タルダ性皮膚ポルフィリン症の治療におけるデフェラシロクスのパイロット試験
2014年1月9日 更新者：Amit Pandya、University of Texas Southwestern Medical Center
早発性皮膚ポルフィリン症の治療におけるデフェラシロクスの有効性と忍容性を判断すること。
主な目的 - 治療後 6 か月以内にすべての水ぶくれをなくすこと。
副次的な目的 - 全身の鉄分レベルの低下。
調査の概要
詳細な説明
瀉血は、遅発性皮膚ポルフィリン症 (PCT) の標準的な治療法ですが、一部の患者では不便で貧血を引き起こす可能性があります。
デフェラシロックスは、鉄に対して高い親和性と選択性を持つ新しいクラスの三座鉄キレート剤です。 薬は経口投与されますが、PCT に有効であれば、患者にとってより便利で、おそらくより忍容性の高い選択肢になります。
研究の種類
介入
入学 (実際)
10
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390-8802
- UT Southwestern Medical Center at Dallas - Dermatology Clinical Trials
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 臨床検査と 24 時間尿ポルフィリン レベルに基づく、晩発性皮膚ポルフィリン症の診断
- -登録前に少なくとも3か月間タルダ性皮膚ポルフィリン症があり、水ぶくれが活発です（月に3回の水ぶくれまたはびらん）
- -出産の可能性のある女性は、研究中に効果的な避妊方法を使用する必要がありますが、これにはホルモン避妊を含めることはできません（経口避妊薬、ホルモンパッチ、デポプロベラ注射、NUVAリングなど）
- 治療を受けていない患者、または無反応または瀉血に耐えられない患者
- -フェリチンレベルは25ng / mL以上です
除外基準:
- 血清クレアチニンが正常上限を超えている患者
- -この治療法で制御されている瀉血を受けている患者
- 妊娠中または授乳中の女性
- 肝トランスアミナーゼが正常上限の5倍以上の患者
- デフェラシロクスに対する過敏症の既往歴のある患者
- 既存の腎疾患の病歴がある患者、または腎機能を低下させる薬を服用している患者
- 他のキレート剤を服用している患者
- 医療レジメンへの不遵守の歴史。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：あ
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デフェラシロクス 250 mg を 1 日 1 回 6 か月間
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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皮膚の水ぶくれの減少または消失を示す参加者の数
時間枠：治療後6ヶ月以内。
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現在の試験は、経口デフェラシロクスが PCT の治療に役立つかどうかを判断するために実施されました。
水ぶくれがないか皮膚を評価するために、身体検査を伴う毎月の診療所訪問が行われた。
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治療後6ヶ月以内。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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フェリチンおよび尿中ポルフィリンレベルの低下を示す参加者の数
時間枠：6ヵ月
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PCT患者は通常、血清鉄およびフェリチンのレベルが正常または上昇しており、鉄の吸収が増加しています。
フェリチンレベルを分析するために瀉血が行われる。
尿の収集が行われ、尿のサンプルがポルフィリンレベルについて分析されます。
|
6ヵ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Amit Pandya, M.D.、UT Southwestern Medical Center at Dallas - Department of Dermatology
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2008年1月1日
一次修了 (実際)
2010年4月1日
研究の完了 (実際)
2010年4月1日
試験登録日
最初に提出
2008年1月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2008年1月10日
最初の投稿 (見積もり)
2008年1月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2014年2月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2014年1月9日
最終確認日
2014年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CICL670A US17
- IRB File Number 062007-047
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
デフェラシロクスの臨床試験
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