Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Pilotproef van Deferasirox bij de behandeling van Porphyria Cutanea Tarda

9 januari 2014 bijgewerkt door: Amit Pandya, University of Texas Southwestern Medical Center

Om de werkzaamheid en verdraagbaarheid van deferasirox bij de behandeling van Porphyria Cutanea Tarda te bepalen.

Primaire doelstelling - de eliminatie van alle blaarvorming binnen 6 maanden na de behandeling.

Secundaire doelstelling - afname van het totale ijzergehalte in het lichaam.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Flebotomie is de standaardtherapie voor Porphyria Cutanea Tarda (PCT), maar het kan ongemakkelijk zijn en bij sommige patiënten bloedarmoede veroorzaken.

Deferasirox is een nieuwe klasse drietandige ijzerchelatoren met hoge affiniteit en selectiviteit voor ijzer. Het medicijn wordt oraal toegediend, wat het, als het effectief is voor PCT, een gemakkelijkere en mogelijk beter verdraagbare optie voor patiënten zou maken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

10

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390-8802
        • UT Southwestern Medical Center at Dallas - Dermatology Clinical Trials

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • diagnose van Porphyria Cutanea Tarda op basis van klinisch onderzoek en 24-uurs porfyrinespiegels in urine
  • Porphyria Cutanea Tarda hebben gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan inschrijving met actieve blaarvorming (3 blaren of erosies per maand)
  • vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten tijdens het onderzoek een effectieve anticonceptiemethode gebruiken, maar dit kan geen hormonale anticonceptie omvatten (orale anticonceptiva, hormoonpleisters, Depo-Provera-injecties, NUVA-ring, enz.)
  • behandelingsnaïeve patiënten of patiënten die niet reageren op of intolerant zijn voor flebotomie
  • Het ferritinegehalte is groter dan of gelijk aan 25 ng/ml

Uitsluitingscriteria:

  • patiënten met serumcreatinine boven de bovengrens van normaal
  • patiënten die flebotomie ondergaan en onder controle zijn met deze therapie
  • zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven
  • patiënten met levertransaminasen van meer dan 5 keer de bovengrens van normaal
  • patiënten met een voorgeschiedenis van overgevoeligheid voor deferasirox
  • patiënten met een voorgeschiedenis van een reeds bestaande nieraandoening of die medicijnen krijgen die de nierfunctie onderdrukken
  • patiënten op andere chelatoren
  • geschiedenis van niet-naleving van medische regimes.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: EEN
Geneesmiddel: Deferasirox
250 mg deferasirox eenmaal daags gedurende 6 maanden
Andere namen:
  • Exjade

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met vermindering of eliminatie van huidblaarvorming
Tijdsspanne: Binnen 6 maanden na behandeling.
De huidige proef werd uitgevoerd om te bepalen of orale deferasirox nuttig zou kunnen zijn bij de behandeling van PCT. Maandelijkse kliniekbezoeken met een lichamelijk onderzoek werden uitgevoerd om de huid op blaren te beoordelen.
Binnen 6 maanden na behandeling.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met een afname van het ferritine- en urine-porfyrinegehalte
Tijdsspanne: 6 maanden
Patiënten met PCT hebben gewoonlijk normale of verhoogde serumijzer- en ferritinespiegels en een verhoogde ijzerabsorptie. Bloedafname wordt uitgevoerd om de ferritinespiegels te analyseren. Er wordt urine verzameld en monsters van de urine worden geanalyseerd op porfyrinegehaltes.
6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Texas Southwestern Medical Center

Medewerkers

Novartis Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Amit Pandya, M.D., UT Southwestern Medical Center at Dallas - Department of Dermatology

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2008

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 april 2010

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 april 2010

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 januari 2008

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 januari 2008

Eerst geplaatst (Schatting)

23 januari 2008

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

10 februari 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 januari 2014

Laatst geverifieerd

1 januari 2014

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CICL670A US17
  • IRB File Number 062007-047

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Porphyria Cutanea Tarda

Klinische onderzoeken op Deferasirox

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Philippines

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren