Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Pilotforsøk med Deferasirox i behandling av Porphyria Cutanea Tarda

9. januar 2014 oppdatert av: Amit Pandya, University of Texas Southwestern Medical Center

For å bestemme effektiviteten og toleransen til deferasirox i behandlingen av Porphyria Cutanea Tarda.

Primært mål - eliminering av all blemmer innen 6 måneder etter behandling.

Sekundært mål - reduksjon i kroppens totale jernnivåer.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Flebotomi er standardbehandlingen for Porphyria Cutanea Tarda (PCT), men det kan være ubeleilig og forårsake anemi hos noen pasienter.

Deferasirox er en ny klasse av trekantede jernkelatorer med høy affinitet og selektivitet for jern. Medisinen administreres oralt, som hvis effektiv for PCT ville gjøre det til et mer praktisk og muligens mer tolerabelt alternativ for pasienter.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390-8802
        • UT Southwestern Medical Center at Dallas - Dermatology Clinical Trials

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • diagnose av Porphyria Cutanea Tarda basert på klinisk undersøkelse og 24-timers urinporfyrinnivåer
  • har Porphyria Cutanea Tarda i minst 3 måneder før registrering med aktiv blemmer (3 blemmer eller erosjoner per måned)
  • kvinner i fertil alder må bruke en effektiv prevensjonsmetode under studien, men dette kan ikke inkludere hormonell prevensjon (orale prevensjonsmidler, hormonplaster, Depo-Provera-injeksjoner, NUVA-ring osv.)
  • behandlingsnaive pasienter eller pasienter som ikke reagerer eller intolererer flebotomi
  • Ferritinnivået er større enn eller lik 25ng/ml

Ekskluderingskriterier:

  • pasienter med serumkreatinin over den øvre normalgrensen
  • pasienter som får flebotomi som er kontrollert på denne behandlingen
  • gravide eller ammende kvinner
  • pasienter med levertransaminaser mer enn 5 ganger øvre normalgrense
  • pasienter med en historie med overfølsomhet overfor deferasirox
  • pasienter med en historie med eksisterende nyretilstand, eller som får medisiner som deprimerer nyrefunksjonen
  • pasienter på andre chelatorer
  • historie med manglende overholdelse av medisinske regimer.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: EN
Legemiddel: Deferasirox
250 mg deferasirox én gang daglig i 6 måneder
Andre navn:
  • Exjade

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere som viser reduksjon eller eliminering av hudblemmer
Tidsramme: Innen 6 måneder etter behandling.
Denne studien ble utført for å avgjøre om oral deferasirox kunne være nyttig i behandlingen av PCT. Månedlige klinikkbesøk med en fysisk undersøkelse ble utført for å vurdere huden for blemmer.
Innen 6 måneder etter behandling.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere som viser reduksjon i Ferritin- og urinporfyrinnivå
Tidsramme: 6 måneder
Pasienter med PCT har vanligvis normale eller forhøyede serumjern- og ferritinnivåer samt økt jernabsorpsjon. Flebotomi utføres for å analysere ferritinnivåene. Urinsamling utføres og prøver av urinen analyseres for porfyrinnivåer.
6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Texas Southwestern Medical Center

Samarbeidspartnere

Novartis Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Amit Pandya, M.D., UT Southwestern Medical Center at Dallas - Department of Dermatology

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. januar 2008

Primær fullføring (Faktiske)

1. april 2010

Studiet fullført (Faktiske)

1. april 2010

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. januar 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. januar 2008

Først lagt ut (Anslag)

23. januar 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

10. februar 2014

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. januar 2014

Sist bekreftet

1. januar 2014

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CICL670A US17
  • IRB File Number 062007-047

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Deferasirox

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Japan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere