Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A deferasirox kísérleti kísérlete a Porphyria Cutanea Tarda kezelésében

2014. január 9. frissítette: Amit Pandya, University of Texas Southwestern Medical Center

A deferasirox hatékonyságának és tolerálhatóságának meghatározása a Porphyria Cutanea Tarda kezelésében.

Elsődleges cél - az összes hólyagosodás megszüntetése a kezelést követő 6 hónapon belül.

Másodlagos cél - a szervezet teljes vasszintjének csökkenése.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A phlebotomia a Porphyria Cutanea Tarda (PCT) standard terápiája, de kényelmetlen lehet és egyes betegeknél vérszegénységet okozhat.

A Deferasirox a háromfogú vaskelátorok új osztálya, amely nagy affinitással és szelektivitással rendelkezik a vas iránt. A gyógyszert orálisan adják be, ami, ha hatékony a PCT esetében, kényelmesebb és esetleg elviselhetőbb megoldást jelentene a betegek számára.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

10

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390-8802
        • UT Southwestern Medical Center at Dallas - Dermatology Clinical Trials

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • a Porphyria Cutanea Tarda diagnózisa klinikai vizsgálat és 24 órás vizelet porfirinszint alapján
  • Porphyria Cutanea Tardája van legalább 3 hónapig a felvétel előtt, aktív hólyagosodással (havonta 3 hólyag vagy erózió)
  • a fogamzóképes korú nőknek hatékony fogamzásgátlási módszert kell alkalmazniuk a vizsgálat során, ez azonban nem tartalmazhatja a hormonális fogamzásgátlást (orális fogamzásgátlók, hormontapaszok, Depo-Provera injekciók, NUVA gyűrű stb.)
  • kezelésben még nem részesült, illetve a phlebotomiára nem reagáló vagy intoleráns betegek
  • A ferritin szintje nagyobb vagy egyenlő, mint 25 ng/ml

Kizárási kritériumok:

  • olyan betegeknél, akiknél a szérum kreatinin a normálérték felső határa felett van
  • phlebotomián átesett betegek, akiket ezzel a terápiával kontrollálnak
  • terhes vagy szoptató nőstények
  • olyan betegeknél, akiknél a májtranszaminázok több mint ötszöröse a normálérték felső határának
  • deferaziroxszal szembeni túlérzékenység kórtörténetében
  • olyan betegek, akiknek a kórelőzményében veseelégtelenség szerepel, vagy olyan gyógyszert kapnak, amely csökkenti a vesefunkciót
  • más kelátképző betegeket
  • az orvosi kezelési rendek be nem tartása a kórtörténetben.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: A
Drog: Deferasirox
250 mg deferasirox naponta egyszer 6 hónapig
Más nevek:
  • Exjade

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A bőrhólyagosodás csökkenését vagy megszűnését mutató résztvevők száma
Időkeret: A kezelést követő 6 hónapon belül.
A jelen vizsgálatot annak megállapítására végezték, hogy az orális deferasirox hasznos lehet-e a PCT kezelésében. Havi klinikai látogatásokat végeztek fizikális vizsgálattal, hogy felmérjék a bőrön lévő hólyagokat.
A kezelést követő 6 hónapon belül.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők száma, akik a feritin és a vizelet porfirin szintjében csökkennek
Időkeret: 6 hónap
A PCT-ben szenvedő betegek szérum vas- és ferritinszintje általában normális vagy emelkedett, valamint fokozott vasfelszívódás. A ferritinszint elemzésére phlebotomiát végeznek. Vizeletgyűjtést végzünk, és a vizeletmintákat porfirinszintre elemezzük.
6 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of Texas Southwestern Medical Center

Együttműködők

Novartis Pharmaceuticals

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Amit Pandya, M.D., UT Southwestern Medical Center at Dallas - Department of Dermatology

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2008. január 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2010. április 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2010. április 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2008. január 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2008. január 10.

Első közzététel (Becslés)

2008. január 23.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2014. február 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. január 9.

Utolsó ellenőrzés

2014. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CICL670A US17
  • IRB File Number 062007-047

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel