Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Deferasiroxin pilottikoe Porphyria Ctanea Tardan hoidossa

torstai 9. tammikuuta 2014 päivittänyt: Amit Pandya, University of Texas Southwestern Medical Center

Deferasiroksin tehon ja siedettävyyden määrittäminen Porphyria Cutanea Tardan hoidossa.

Ensisijainen tavoite - kaikkien rakkuloiden poistaminen 6 kuukauden kuluessa hoidosta.

Toissijainen tavoite - kehon rautapitoisuuden lasku.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Flebotomia on Porphyria Ctanea Tardan (PCT) standardihoito, mutta se voi olla epämukavaa ja aiheuttaa anemiaa joillekin potilaille.

Deferasirox on uusi kolmihampaisten rautakelaattoreiden luokka, jolla on korkea affiniteetti ja selektiivisyys raudan suhteen. Lääke annostellaan suun kautta, mikä, jos se olisi tehokas PCT:lle, tekisi siitä helpomman ja mahdollisesti siedettävämmän vaihtoehdon potilaille.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

10

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390-8802
        • UT Southwestern Medical Center at Dallas - Dermatology Clinical Trials

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Porphyria Cutanea Tardan diagnoosi kliinisen tutkimuksen ja 24 tunnin virtsan porfyriinitasojen perusteella
  • sinulla on Porphyria Cutanea Tarda vähintään 3 kuukautta ennen ilmoittautumista ja aktiivinen rakkula (3 rakkulaa tai eroosiota kuukaudessa)
  • hedelmällisessä iässä olevien naisten on käytettävä tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana, mutta tämä ei voi sisältää hormonaalista ehkäisyä (ehkäisytabletit, hormonilaastarit, Depo-Provera-ruiskeet, NUVA-rengas jne.)
  • potilaat, jotka eivät ole saaneet hoitoa tai potilaat, jotka eivät reagoi flebotomiaan tai eivät siedä sitä
  • Ferritiinitaso on suurempi tai yhtä suuri kuin 25 ng/ml

Poissulkemiskriteerit:

  • potilailla, joiden seerumin kreatiniini ylittää normaalin ylärajan
  • potilaille, jotka saavat flebotomiaa ja jotka ovat hallinnassa tällä hoidolla
  • raskaana oleville tai imettäville naisille
  • potilailla, joiden maksan transaminaasit ovat yli 5 kertaa normaalin ylärajaa suuremmat
  • potilaille, joilla on ollut yliherkkyys deferasiroksille
  • potilaat, joilla on aiemmin ollut munuaissairaus tai jotka saavat munuaisten toimintaa heikentäviä lääkkeitä
  • potilaita, jotka käyttävät muita kelaattoreita
  • anamneesi lääketieteellisten hoito-ohjelmien noudattamatta jättämisestä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: A
Lääke: Deferasiroksi
250 mg deferasiroksia kerran päivässä 6 kuukauden ajan
Muut nimet:
  • Exjade

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ihon rakkuloiden vähenemistä tai häviämistä osoittavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: 6 kuukauden sisällä hoidosta.
Tämä tutkimus suoritettiin sen määrittämiseksi, voisiko oraalinen deferasiroksi olla hyödyllinen PCT:n hoidossa. Kuukausittaiset klinikkakäynnit ja fyysinen tutkimus tehtiin ihon rakkuloiden arvioimiseksi.
6 kuukauden sisällä hoidosta.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joiden ferritiini- ja virtsan porfyriinitaso on laskenut
Aikaikkuna: 6 kuukautta
PCT-potilailla on yleensä normaalit tai kohonneet seerumin rauta- ja ferritiinipitoisuudet sekä lisääntynyt raudan imeytyminen. Flebotomia suoritetaan ferritiinitasojen analysoimiseksi. Virtsa kerätään ja virtsanäytteistä analysoidaan porfyriinitasot.
6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Texas Southwestern Medical Center

Yhteistyökumppanit

Novartis Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Päätutkija: Amit Pandya, M.D., UT Southwestern Medical Center at Dallas - Department of Dermatology

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. tammikuuta 2008

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. huhtikuuta 2010

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. huhtikuuta 2010

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 10. tammikuuta 2008

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 10. tammikuuta 2008

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 23. tammikuuta 2008

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Maanantai 10. helmikuuta 2014

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 9. tammikuuta 2014

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. tammikuuta 2014

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CICL670A US17
  • IRB File Number 062007-047

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Deferasiroksi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Austria

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa