Étude d'efficacité de l'hormone de croissance recombinante sur la fonction musculaire chez les enfants traités à long terme avec des glucocorticoïdes
Effets de l'hormone de croissance sur la myopathie corticoïde chez les enfants atteints d'une maladie chronique : effets sur la masse musculaire et la force
Les enfants souffrant de maladies chroniques et recevant une corticothérapie au long cours souffrent depuis des années d'un retard de croissance sévère et d'une composition corporelle profondément altérée. Ils consistent en une augmentation marquée de la masse grasse et une diminution de la masse maigre. Des études publiées ont montré que le traitement par l'hormone de croissance (GH) chez les enfants atteints d'arthrite juvénile idiopathique peut améliorer la composition corporelle en augmentant la masse maigre et en empêchant l'augmentation de la masse grasse. Le but du présent protocole est d'évaluer si l'augmentation de la masse corporelle maigre observée pendant le traitement à la GH est associée à des modifications de la force et de la masse musculaires.
Afin de pouvoir évaluer l'effet de la GH sur le muscle, un groupe comparatif est nécessaire. Il sera donc proposé de retarder chez un groupe de patients le début du traitement par Hormone de Croissance (GH) de 6 mois. Comme la plupart des publications ont montré un effet maximal de la GH au cours de la première année de traitement, six mois devraient suffire pour évaluer l'effet à court terme de la GH sur le muscle. Par conséquent, cette étude sera un essai randomisé : début immédiat du traitement par l'hormone de croissance (GH) versus début du traitement par l'hormone de croissance 6 mois plus tard. Après 6 mois, tous les enfants seront traités avec GH. Par conséquent, le suivi sera d'un an après la ligne de base.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Le but du présent protocole est d'évaluer les effets du traitement GH chez les enfants traités aux stéroïdes à long terme, sur la masse musculaire et la force musculaire. Il s'agira d'une étude ouverte, randomisée, contrôlée, en 2 groupes parallèles. Le suivi de cette étude sera d'un an. L'objectif de cette étude sera d'évaluer les effets à court terme du traitement GH sur la masse musculaire, la force musculaire et la composition corporelle chez les enfants souffrant de diverses maladies nécessitant une corticothérapie. Les pathologies attendues sont l'arthrite juvénile idiopathique, le syndrome néphrotique, l'uvéite, les maladies systémiques et la transplantation d'organes. Les modifications de la masse musculaire seront évaluées en mesurant le muscle et la graisse sous-cutanée sur la section transversale de la cuisse par IRM. L'IRM offre l'avantage d'une technique non invasive, permettant des mesures en série et précises. La force musculaire sera réalisée par des tests musculaires en série de différents groupes musculaires. La composition corporelle sera évaluée par DEXA. La DEXA permet une détermination rapide, précise et hautement reproductible non seulement de la masse osseuse mais aussi de la masse maigre et grasse de tout le corps, avec une très faible exposition aux radiations. Elle semble être la méthode la plus sensible pour l'évaluation de la fonte musculaire ainsi que de la graisse répartition qui contribuent à l'apparition de Cushing chez les patients traités aux stéroïdes.
La présente étude sera réalisée chez des enfants présentant un retard de croissance lié à un traitement aux glucocorticoïdes au long cours. Ces patients n'avaient jamais été traités par GH. Afin de pouvoir évaluer l'effet de la GH sur le muscle, un groupe comparatif est nécessaire. Il sera donc proposé dans l'étude de retarder chez un groupe de patients le début du traitement par GH de 6 mois. Six mois devraient suffire pour évaluer l'effet à court terme de la GH sur le muscle et la plupart des publications ont montré un effet maximal de la GH au cours de la première année de traitement. Par conséquent, cette étude sera un essai randomisé : début immédiat du traitement à la GH versus début du traitement à la GH 6 mois plus tard. Après 6 mois, tous les enfants seront traités avec GH. La dose administrée dans le présent essai sera une dose de GH déjà testée chez des enfants traités aux glucocorticoïdes (0,46 mg/kg/semaine)
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Paris, France, 75019
- Hopital Robert Debre
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Hauteur mesurée en dessous de -2 SD
- Age osseux inférieur à 13 ans pour un garçon et inférieur à 11 ans pour une fille
- Traitement aux glucocorticoïdes pendant au moins 12 mois
- Dose de glucocorticoïdes supérieure ou égale à 0,2 mg/kg/jour de prednisone ou dose équivalente au cours des 12 derniers mois
- Le traitement aux glucocorticostéroïdes devrait être maintenu pendant au moins 1 an de plus
- Les allocations familiales de la sécurité sociale française
- Enfant qui n'a jamais été traité par GH.
- Preuve d'un document de consentement éclairé personnellement signé et daté indiquant que les parents / tuteurs du patient et du patient lui-même s'il est en mesure de recevoir et de comprendre les informations ont été informés de tous les aspects pertinents de l'étude.
- Absence d'intolérance au glucose ou de diabète sucré sur un test de tolérance au glucose oral datant de moins de 3 mois
Critère d'exclusion:
- Affection médicale ou psychiatrique aiguë ou chronique grave ou anomalie de laboratoire pouvant augmenter le risque associé à la participation à l'essai ou à l'administration du produit expérimental ou pouvant interférer avec l'interprétation des résultats de l'essai et, de l'avis de l'investigateur, rendrait le sujet inapproprié pour entrer dans ce procès.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: 1 : groupe démarrage précoce (traitement GH)
dans le groupe à début précoce, les patients ont été traités par hormone de croissance pendant un an immédiatement après la randomisation
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Le traitement par GH sera administré à une dose hebdomadaire de 0,46 mg/kg/semaine, répartie en sept injections sous-cutanées quotidiennes.
Les injections sous-cutanées doivent être faites lentement, dans la cuisse.
Afin de prévenir la lipoatrophie, le site d'injection doit être varié.
L'injection doit être administrée au coucher.
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Aucune intervention: 2 : groupe départ différé (traitement GH)
dans le groupe de départ différé, les patients ont pris un traitement par GH pendant 1 an, 6 mois après la randomisation
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Les principaux critères d'efficacité seront - les variations moyennes de la force évaluées sous la forme d'un score composite (moyenne des variations relatives des dix fonctions musculaires testées) : ∆ force en % des valeurs initiales : 6 mois-baseline.
Délai: 6 mois
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6 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Changements de force évalués sous forme de score composite (moyenne des changements relatifs des dix fonctions musculaires testées) en % des valeurs de base : 12 mois-baseline et 12 mois-6 mois, 18 mois-6 mois pour les patients du groupe B
Délai: 18 mois
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18 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Dominique SIMON, PHD, Hopital Robert -Debré, Assistance Publique, Hopitaux de Paris
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 2004/64
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