Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Pilotförsök med Deferasirox vid behandling av Porphyria Cutanea Tarda

9 januari 2014 uppdaterad av: Amit Pandya, University of Texas Southwestern Medical Center

För att fastställa effektiviteten och tolerabiliteten av deferasirox vid behandling av Porphyria Cutanea Tarda.

Primärt mål - eliminering av all blåsbildning inom 6 månader efter behandling.

Sekundärt mål - minskning av kroppens totala järnnivåer.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Flebotomi är standardterapi för Porphyria Cutanea Tarda (PCT), men det kan vara obekvämt och orsaka anemi hos vissa patienter.

Deferasirox är en ny klass av tridentatjärnkelatorer med hög affinitet och selektivitet för järn. Läkemedlet administreras oralt, vilket om det är effektivt för PCT skulle göra det till ett bekvämare och möjligen mer acceptabelt alternativ för patienter.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

10

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390-8802
        • UT Southwestern Medical Center at Dallas - Dermatology Clinical Trials

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • diagnos av Porphyria Cutanea Tarda baserat på klinisk undersökning och 24-timmars urinporfyrinnivåer
  • ha Porphyria Cutanea Tarda i minst 3 månader före inskrivning med aktiv blåsbildning (3 blåsor eller erosioner per månad)
  • kvinnor i fertil ålder måste använda en effektiv preventivmetod under studien, men denna kan inte inkludera hormonell preventivmedel (p-piller, hormonplåster, Depo-Provera-injektioner, NUVA-ring, etc.)
  • behandlingsnaiva patienter eller patienter som inte svarar eller inte tål flebotomi
  • Ferritinnivån är högre än eller lika med 25ng/ml

Exklusions kriterier:

  • patienter med serumkreatinin över den övre normalgränsen
  • patienter som får flebotomi som kontrolleras av denna terapi
  • gravida eller ammande kvinnor
  • patienter med levertransaminaser mer än 5 gånger den övre normalgränsen
  • patienter med en historia av överkänslighet mot deferasirox
  • patienter med en historia av redan existerande njursjukdom, eller som får medicin som hämmar njurfunktionen
  • patienter på andra kelatorer
  • historia av bristande efterlevnad av medicinska regimer.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: A
Läkemedel: Deferasirox
250 mg deferasirox en gång dagligen i 6 månader
Andra namn:
  • Exjade

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare som visar minskning eller eliminering av hudblåsor
Tidsram: Inom 6 månader efter behandling.
Föreliggande studie genomfördes för att fastställa om oral deferasirox kunde vara användbar vid behandling av PCT. Månatliga klinikbesök med en fysisk undersökning genomfördes för att bedöma huden för blåsor.
Inom 6 månader efter behandling.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare som visar minskad Ferritin- och urinporfyrinnivå
Tidsram: 6 månader
Patienter med PCT har vanligtvis normala eller förhöjda järn- och ferritinnivåer i serum samt ökad järnabsorption. Flebotomi utförs för att analysera ferritinnivåerna. Urinsamling utförs och prover av urinen analyseras för porfyrinnivåer.
6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Texas Southwestern Medical Center

Samarbetspartners

Novartis Pharmaceuticals

Utredare

  • Huvudutredare: Amit Pandya, M.D., UT Southwestern Medical Center at Dallas - Department of Dermatology

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 januari 2008

Primärt slutförande (Faktisk)

1 april 2010

Avslutad studie (Faktisk)

1 april 2010

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 januari 2008

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 januari 2008

Första postat (Uppskatta)

23 januari 2008

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

10 februari 2014

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

9 januari 2014

Senast verifierad

1 januari 2014

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CICL670A US17
  • IRB File Number 062007-047

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera