Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pilotní zkouška deferasiroxu v léčbě Porphyria Cutanea Tarda

9. ledna 2014 aktualizováno: Amit Pandya, University of Texas Southwestern Medical Center

Stanovit účinnost a snášenlivost deferasiroxu při léčbě Porphyria Cutanea Tarda.

Primární cíl - odstranění všech puchýřů do 6 měsíců od léčby.

Sekundární cíl - snížení celkové hladiny železa v těle.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Standardní terapií Porphyria Cutanea Tarda (PCT) je flebotomie, ale u některých pacientů může být nepohodlná a způsobit anémii.

Deferasirox je nová třída trojzubých chelátorů železa s vysokou afinitou a selektivitou k železu. Lék se podává perorálně, což by v případě, že by bylo účinné pro PCT, bylo pro pacienty pohodlnější a možná i tolerovatelnější.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

10

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390-8802
        • UT Southwestern Medical Center at Dallas - Dermatology Clinical Trials

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • diagnóza Porphyria Cutanea Tarda na základě klinického vyšetření a 24hodinových hladin porfyrinů v moči
  • mít Porphyria Cutanea Tarda po dobu nejméně 3 měsíců před zařazením s aktivními puchýři (3 puchýře nebo eroze za měsíc)
  • ženy ve fertilním věku musí během studie používat účinnou metodu antikoncepce, ta však nemůže zahrnovat hormonální antikoncepci (perorální antikoncepce, hormonální náplasti, injekce Depo-Provera, NUVA Ring atd.)
  • léčbu dosud neléčených pacientů nebo pacientů nereagujících na flebotomii nebo ji netolerující
  • Hladina feritinu je vyšší nebo rovna 25 ng/ml

Kritéria vyloučení:

  • pacientů se sérovým kreatininem nad horní hranicí normálu
  • pacientů s flebotomií, kteří jsou touto léčbou kontrolováni
  • březí nebo kojící ženy
  • pacienti s jaterními transaminázami více než 5násobkem horní hranice normálu
  • pacientů s anamnézou přecitlivělosti na deferasirox
  • pacientů s preexistujícím renálním onemocněním v anamnéze nebo užívajících léky, které tlumí renální funkce
  • pacientů na jiných chelátorech
  • anamnéza nedodržování léčebných režimů.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: A
Lék: Deferasirox
250 mg deferasiroxu jednou denně po dobu 6 měsíců
Ostatní jména:
  • Exjade

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků vykazujících snížení nebo odstranění kožních puchýřů
Časové okno: Do 6 měsíců od léčby.
Tato studie byla provedena s cílem určit, zda by perorální deferasirox mohl být užitečný při léčbě PCT. Byly prováděny měsíční klinické návštěvy s fyzikálním vyšetřením, aby se zjistilo, zda na kůži nejsou puchýře.
Do 6 měsíců od léčby.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků vykazujících pokles hladiny feritinu a porfyrinu v moči
Časové okno: 6 měsíců
Pacienti s PCT mají obvykle normální nebo zvýšené hladiny železa a feritinu v séru a také zvýšenou absorpci železa. K analýze hladin feritinu se provádí flebotomie. Provede se sběr moči a vzorky moči se analyzují na hladiny porfyrinů.
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Texas Southwestern Medical Center

Spolupracovníci

Novartis Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Amit Pandya, M.D., UT Southwestern Medical Center at Dallas - Department of Dermatology

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2008

Primární dokončení (Aktuální)

1. dubna 2010

Dokončení studie (Aktuální)

1. dubna 2010

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. ledna 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. ledna 2008

První zveřejněno (Odhad)

23. ledna 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

10. února 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. ledna 2014

Naposledy ověřeno

1. ledna 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CICL670A US17
  • IRB File Number 062007-047

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Deferasirox

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit