Essai pilote du déférasirox dans le traitement de la porphyrie cutanée tardive
9 janvier 2014 mis à jour par: Amit Pandya, University of Texas Southwestern Medical Center
Déterminer l'efficacité et la tolérabilité du déférasirox dans le traitement de la porphyrie cutanée tardive.
Objectif principal - l'élimination de toutes les cloques dans les 6 mois suivant le traitement.
Objectif secondaire - diminution des niveaux de fer corporel total.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La phlébotomie est le traitement standard de la porphyrie cutanée tardive (PCT), mais elle peut être gênante et provoquer une anémie chez certains patients.
Le déférasirox est une nouvelle classe de chélateurs de fer tridentés à haute affinité et sélectivité pour le fer. Le médicament est administré par voie orale, ce qui, s'il est efficace pour la PCT, en ferait une option plus pratique et peut-être plus tolérable pour les patients.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
10
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75390-8802
- UT Southwestern Medical Center at Dallas - Dermatology Clinical Trials
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- diagnostic de porphyrie cutanée tardive basé sur l'examen clinique et les taux de porphyrine urinaire sur 24 heures
- souffrez de porphyrie cutanée tardive depuis au moins 3 mois avant l'inscription avec des cloques actives (3 cloques ou érosions par mois)
- les femmes en âge de procréer doivent utiliser une méthode de contraception efficace pendant l'étude, mais cela ne peut pas inclure la contraception hormonale (contraceptifs oraux, timbres hormonaux, injections de Depo-Provera, anneau NUVA, etc.)
- patients naïfs de traitement ou patients insensibles ou intolérants à la phlébotomie
- Le niveau de ferritine est supérieur ou égal à 25 ng/mL
Critère d'exclusion:
- patients dont la créatinine sérique est supérieure à la limite supérieure de la normale
- les patients recevant une phlébotomie qui sont contrôlés par cette thérapie
- femelles gestantes ou allaitantes
- patients avec des transaminases hépatiques supérieures à 5 fois la limite supérieure de la normale
- patients ayant des antécédents d'hypersensibilité au déférasirox
- les patients ayant des antécédents de maladie rénale préexistante ou recevant des médicaments qui dépriment la fonction rénale
- patients sous autres chélateurs
- antécédents de non-observance des régimes médicaux.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: UN
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250 mg de déférasirox une fois par jour pendant 6 mois
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants montrant une réduction ou une élimination des cloques cutanées
Délai: Dans les 6 mois suivant le traitement.
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Le présent essai a été entrepris pour déterminer si le déférasirox oral pouvait être utile dans le traitement de la PCT.
Des visites mensuelles à la clinique avec un examen physique ont été effectuées pour évaluer la peau à la recherche de cloques.
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Dans les 6 mois suivant le traitement.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Nombre de participants montrant une diminution du niveau de ferritine et de porphyrine urinaire
Délai: 6 mois
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Les patients atteints de PCT ont généralement des taux sériques de fer et de ferritine normaux ou élevés, ainsi qu'une absorption accrue du fer.
Une phlébotomie est effectuée pour analyser les niveaux de ferritine.
La collecte d'urine est effectuée et des échantillons d'urine sont analysés pour les niveaux de porphyrine.
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6 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Amit Pandya, M.D., UT Southwestern Medical Center at Dallas - Department of Dermatology
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 janvier 2008
Achèvement primaire (Réel)
1 avril 2010
Achèvement de l'étude (Réel)
1 avril 2010
Dates d'inscription aux études
Première soumission
10 janvier 2008
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
10 janvier 2008
Première publication (Estimation)
23 janvier 2008
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
10 février 2014
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
9 janvier 2014
Dernière vérification
1 janvier 2014
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système digestif
- Maladies métaboliques
- Maladies de la peau
- Maladies du foie
- Maladies génétiques, innées
- Maladies de la peau, Génétique
- Porphyrie cutanée tardive
- Porphyries hépatiques
- Porphyrie érythropoïétique
- Porphyries
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Agents chélatants
- Agents séquestrants
- Agents chélateurs du fer
- Déférasirox
Autres numéros d'identification d'étude
- CICL670A US17
- IRB File Number 062007-047
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