- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT00635141
El efecto de la solución salina hipertónica en el índice de depuración pulmonar en pacientes con fibrosis quística
El efecto de la solución salina hipertónica inhalada (7 %) frente a la solución salina normal (0,9 %) sobre el índice de depuración pulmonar en pacientes con fibrosis quística
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
La esperanza de vida de los pacientes con fibrosis quística (FQ) ha aumentado considerablemente con el tiempo debido a la mejora de la atención clínica. Si bien esto es ciertamente beneficioso para los pacientes con FQ, la estabilidad general de la función pulmonar ha hecho que sea más difícil evaluar el efecto de las intervenciones terapéuticas. Actualmente, el FEV1 (volumen espiratorio forzado en 1 segundo) sigue siendo la medida de resultado primaria para la mayoría de los ensayos clínicos, pero muchos pacientes con FQ tienen una función pulmonar normal y la tasa anual de disminución ahora es inferior al 2 % en los grandes centros especializados. Por lo tanto, se necesitan parámetros adicionales que sean parámetros más sensibles para definir anomalías en pacientes con FQ y que se utilicen en ensayos terapéuticos.
Uno de estos parámetros prometedores es el índice de depuración pulmonar (LCI). El LCI es una prueba para cuantificar la falta de homogeneidad de la ventilación mediante la evaluación del lavado de un gas inerte inhalado. Las anomalías en la eliminación de gases de los pulmones se deben en gran medida a la retención de gases inhalados debido a la obstrucción mucosa en las vías respiratorias inferiores.
Se espera que las intervenciones que mejoran la acumulación de moco mejoren el LCI. Se ha demostrado que la solución salina hipertónica aumenta el líquido de la superficie de las vías respiratorias (ASL), el aclaramiento mucociliar y la función pulmonar. Por lo tanto, este estudio examinará el efecto de la solución salina hipertónica en comparación con el placebo en el índice de depuración pulmonar en pacientes con fibrosis quística.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá
- The Hospital for Sick Children
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de FQ definido por dos o más características clínicas de FQ y un cloruro en el sudor documentado > 60 mEq/L mediante una prueba de iontoforesis de pilocarpina cuantitativa o un genotipo que muestra dos mutaciones causantes de enfermedades bien caracterizadas
- Consentimiento informado y asentimiento verbal (según corresponda) proporcionado por el padre o tutor legal del sujeto y el sujeto
- 6-18 años de edad en el momento de la inscripción y capaz de realizar una espirometría reproducible
- Clínicamente estable en el momento de la inscripción
- FEV1 % previsto ≥ 80 % calculado mediante las ecuaciones de referencia de Wang
- Capacidad para cumplir con el uso de medicamentos, visitas de estudio y procedimientos de estudio
Criterio de exclusión:
- Cultivo respiratorio positivo para NTM o complejo B. cepacia en el último año o cribado
- Uso de antibióticos intravenosos o quinolonas orales dentro de los 14 días previos a la selección
- Uso de drogas en investigación dentro de los 30 días posteriores a la selección
- Hallazgos físicos en la selección que comprometerían la seguridad del participante o la calidad de los datos del estudio
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: 1
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Los pacientes del brazo 1 del estudio recibirán solución salina hipertónica (7 %) durante la primera fase del estudio y pasarán a recibir placebo (solución salina isotónica al 0,9 %) durante la segunda fase.
Ambos medicamentos se administrarán a través del nebulizador reutilizable PARI LC® Star.
Los pacientes del brazo 2 del estudio recibirán placebo (solución salina isotónica al 0,9 %) durante la primera fase del estudio y pasarán a la solución salina hipertónica (7 %) durante la segunda fase.
Ambos medicamentos se administrarán a través del nebulizador reutilizable PARI LC® Star.
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Experimental: 2
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Los pacientes del brazo 1 del estudio recibirán solución salina hipertónica (7 %) durante la primera fase del estudio y pasarán a recibir placebo (solución salina isotónica al 0,9 %) durante la segunda fase.
Ambos medicamentos se administrarán a través del nebulizador reutilizable PARI LC® Star.
Los pacientes del brazo 2 del estudio recibirán placebo (solución salina isotónica al 0,9 %) durante la primera fase del estudio y pasarán a la solución salina hipertónica (7 %) durante la segunda fase.
Ambos medicamentos se administrarán a través del nebulizador reutilizable PARI LC® Star.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio en LCI desde el inicio hasta el final del tratamiento en pacientes tratados con solución salina hipertónica versus pacientes que recibieron placebo (solución salina isotónica)
Periodo de tiempo: Duración de la participación del paciente en el estudio
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Duración de la participación del paciente en el estudio
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio en FEV1 % previsto
Periodo de tiempo: Duración de la participación del paciente en el estudio
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Duración de la participación del paciente en el estudio
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Cambio en FVC (capacidad vital forzada) % predicho
Periodo de tiempo: Duración de la participación del paciente en el estudio
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Duración de la participación del paciente en el estudio
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Cambio en FEF25-75% (flujo espiratorio forzado entre 25 y 75 % de la capacidad vital) previsto
Periodo de tiempo: Duración de la participación del paciente en el estudio
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Duración de la participación del paciente en el estudio
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Felix Ratjen, MD, The Hospital for Sick Children
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 1000011193
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