Effekten av hypertonisk saltvann på lungeclearance-indeksen hos pasienter med cystisk fibrose
Effekten av inhalert hypertonisk saltvann (7 %) versus normal saltvann (0,9 %) på lungeclearance-indeksen hos pasienter med cystisk fibrose
Studieoversikt
Status
Forhold
Detaljert beskrivelse
Forventet levealder for pasienter med cystisk fibrose (CF) har økt kraftig over tid på grunn av forbedret klinisk behandling. Selv om dette absolutt er gunstig for CF-pasienter, har den generelle stabiliteten i lungefunksjonen gjort det vanskeligere å vurdere effekten av terapeutiske intervensjoner. Foreløpig er FEV1 (tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund) fortsatt det primære utfallsmålet for de fleste kliniske studier, men mange CF-pasienter har normal lungefunksjon og den årlige nedgangen er nå mindre enn 2 % i store spesialiserte sentre. Derfor er det nødvendig med ytterligere parametere som er mer sensitive parametere for å definere abnormiteter hos CF-pasienter og brukes i terapeutiske studier.
En slik lovende parameter er Lung Clearance Index (LCI). LCI er en test for å kvantifisere ventilasjonsinhomogenitet ved å vurdere utvaskingen av en inhalert inertgass. Abnormiteter i gassclearance fra lungen skyldes i stor grad retensjon av inhalerte gasser på grunn av slimhinneobstruksjon i nedre luftveier.
Intervensjoner som forbedrer slimakkumulering forventes å forbedre LCI. Hypertonisk saltvann har vist seg å øke luftveisoverflatevæske (ASL), mucociliær clearance og lungefunksjon. Derfor vil denne studien undersøke effekten av hypertonisk saltvann sammenlignet med placebo på Lung Clearance Index hos pasienter med cystisk fibrose.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada
- The Hospital for Sick Children
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av CF som definert av to eller flere kliniske trekk ved CF og et dokumentert svetteklorid > 60 mEq/L ved kvantitativ pilokarpiniontoforesetest eller en genotype som viser to godt karakteriserte sykdomsfremkallende mutasjoner
- Informert samtykke og muntlig samtykke (etter behov) gitt av subjektets forelder eller juridiske verge og subjektet
- 6-18 år ved innskrivning og i stand til å utføre reproduserbar spirometri
- Klinisk stabil ved påmelding
- FEV1 % predikert ≥ 80 % som beregnet av Wang-referanseligningene
- Evne til å etterleve medisinbruk, studiebesøk og studieprosedyrer
Ekskluderingskriterier:
- Respirasjonskultur positiv for NTM- eller B. cepacia-kompleks innen siste år eller screening
- Bruk av intravenøse antibiotika eller orale kinoloner innen 14 dager etter screening
- Undersøkende narkotikabruk innen 30 dager etter screening
- Fysiske funn ved screening som ville kompromittere sikkerheten til deltakeren eller kvaliteten på studiedataene
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: 1
|
Pasienter i studiearm 1 vil motta hypertonisk saltvann (7 %) i løpet av den første fasen av studien og vil gå over til placebo (0,9 % isotonisk saltvann) i den andre fasen.
Begge legemidlene vil bli administrert via PARI LC® Star gjenbrukbar forstøver.
Pasienter i studiearm 2 vil få placebo (0,9 % isotonisk saltvann) under den første fasen av studien og vil gå over til hypertonisk saltvann (7 %) i den andre fasen.
Begge legemidlene vil bli administrert via PARI LC® Star gjenbrukbar forstøver.
|
|
Eksperimentell: 2
|
Pasienter i studiearm 1 vil motta hypertonisk saltvann (7 %) i løpet av den første fasen av studien og vil gå over til placebo (0,9 % isotonisk saltvann) i den andre fasen.
Begge legemidlene vil bli administrert via PARI LC® Star gjenbrukbar forstøver.
Pasienter i studiearm 2 vil få placebo (0,9 % isotonisk saltvann) under den første fasen av studien og vil gå over til hypertonisk saltvann (7 %) i den andre fasen.
Begge legemidlene vil bli administrert via PARI LC® Star gjenbrukbar forstøver.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring i LCI fra baseline til behandlingsslutt hos pasienter behandlet med hypertonisk saltvann versus pasienter som får placebo (isotonisk saltvann)
Tidsramme: Varighet av pasientens involvering i studien
|
Varighet av pasientens involvering i studien
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring i FEV1 % anslått
Tidsramme: Varighet av pasientens involvering i studien
|
Varighet av pasientens involvering i studien
|
|
Endring i FVC (forsert vitalkapasitet) % forutsagt
Tidsramme: Varighet av pasientens involvering i studien
|
Varighet av pasientens involvering i studien
|
|
Endring i FEF 25-75 % (tvungen ekspirasjonsstrøm mellom 25 og 75 % av vital kapasitet) forutsagt
Tidsramme: Varighet av pasientens involvering i studien
|
Varighet av pasientens involvering i studien
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Felix Ratjen, MD, The Hospital for Sick Children
Publikasjoner og nyttige lenker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 1000011193
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .