Joseph Hulihan, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2007년 6월 1일
기본 완료 (실제)
2009년 12월 1일
연구 완료 (실제)
2013년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2007년 8월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2007년 8월 6일
처음 게시됨 (추정)
2007년 8월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2023년 1월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 12월 20일
마지막으로 확인됨
2022년 12월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
ganaxolone에 대한 임상 시험
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