- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT00635141
L'effet de la solution saline hypertonique sur l'indice de clairance pulmonaire chez les patients atteints de fibrose kystique
L'effet de la solution saline hypertonique inhalée (7 %) par rapport à la solution saline normale (0,9 %) sur l'indice de clairance pulmonaire chez les patients atteints de fibrose kystique
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
L'espérance de vie des patients atteints de fibrose kystique (FK) a considérablement augmenté au fil du temps grâce à l'amélioration des soins cliniques. Bien que cela soit certainement bénéfique pour les patients atteints de mucoviscidose, la stabilité globale de la fonction pulmonaire a rendu plus difficile l'évaluation de l'effet des interventions thérapeutiques. Actuellement, le VEMS (volume expiratoire maximal en 1 seconde) reste la principale mesure de résultat pour la plupart des essais cliniques, mais de nombreux patients atteints de mucoviscidose ont une fonction pulmonaire normale et le taux annuel de déclin est désormais inférieur à 2 % dans les grands centres spécialisés. Par conséquent, des paramètres supplémentaires sont nécessaires qui sont des paramètres plus sensibles pour définir les anomalies chez les patients atteints de mucoviscidose et être utilisés dans les essais thérapeutiques.
L'un de ces paramètres prometteurs est le Lung Clearance Index (LCI). Le LCI est un test pour quantifier l'inhomogénéité de la ventilation en évaluant le lessivage d'un gaz inerte inhalé. Les anomalies de la clairance des gaz pulmonaires sont en grande partie dues à la rétention des gaz inhalés due à une obstruction muqueuse des voies respiratoires inférieures.
Les interventions qui améliorent l'accumulation de mucus devraient améliorer le LCI. Il a été démontré que la solution saline hypertonique augmente le liquide de surface des voies respiratoires (ASL), la clairance mucociliaire et la fonction pulmonaire. Par conséquent, cette étude examinera l'effet de la solution saline hypertonique par rapport au placebo sur l'indice de clairance pulmonaire chez les patients atteints de fibrose kystique.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada
- The Hospital for Sick Children
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic de mucoviscidose tel que défini par au moins deux caractéristiques cliniques de la mucoviscidose et un chlorure de sueur documenté > 60 mEq/L par test quantitatif d'ionophorèse à la pilocarpine ou un génotype montrant deux maladies bien caractérisées provoquant des mutations
- Consentement éclairé et consentement verbal (le cas échéant) fournis par le parent ou le tuteur légal du sujet et le sujet
- 6-18 ans à l'inscription et capable d'effectuer une spirométrie reproductible
- Cliniquement stable à l'inscription
- FEV1 % prédit ≥ 80 % tel que calculé par les équations de référence de Wang
- Capacité à se conformer à l'utilisation des médicaments, aux visites d'étude et aux procédures d'étude
Critère d'exclusion:
- Culture respiratoire positive pour NTM ou complexe B. cepacia au cours de la dernière année ou dépistage
- Utilisation d'antibiotiques par voie intraveineuse ou de quinolones par voie orale dans les 14 jours suivant le dépistage
- Utilisation de drogues expérimentales dans les 30 jours suivant le dépistage
- Découvertes physiques lors du dépistage qui compromettraient la sécurité du participant ou la qualité des données de l'étude
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation croisée
- Masquage: Tripler
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: 1
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Les patients du bras 1 de l'étude recevront une solution saline hypertonique (7 %) au cours de la première phase de l'étude et passeront au placebo (solution saline isotonique à 0,9 %) au cours de la deuxième phase.
Les deux médicaments seront administrés via le nébuliseur réutilisable PARI LC® Star.
Les patients du bras 2 de l'étude recevront un placebo (solution saline isotonique à 0,9 %) pendant la première phase de l'étude et passeront à une solution saline hypertonique (7 %) pendant la deuxième phase.
Les deux médicaments seront administrés via le nébuliseur réutilisable PARI LC® Star.
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Expérimental: 2
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Les patients du bras 1 de l'étude recevront une solution saline hypertonique (7 %) au cours de la première phase de l'étude et passeront au placebo (solution saline isotonique à 0,9 %) au cours de la deuxième phase.
Les deux médicaments seront administrés via le nébuliseur réutilisable PARI LC® Star.
Les patients du bras 2 de l'étude recevront un placebo (solution saline isotonique à 0,9 %) pendant la première phase de l'étude et passeront à une solution saline hypertonique (7 %) pendant la deuxième phase.
Les deux médicaments seront administrés via le nébuliseur réutilisable PARI LC® Star.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Modification du LCI entre le début et la fin du traitement chez les patients traités par une solution saline hypertonique par rapport aux patients recevant un placebo (solution saline isotonique)
Délai: Durée de la participation du patient à l'étude
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Durée de la participation du patient à l'étude
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Changement du VEM1 % prévu
Délai: Durée de la participation du patient à l'étude
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Durée de la participation du patient à l'étude
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Changement de CVF (capacité vitale forcée) % prévu
Délai: Durée de la participation du patient à l'étude
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Durée de la participation du patient à l'étude
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Changement de FEF25-75 % (débit expiratoire forcé entre 25 et 75 % de la capacité vitale) prévu
Délai: Durée de la participation du patient à l'étude
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Durée de la participation du patient à l'étude
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Felix Ratjen, MD, The Hospital for Sick Children
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 1000011193
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