Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie pilotażowe deferazyroksu w leczeniu porfirii skórnej późnej

9 stycznia 2014 zaktualizowane przez: Amit Pandya, University of Texas Southwestern Medical Center

Określenie skuteczności i tolerancji deferazyroksu w leczeniu porfirii skórnej późnej.

Cel nadrzędny - likwidacja wszelkich pęcherzy w ciągu 6 miesięcy od zabiegu.

Cel drugorzędny - spadek całkowitego poziomu żelaza w organizmie.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Upuszczanie krwi jest standardową metodą leczenia porfirii skórnej późnej (PCT), ale może być niewygodne i u niektórych pacjentów powodować anemię.

Deferazyroks to nowa klasa trójkleszczowych chelatorów żelaza o wysokim powinowactwie i selektywności względem żelaza. Lek podaje się doustnie, co, jeśli jest skuteczne w przypadku PCT, byłoby wygodniejszą i prawdopodobnie bardziej tolerowaną opcją dla pacjentów.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

10

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390-8802
        • UT Southwestern Medical Center at Dallas - Dermatology Clinical Trials

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • diagnostyka porfirii skórnej późnej na podstawie badania klinicznego i dobowego stężenia porfiryn w moczu
  • mieć Porphyria Cutanea Tarda przez co najmniej 3 miesiące przed włączeniem do badania z aktywnymi pęcherzami (3 pęcherze lub nadżerki na miesiąc)
  • kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji podczas badania, jednak nie może to obejmować antykoncepcji hormonalnej (doustne środki antykoncepcyjne, plastry hormonalne, zastrzyki Depo-Provera, pierścień NUVA itp.)
  • pacjentów nieleczonych wcześniej lub pacjentów niereagujących lub nietolerujących puszczania krwi
  • Poziom ferrytyny jest większy lub równy 25 ng/ml

Kryteria wyłączenia:

  • pacjentów z kreatyniną w surowicy powyżej górnej granicy normy
  • pacjentów otrzymujących flebotomię, którzy są kontrolowani tą terapią
  • kobiet w ciąży lub karmiących piersią
  • pacjentów z transaminazami wątrobowymi przekraczającymi ponad 5-krotnie górną granicę normy
  • pacjentów z nadwrażliwością na deferazyroks w wywiadzie
  • pacjenci z chorobą nerek w wywiadzie lub przyjmujący leki, które osłabiają czynność nerek
  • pacjentów stosujących inne chelatory
  • historia nieprzestrzegania zaleceń lekarskich.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: A
Lek: Deferazyroks
250 mg deferazyroksu raz na dobę przez 6 miesięcy
Inne nazwy:
  • Exjade

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników wykazujących zmniejszenie lub eliminację powstawania pęcherzy na skórze
Ramy czasowe: W ciągu 6 miesięcy leczenia.
Niniejsze badanie przeprowadzono w celu ustalenia, czy doustny deferazyroks może być użyteczny w leczeniu PCT. Przeprowadzano comiesięczne wizyty w klinice z badaniem fizykalnym w celu oceny skóry pod kątem pęcherzy.
W ciągu 6 miesięcy leczenia.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników wykazujących spadek poziomu ferrytyny i porfiryn w moczu
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Pacjenci z PCT mają zazwyczaj prawidłowy lub podwyższony poziom żelaza i ferrytyny w surowicy, a także zwiększone wchłanianie żelaza. Wykonuje się flebotomię w celu analizy poziomu ferrytyny. Pobiera się mocz i próbki moczu analizuje się pod kątem zawartości porfiryn.
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Texas Southwestern Medical Center

Współpracownicy

Novartis Pharmaceuticals

Śledczy

  • Główny śledczy: Amit Pandya, M.D., UT Southwestern Medical Center at Dallas - Department of Dermatology

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2008

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2010

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2010

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 stycznia 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 stycznia 2008

Pierwszy wysłany (Oszacować)

23 stycznia 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

10 lutego 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 stycznia 2014

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CICL670A US17
  • IRB File Number 062007-047

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Deferazyroks

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Georgia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj