Extensão de rótulo aberto para o protocolo 1042-0600
20 de dezembro de 2022 atualizado por: Marinus Pharmaceuticals
Um estudo de extensão aberto para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia da Ganaxolona como terapia complementar em pacientes adultos com epilepsia consistindo em convulsões parciais descontroladas.
Para permitir a extensão aberta para pacientes que concluíram o Protocolo 1042-0600.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Este é um estudo aberto avaliando a eficácia e a segurança do tratamento com ganaxolona em adultos com epilepsia de início parcial com ou sem generalizações secundárias.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
123
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294-0021
- University of Alabama
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
- Barrow Neurological Institute
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
- Arkansas Epilepsy Program
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- University of Southern California Adult Comprehensive Epilepsy Center
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- University of California-Davis
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80010-0045
- Anchutz Outpatient Pavillion Neurosciences Clinic/ University of Colorado Hospital
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
- Yale University School of Medicine
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610-0236
- University of Florida McKnight Brain Institute
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Sarasota, Florida, Estados Unidos, 34232
- Intercoastal Neurology
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory Healthcare
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Illinois
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Springfield, Illinois, Estados Unidos, 62702
- Southern Illinois University Medical Center
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
- University of Kentucky, Dept. of Neurology
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
- 2799 West Grand blvd. CFP 071
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102-2383
- Minnesota Epilepsy Group, PA
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Missouri
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Chesterfield, Missouri, Estados Unidos, 63017
- Comprehensive Epilepsy Care Center for Children and Adults
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New York
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Albany, New York, Estados Unidos, 12208
- Neurosciences Institute at Albany Medical Center
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Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
- SUNY Upstate Medical University
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- Ohio State University Medical Center
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Pennsylvania
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Media, Pennsylvania, Estados Unidos, 19063
- Riddle Health Care Center for Neuroscience
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Thomas Jefferson University
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75230
- Neurological Clinic of Texas, P.A.
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Virginia Commonwealth University
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 69 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Os participantes que concluíram todas as visitas de estudo clínico agendadas no protocolo anterior 1042-0600 e foram considerados elegíveis (sem eventos adversos graves considerados relacionados ao medicamento) pelo investigador.
- Diagnóstico de epilepsia com CPS com ou sem crises secundariamente generalizadas de acordo com a Classificação de Convulsões Epilépticas da Liga Internacional Contra a Epilepsia [ILAE] (1981). O diagnóstico deve ter sido estabelecido pela história clínica e tomografia computadorizada (TC) ou ressonância magnética (MRI) do cérebro para descartar lesões estruturais progressivas e eletroencefalograma (EEG) ou vídeo EEG com resultados consistentes com epilepsia de início parcial.
- Masculino ou feminino, de 18 a 69 anos (inclusive). [Observação: Participantes com mais de 69 anos de idade, mas em boas condições de saúde, podem ser autorizados a entrar no estudo após discussão e aprovação do Monitor Médico.]
- Eletrocardiograma (ECG) de 12 derivações sem anormalidades clinicamente significativas.
- Esteja devidamente informado sobre a natureza e os riscos do estudo e dê consentimento informado por escrito, antes de entrar no estudo.
- Capaz de participar durante todo o período de estudo.
- Capaz de manter um diário de convulsões durante o curso do estudo.
- As mulheres sexualmente ativas em idade fértil devem estar usando um método de controle de natalidade clinicamente aceitável e ter um resultado de teste de gravidez negativo qualitativo beta-hormônio de crescimento coriônico humano (beta HCG) de uma amostra de sangue coletada na visita de triagem inicial. Uma mulher com potencial para engravidar é definida como uma mulher que é biologicamente capaz de engravidar. Um método de controle de natalidade clinicamente aceitável inclui dispositivos intrauterinos colocados por pelo menos 3 meses, esterilização cirúrgica ou métodos de barreira adequados (por exemplo, diafragma e espuma). Um contraceptivo oral sozinho não é considerado adequado para o propósito deste estudo. O uso de contraceptivos orais em combinação com outro método (por exemplo, um creme espermicida) é aceitável. Em participantes que não são sexualmente ativos, a abstinência é uma forma aceitável de controle de natalidade e os testes qualitativos de gravidez βHCG séricos devem ser testados de acordo com o protocolo.
- Os participantes com histórico de depressão devem estar estáveis e podem estar tomando um medicamento antidepressivo
Critério de exclusão:
- Presença apenas de crises parciais simples não motoras.
- História de pseudoconvulsões nos últimos 5 anos.
- História de convulsão primária generalizada nos últimos 5 anos.
- Uso anterior de vigabatrina sem campos visuais estáveis testados duas vezes durante os 12 meses após a última dose de vigabatrina (não é permitido o uso concomitante de vigabatrina).
- Convulsões secundárias ao uso de drogas ilícitas ou álcool, infecção, neoplasia, doença desmielinizante, doença neurológica degenerativa ou doença do SNC considerada progressiva, doença metabólica ou doença degenerativa progressiva.
- Status epilepticus no último ano antes da randomização no estudo 1042-0600.
- Transtorno psiquiátrico clinicamente instável nos últimos 2 anos.
- Tentativa de suicídio nos últimos 5 anos ou ideação suicida significativa atual.
- História de psicose nos últimos 5 anos.
- Uso atual de neurolépticos para psicose.
- Uma condição médica ou cirúrgica significativa na triagem que pode comprometer os sistemas hematológico, cardiovascular, pulmonar, renal, gastrointestinal ou hepático ou outras condições que colocariam o participante em risco aumentado.
- Sensibilidade conhecida ou alergia à progesterona ou compostos esteróides relacionados.
- História de uso de drogas ou abuso de álcool nos últimos 5 anos.
- Mulheres sexualmente ativas com potencial para engravidar (WCBP) que não desejam usar um método de dupla barreira e estabelecem que não estão grávidas no momento, submetendo-se a um teste de gravidez sérico.
- Uma história de descumprimento crônico dos regimes medicamentosos.
- Mulheres que estão amamentando no momento.
- Exposição a qualquer outro medicamento experimental dentro de 30 dias antes da randomização no estudo 1042-0600.
- Níveis de aspartato transaminase (AST) ou alanina transaminase (ALT) > 3 vezes o limite superior do normal (LSN) na triagem.
- O participante tem histórico de convulsões repetitivas no período de 12 meses anterior à entrada no estudo, onde as convulsões individuais não podem ser contadas.
- Incapacidade de retirar toranja e suco de toranja da dieta durante todo o ensaio clínico.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: ganaxolona
droga experimental ativa
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suspensão líquida dosada tid
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração percentual da linha de base na frequência semanal de convulsões durante as semanas 1 a 117
Prazo: Linha de base (dia 0) e semana 1 até a semana 117
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É apresentada a alteração percentual na frequência de convulsões semanais por grupo de tratamento em comparação com a linha de base no início do estudo duplo-cego 1042-0600.
A frequência semanal de crises incluiu crises parciais (POS) com ou sem generalização secundária, mas não crises parciais simples não motoras (SPS) durante as semanas 1 até a semana 117.
A linha de base foi definida como a avaliação do Dia 0 antes da infusão da droga do estudo duplo-cego 1042-0600.
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Linha de base (dia 0) e semana 1 até a semana 117
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de respondentes durante as semanas 1 a 117
Prazo: Linha de base (dia 0) e semana 1 até a semana 117
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Os respondedores foram definidos como participantes experimentando ≥50% de redução na frequência média de convulsões semanais desde a linha de base.
A linha de base foi definida como a avaliação do Dia 0 antes da infusão da droga do estudo duplo-cego 1042-0600.
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Linha de base (dia 0) e semana 1 até a semana 117
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Número de dias sem convulsões durante as semanas 1 a 117
Prazo: Semana 1 até a semana 117
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O número médio de dias sem crises por semana para um determinado período foi calculado da seguinte forma: (número total de dias sem crises de qualquer tipo naquele período / número de dias com diário de crises naquele período) multiplicado por 7.
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Semana 1 até a semana 117
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Número de participantes livres de convulsões
Prazo: Dia 1 até o dia 224 (semana 32)
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O número de participantes livres de convulsões é apresentado.
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Dia 1 até o dia 224 (semana 32)
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Mudança da linha de base na Qualidade de Vida em Epilepsia Inventário-31 (QOLIE-31) Questionário
Prazo: Linha de base (dia 0) e até a semana 104
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O QOLIE-31 foi uma pesquisa de qualidade de vida relacionada à saúde para adultos com epilepsia e avaliou o quanto o participante sente angústia em relação aos problemas e preocupações relacionados à epilepsia.
Incluiu 38 itens agrupados em oito subescalas de vários itens - Energia/Fadiga, Bem-estar emocional, Atividades diárias/Funcionamento social, Funcionamento cognitivo, Efeito da medicação, Preocupação com convulsões, Qualidade de vida geral (QoL) e Angústia.
Os escores das subescalas e o escore total foram calculados de acordo com o algoritmo de pontuação definido pelo autor com escores variando de 0 a 100; pontuações mais altas indicaram melhor função.
A linha de base foi definida como a última observação não omissa antes da primeira dose no estudo duplo-cego 1042-0600.
A alteração da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor da visita pós-dose.
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Linha de base (dia 0) e até a semana 104
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Diretor de estudo: Joseph Hulihan, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de junho de 2007
Conclusão Primária (Real)
1 de dezembro de 2009
Conclusão do estudo (Real)
1 de setembro de 2013
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de agosto de 2007
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de agosto de 2007
Primeira postagem (Estimativa)
7 de agosto de 2007
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
16 de janeiro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
20 de dezembro de 2022
Última verificação
1 de dezembro de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 1042-0601
- V1.6
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