Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pilotforsøg med Deferasirox til behandling af Porphyria Cutanea Tarda

9. januar 2014 opdateret af: Amit Pandya, University of Texas Southwestern Medical Center

For at bestemme effektiviteten og tolerabiliteten af ​​deferasirox i behandlingen af ​​Porphyria Cutanea Tarda.

Primært mål - eliminering af al blæredannelse inden for 6 måneder efter behandlingen.

Sekundært mål - fald i kroppens samlede jernniveauer.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Flebotomi er standardbehandlingen for Porphyria Cutanea Tarda (PCT), men det kan være ubelejligt og forårsage anæmi hos nogle patienter.

Deferasirox er en ny klasse af trekantede jernchelatorer med høj affinitet og selektivitet for jern. Medicinen indgives oralt, hvilket, hvis det er effektivt til PCT, ville gøre det til en mere bekvem og muligvis mere tolerabel mulighed for patienter.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390-8802
        • UT Southwestern Medical Center at Dallas - Dermatology Clinical Trials

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • diagnose af Porphyria Cutanea Tarda baseret på klinisk undersøgelse og 24-timers urin porphyrin niveauer
  • har Porphyria Cutanea Tarda i mindst 3 måneder før tilmelding med aktiv blæredannelse (3 blærer eller erosioner pr. måned)
  • kvinder i den fødedygtige alder skal bruge en effektiv præventionsmetode under undersøgelsen, men dette kan ikke omfatte hormonprævention (orale præventionsmidler, hormonplastre, Depo-Provera-injektioner, NUVA-ring osv.)
  • behandlingsnaive patienter eller patienter, der ikke reagerer eller intolererer flebotomi
  • Ferritinniveauet er større end eller lig med 25ng/ml

Ekskluderingskriterier:

  • patienter med serumkreatinin over den øvre normalgrænse
  • patienter, der får flebotomi, og som er kontrolleret på denne terapi
  • gravide eller ammende kvinder
  • patienter med levertransaminaser mere end 5 gange den øvre normalgrænse
  • patienter med en historie med overfølsomhed over for deferasirox
  • patienter med en tidligere nyresygdom i anamnesen, eller som modtager medicin, der sænker nyrefunktionen
  • patienter på andre chelatorer
  • historie med manglende overholdelse af medicinske regimer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: EN
Medicin: Deferasirox
250 mg deferasirox én gang dagligt i 6 måneder
Andre navne:
  • Exjade

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der viser reduktion eller eliminering af hudblærer
Tidsramme: Inden for 6 måneder efter behandling.
Nærværende forsøg blev gennemført for at afgøre, om oral deferasirox kunne være nyttig i behandlingen af ​​PCT. Der blev foretaget månedlige klinikbesøg med en fysisk undersøgelse for at vurdere huden for blærer.
Inden for 6 måneder efter behandling.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der viser fald i Ferritin- og urinporfyrinniveau
Tidsramme: 6 måneder
Patienter med PCT har normalt normale eller forhøjede serumjern- og ferritinniveauer samt øget jernoptagelse. Phlebotomi udføres for at analysere ferritinniveauerne. Urinopsamling udføres, og prøver af urinen analyseres for porphyrinniveauer.
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Texas Southwestern Medical Center

Samarbejdspartnere

Novartis Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Amit Pandya, M.D., UT Southwestern Medical Center at Dallas - Department of Dermatology

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. april 2010

Studieafslutning (Faktiske)

1. april 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. januar 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. januar 2008

Først opslået (Skøn)

23. januar 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

10. februar 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. januar 2014

Sidst verificeret

1. januar 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CICL670A US17
  • IRB File Number 062007-047

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Porphyria Cutanea Tarda

Kliniske forsøg med Deferasirox

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mauritius

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner