Open-label tillägg till protokoll 1042-0600
20 december 2022 uppdaterad av: Marinus Pharmaceuticals
En öppen förlängningsstudie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effektiviteten av Ganaxolon som tilläggsterapi hos vuxna patienter med epilepsi som består av okontrollerade partiella anfall.
För att tillåta öppen märkning för patienter som har slutfört protokoll 1042-0600.
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Detta är en öppen studie som utvärderar effektivitet och säkerhet av ganaxolonbehandling hos vuxna med partiell epilepsi med eller utan sekundära generaliseringar.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
123
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294-0021
- University of Alabama
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85013
- Barrow Neurological Institute
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72205
- Arkansas Epilepsy Program
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90033
- University of Southern California Adult Comprehensive Epilepsy Center
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
- University of California-Davis
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80010-0045
- Anchutz Outpatient Pavillion Neurosciences Clinic/ University of Colorado Hospital
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06520
- Yale University School Of Medicine
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610-0236
- University of Florida McKnight Brain Institute
-
Sarasota, Florida, Förenta staterna, 34232
- Intercoastal Neurology
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- Emory Healthcare
-
-
Illinois
-
Springfield, Illinois, Förenta staterna, 62702
- Southern Illinois University Medical Center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40536
- University of Kentucky, Dept. of Neurology
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20817
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48202
- 2799 West Grand blvd. CFP 071
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Förenta staterna, 55102-2383
- Minnesota Epilepsy Group, PA
-
-
Missouri
-
Chesterfield, Missouri, Förenta staterna, 63017
- Comprehensive Epilepsy Care Center for Children and Adults
-
-
New York
-
Albany, New York, Förenta staterna, 12208
- Neurosciences Institute at Albany Medical Center
-
Syracuse, New York, Förenta staterna, 13210
- SUNY Upstate Medical University
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
- Ohio State University Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Media, Pennsylvania, Förenta staterna, 19063
- Riddle Health Care Center for Neuroscience
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
- Thomas Jefferson University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75230
- Neurological Clinic of Texas, P.A.
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 69 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Deltagare som har genomfört alla schemalagda kliniska studiebesök i det tidigare protokollet 1042-0600 och har bedömts vara berättigade (inga större biverkningar som anses vara läkemedelsrelaterade) av utredaren.
- Diagnos av epilepsi med CPS med eller utan sekundärt generaliserade anfall enligt International League Against Epilepsy [ILAE] Classification of Epileptic Seizure (1981). Diagnos bör ha fastställts genom klinisk historia och datortomografi (CT) eller magnetisk resonanstomografi (MRT) av hjärnan för att utesluta progressiva strukturella lesioner och elektroencefalogram (EEG) eller video-EEG med resultat som överensstämmer med partiell epilepsi.
- Man eller kvinna, 18 till 69 år (inklusive). [Notera: Deltagare som är > 69 år men har gott hälsotillstånd kan tillåtas delta i studien efter diskussion med och godkännande av Medical Monitor.]
- Ett elektrokardiogram med 12 avledningar (EKG) utan kliniskt signifikanta avvikelser.
- Var ordentligt informerad om studiens art och risker och ge informerat samtycke skriftligt innan du går in i studien.
- Kan delta under hela studieperioden.
- Kunna föra anfallsdagbok under hela studiens gång.
- Sexuellt aktiva kvinnor i fertil ålder måste använda en medicinskt godtagbar preventivmetod och ha ett negativt kvalitativt serum beta-humant koriontillväxthormon (beta-HCG) graviditetstestresultat från ett blodprov som tagits vid det första screeningbesöket. En kvinna i fertil ålder definieras som en kvinna som är biologiskt kapabel att bli gravid. En medicinskt godtagbar metod för preventivmedel inkluderar intrauterina enheter på plats i minst 3 månader, kirurgisk sterilisering eller adekvata barriärmetoder (t.ex. diafragma och skum). Enbart ett oralt preventivmedel anses inte vara lämpligt för syftet med denna studie. Användning av orala preventivmedel i kombination med en annan metod (t.ex. en spermiedödande kräm) är acceptabel. Hos deltagare som inte är sexuellt aktiva är abstinens en acceptabel form av preventivmedel och kvalitativa serum-βHCG-graviditetstester måste testas enligt protokoll.
- Deltagare med en historia av depression måste vara stabila och kan ta ett antidepressivt läkemedel
Exklusions kriterier:
- Förekomst av endast icke-motoriska enkla partiella anfall.
- Historik av pseudoseanfall under de senaste 5 åren.
- Historik av ett primärt generaliserat anfall under de senaste 5 åren.
- Tidigare användning av vigabatrin utan stabila synfält testades två gånger under de 12 månaderna efter den sista dosen av vigabatrin (Samtidig användning av vigabatrin är inte tillåten).
- Anfall sekundärt till olaglig drog- eller alkoholanvändning, infektion, neoplasm, demyeliniserande sjukdom, degenerativ neurologisk sjukdom eller CNS-sjukdom som anses vara progressiv, metabolisk sjukdom eller progressiv degenerativ sjukdom.
- Status epilepticus under det senaste året före randomisering i 1042-0600 studie.
- Kliniskt instabil psykiatrisk störning under de senaste 2 åren.
- Självmordsförsök under de senaste 5 åren eller nuvarande betydande självmordstankar.
- Historik av psykos under de senaste 5 åren.
- Nuvarande användning av neuroleptika för psykos.
- Ett betydande medicinskt eller kirurgiskt tillstånd vid screening som kan äventyra de hematologiska, kardiovaskulära, lung-, njur-, gastrointestinala eller leversystem eller andra tillstånd som skulle sätta deltagaren i ökad risk.
- Känd känslighet eller allergi mot progesteron eller relaterade steroidföreningar.
- Historik av droganvändning eller alkoholmissbruk under de senaste 5 åren.
- Sexuellt aktiva kvinnor i fertil ålder (WCBP) som är ovilliga att använda en dubbelbarriärmetod och konstaterar att de för närvarande inte är gravida genom att underkasta sig ett serumgraviditetstest.
- En historia av kronisk bristande efterlevnad av läkemedelsregimer.
- Kvinnor som ammar just nu.
- Exponering för något annat prövningsläkemedel inom 30 dagar före randomisering i 1042-0600-studien.
- Nivåer av aspartattransaminas (AST) eller alanintransaminas (ALAT) > 3 gånger den övre normalgränsen (ULN) vid screening.
- Deltagaren har tidigare haft upprepade anfall inom 12-månadersperioden före studiestart där de enskilda anfallen inte kan räknas.
- Oförmåga att hålla tillbaka grapefrukt och grapefruktjuice från kosten under hela den kliniska prövningen.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: ganaxolon
aktivt experimentellt läkemedel
|
flytande suspension doserad tid
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Procentuell förändring från baslinjen i anfallsfrekvens per vecka under vecka 1 till 117
Tidsram: Baslinje (dag 0) och vecka 1 till och med vecka 117
|
Procent Förändring i veckovis anfallsfrekvens per behandlingsgrupp jämfört med Baseline i början av den dubbelblinda studien 1042-0600 presenteras.
Veckovis anfallsfrekvens inkluderade partiella anfall (POS) med eller utan sekundär generalisering, men inte icke-motoriska enkla partiella anfall (SPS) under veckorna 1 till och med vecka 117.
Baslinje definierades som dag 0-bedömningen före studieläkemedelsinfusion av den dubbelblinda studien 1042-0600.
|
Baslinje (dag 0) och vecka 1 till och med vecka 117
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal svarande under veckorna 1 till 117
Tidsram: Baslinje (dag 0) och vecka 1 till och med vecka 117
|
Responders definierades som deltagare som upplevde ≥50 % av minskningen i genomsnittlig veckovis anfallsfrekvens från baslinjen.
Baslinje definierades som dag 0-bedömningen före studieläkemedelsinfusion av den dubbelblinda studien 1042-0600.
|
Baslinje (dag 0) och vecka 1 till och med vecka 117
|
|
Antal anfallsfria dagar under vecka 1 till 117
Tidsram: Vecka 1 till och med vecka 117
|
Genomsnittligt antal anfallsfria dagar per vecka för en given period beräknades enligt följande: (Totalt antal dagar utan anfall av någon typ under den perioden / antal dagar med anfallsdagbok under den perioden) multiplicerat med 7.
|
Vecka 1 till och med vecka 117
|
|
Antal anfallsfria deltagare
Tidsram: Dag 1 till och med dag 224 (vecka 32)
|
Antal anfallsfria deltagare presenteras.
|
Dag 1 till och med dag 224 (vecka 32)
|
|
Förändring från baslinjen i livskvalitet i epilepsiinventering-31 (QOLIE-31) frågeformulär
Tidsram: Baslinje (dag 0) och upp till vecka 104
|
QOLIE-31 var en undersökning av hälsorelaterad QOL för vuxna med epilepsi och utvärderade hur mycket ångest deltagaren känner av problem och oro relaterade till epilepsi.
Den inkluderade 38 poster grupperade i åtta multi-item subskalor - Energi/trötthet, emotionellt välbefinnande, dagliga aktiviteter/social funktion, kognitiv funktion, medicineringseffekt, anfallsoro, övergripande livskvalitet (QoL) och nöd.
Underskalepoängen och totalpoängen beräknades enligt den poängalgoritm som definierats av författaren med poäng från 0 till 100; högre poäng tydde på bättre funktion.
Baslinje definierades som den sista icke-saknade observationen före den första dosen i dubbelblind studie 1042-0600.
Förändring från baslinje beräknades genom att subtrahera baslinjevärde från besöksvärdet efter dos.
|
Baslinje (dag 0) och upp till vecka 104
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Joseph Hulihan, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 juni 2007
Primärt slutförande (Faktisk)
1 december 2009
Avslutad studie (Faktisk)
1 september 2013
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
3 augusti 2007
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
6 augusti 2007
Första postat (Uppskatta)
7 augusti 2007
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
16 januari 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
20 december 2022
Senast verifierad
1 december 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 1042-0601
- V1.6
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .