Пилотное испытание деферасирокса при лечении поздней кожной порфирии
9 января 2014 г. обновлено: Amit Pandya, University of Texas Southwestern Medical Center
Определить эффективность и переносимость деферасирокса при лечении поздней кожной порфирии.
Основная цель - ликвидация всех пузырей в течение 6 месяцев лечения.
Вторичная цель - снижение общего уровня железа в организме.
Обзор исследования
Подробное описание
Флеботомия является стандартной терапией поздней кожной порфирии (ПКТ), но она может быть неудобной и вызывать у некоторых пациентов анемию.
Деферазирокс представляет собой новый класс тридентатных хелаторов железа с высоким сродством и селективностью в отношении железа. Лекарство вводят перорально, что, если оно будет эффективным для ПКТ, сделает его более удобным и, возможно, более переносимым вариантом для пациентов.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
10
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390-8802
- UT Southwestern Medical Center at Dallas - Dermatology Clinical Trials
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- диагностика поздней кожной порфирии на основании клинического осмотра и уровня порфирина в суточной моче
- наличие Поздней кожной порфирии в течение не менее 3 месяцев до включения в исследование с активным образованием волдырей (3 волдыря или эрозии в месяц)
- женщины детородного возраста должны использовать эффективный метод контрацепции во время исследования, однако это не может включать гормональную контрацепцию (оральные контрацептивы, гормональные пластыри, инъекции Депо-Провера, кольцо NUVA и т. д.)
- пациенты, ранее не получавшие лечения, или пациенты, не реагирующие на флеботомию или не переносящие ее
- Уровень ферритина больше или равен 25 нг/мл
Критерий исключения:
- пациенты с уровнем креатинина в сыворотке выше верхней границы нормы
- пациенты, получающие флеботомию, которые контролируются этой терапией
- беременные или кормящие женщины
- у пациентов с трансаминазами печени более чем в 5 раз выше верхней границы нормы
- пациенты с повышенной чувствительностью к деферасироксу в анамнезе
- пациенты с ранее существовавшим заболеванием почек или принимающие лекарства, угнетающие функцию почек
- пациенты, принимающие другие энтеросорбенты
- несоблюдение лечебных режимов в анамнезе.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: А
|
250 мг деферасирокса 1 раз в сутки в течение 6 мес.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников, демонстрирующих уменьшение или исчезновение образования волдырей на коже
Временное ограничение: В течение 6 месяцев лечения.
|
Настоящее исследование было предпринято, чтобы определить, может ли пероральный деферазирокс быть полезным при лечении ПКТ.
Ежемесячные визиты в клинику с физическим осмотром проводились для оценки кожи на наличие волдырей.
|
В течение 6 месяцев лечения.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников, демонстрирующих снижение уровня ферритина и порфирина в моче
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Пациенты с ПКТ обычно имеют нормальный или повышенный уровень сывороточного железа и ферритина, а также повышенную абсорбцию железа.
Флеботомия проводится для анализа уровня ферритина.
Выполняется сбор мочи, и образцы мочи анализируются на уровень порфирина.
|
6 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Amit Pandya, M.D., UT Southwestern Medical Center at Dallas - Department of Dermatology
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 января 2008 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 апреля 2010 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 апреля 2010 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
10 января 2008 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
10 января 2008 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
23 января 2008 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
10 февраля 2014 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
9 января 2014 г.
Последняя проверка
1 января 2014 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания пищеварительной системы
- Метаболические заболевания
- Кожные заболевания
- Заболевания печени
- Генетические заболевания, врожденные
- Кожные заболевания, генетические
- Поздняя кожная порфирия
- Порфирия, печеночная
- Порфирия, эритропоэтическая
- Порфирия
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Хелатирующие агенты
- Секвестрирующие агенты
- Железохелатирующие агенты
- Деферазирокс
Другие идентификационные номера исследования
- CICL670A US17
- IRB File Number 062007-047
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Деферазирокс
-
University of PisaIRCCS Burlo Garofolo; University of GenovaРекрутинг