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Prova pilota di deferasirox nel trattamento della porfiria cutanea tardiva

9 gennaio 2014 aggiornato da: Amit Pandya, University of Texas Southwestern Medical Center

Determinare l'efficacia e la tollerabilità del deferasirox nel trattamento della porfiria cutanea tardiva.

Obiettivo primario - l'eliminazione di tutte le vesciche entro 6 mesi dal trattamento.

Obiettivo secondario - diminuzione dei livelli totali di ferro corporeo.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La flebotomia è la terapia standard per la Porfiria Cutanea Tarda (PCT), ma può essere scomoda e causare anemia in alcuni pazienti.

Deferasirox è una nuova classe di chelanti del ferro tridentati con elevata affinità e selettività per il ferro. Il farmaco viene somministrato per via orale, il che, se efficace per la PCT, lo renderebbe un'opzione più conveniente e possibilmente più tollerabile per i pazienti.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

10

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390-8802
        • UT Southwestern Medical Center at Dallas - Dermatology Clinical Trials

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • diagnosi di Porfiria Cutanea Tarda sulla base dell'esame clinico e dei livelli di porfirina nelle urine delle 24 ore
  • avere Porphyria Cutanea Tarda per almeno 3 mesi prima dell'arruolamento con vesciche attive (3 vesciche o erosioni al mese)
  • le donne in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante lo studio, tuttavia questo non può includere la contraccezione ormonale (contraccettivi orali, cerotti ormonali, iniezioni di Depo-Provera, anello NUVA, ecc.)
  • pazienti naïve al trattamento o pazienti che non rispondono o non tollerano la flebotomia
  • Il livello di ferritina è maggiore o uguale a 25 ng/mL

Criteri di esclusione:

  • pazienti con creatinina sierica superiore al limite superiore della norma
  • pazienti sottoposti a flebotomia controllati con questa terapia
  • femmine gravide o che allattano
  • pazienti con transaminasi epatiche superiori a 5 volte il limite superiore della norma
  • pazienti con una storia di ipersensibilità al deferasirox
  • pazienti con una storia di condizione renale preesistente o che ricevono farmaci che deprimono la funzione renale
  • pazienti su altri chelanti
  • storia di non conformità ai regimi medici.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: UN
Droga: Deferasirox
250 mg di deferasirox una volta al giorno per 6 mesi
Altri nomi:
  • Exjade

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che mostrano riduzione o eliminazione delle vesciche cutanee
Lasso di tempo: Entro 6 mesi dal trattamento.
Il presente studio è stato intrapreso per determinare se il deferasirox orale potesse essere utile nel trattamento della PCT. Sono state condotte visite cliniche mensili con un esame fisico per valutare la presenza di vesciche sulla pelle.
Entro 6 mesi dal trattamento.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che mostrano una diminuzione del livello di ferritina e porfirina urinaria
Lasso di tempo: 6 mesi
I pazienti con PCT di solito hanno livelli sierici di ferro e ferritina normali o elevati, nonché un aumentato assorbimento del ferro. La flebotomia è condotta per analizzare i livelli di ferritina. Viene eseguita la raccolta delle urine e i campioni di urina vengono analizzati per i livelli di porfirina.
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Texas Southwestern Medical Center

Collaboratori

Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

  • Investigatore principale: Amit Pandya, M.D., UT Southwestern Medical Center at Dallas - Department of Dermatology

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2008

Completamento primario (Effettivo)

1 aprile 2010

Completamento dello studio (Effettivo)

1 aprile 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 gennaio 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 gennaio 2008

Primo Inserito (Stima)

23 gennaio 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

10 febbraio 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 gennaio 2014

Ultimo verificato

1 gennaio 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CICL670A US17
  • IRB File Number 062007-047

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Porfiria Cutanea Tarda

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