Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effektstudie av rekombinant veksthormon på muskelfunksjon hos barn som er langtidsbehandlet med glukokortikoid

4. mai 2015 oppdatert av: Dominique SIMON, Association REMEDE

Effekter av veksthormon på kortikoidmyopati hos barn med kronisk sykdom: Effekter på muskelmasse og styrke

Barn som lider av kronisk sykdom og som får langtidsbehandling med glukokortikoid, lider over år av alvorlig vekstretardasjon og sterkt endret kroppssammensetning. De består i en markant økning i fettmasse og en reduksjon i mager kroppsmasse. Publiserte studier har vist at behandling med veksthormon (GH) hos barn med juvenil idiopatisk artritt kan forbedre kroppssammensetningen ved å øke mager masse og ved å forhindre økning i fettmasse. Målet med denne protokollen er å evaluere om økningen i mager kroppsmasse observert under GH-behandling er assosiert med endringer i muskelstyrke og masse.

For å kunne evaluere effekten av GH på muskelen er det nødvendig med en sammenlignende gruppe. Derfor vil det bli foreslått å utsette starten av veksthormonbehandling med 6 måneder hos en gruppe pasienter. Ettersom de fleste publikasjoner har vist maksimal effekt av GH i løpet av det første behandlingsåret, bør seks måneder være nok til å evaluere kortsiktig effekt av GH på muskelen. Derfor vil denne studien være en randomisert studie: umiddelbar start av behandling med veksthormon (GH) versus start av behandling med veksthormon 6 måneder senere. Etter 6 måneder vil alle barn bli behandlet med GH. Derfor vil oppfølgingen være ett år etter baseline.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Målet med denne protokollen er å evaluere effekten av GH-behandling hos langtidssteroidbehandlede barn, på muskelmasse og muskelstyrke. Det vil være en åpen, randomisert, kontrollert, 2-parallell gruppestudie. Oppfølgingen i denne studien vil være ett år. Målet med denne studien vil være å evaluere kortsiktige effekter av GH-behandling på muskelmasse, muskelstyrke og kroppssammensetning hos barn som lider av ulike sykdommer som krever steroidbehandling. Forventede patologier er juvenil idiopatisk artritt, nefrotisk syndrom, uveitt, systemiske sykdommer og organtransplantasjon. Endringer i muskelmasse vil bli vurdert ved å måle muskel og subkutant fett på lårets tverrsnittsareal ved MR. MR tilbyr fordelen med ikke-invasiv teknikk, som tillater serielle og nøyaktige målinger. Muskelstyrken vil bli utført ved seriell muskeltesting av forskjellige muskelgrupper. Kroppssammensetning vil bli vurdert av DEXA. DEXA tillater rask, nøyaktig og svært reproduserbar bestemmelse, ikke bare av beinmasse, men også av mager og fettmasse i hele kroppen, med svært lav strålingseksponering. Det ser ut til å være den mest sensitive metoden for vurdering av muskelsvinn så vel som fett repartisjon som bidrar til Cushings utseende hos steroidbehandlede pasienter.

Denne studien vil bli utført på barn med vekstretardasjon relatert til langvarig glukokortikoidbehandling. Disse pasientene hadde aldri blitt behandlet med GH. For å kunne evaluere effekten av GH på muskelen er det nødvendig med en sammenlignende gruppe. Derfor vil det i studien bli foreslått å utsette starten av GH-behandling med 6 måneder hos en gruppe pasienter. Seks måneder bør være nok til å evaluere kortsiktig effekt av GH på muskelen, og de fleste publikasjoner har vist en maksimal effekt av GH innen det første behandlingsåret. Derfor vil denne studien være en randomisert studie: umiddelbar start av GH-behandling versus start av GH-behandling 6 måneder senere. Etter 6 måneder vil alle barn bli behandlet med GH. Dosen administrert i denne studien vil være en GH-dose som allerede er testet i glukokortikoidbehandlede barn (0,46 mg/kg/uke)

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75019
        • Hôpital Robert Debré

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Målt Høyde under -2 SD
  • Benalder under 13 år for en gutt og under 11 år for en jente
  • Glukokortikosteroidbehandling i minst 12 måneder
  • Glukokortikosteroiddose over eller lik 0,2 mg/kg/dag med prednison eller tilsvarende dose i løpet av de siste 12 månedene
  • Glukokortikosteroidbehandling forventes å vare i minst ett år til
  • Barnetrygdene til den franske trygdedekningen
  • Barn som aldri har blitt behandlet av GH.
  • Bevis på et personlig signert og datert informert samtykkedokument som indikerer at pasientens foreldre/foresatte og fra pasienten selv hvis han/hun er i stand til å motta og forstå informasjonen, har blitt informert om alle relevante aspekter ved studien.
  • Ingen glukoseintoleranse eller diabetes mellitus på en oral glukosetoleransetest datert mindre enn 3 måneder

Ekskluderingskriterier:

  • Alvorlig akutt eller kronisk medisinsk eller psykiatrisk tilstand eller laboratorieavvik som kan øke risikoen forbundet med deltakelse i forsøk eller administrasjon av undersøkelsesprodukter eller kan forstyrre tolkningen av prøveresultatene og, etter etterforskerens vurdering, vil gjøre forsøkspersonen uegnet for inntreden i denne rettssaken.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: 1: tidlig start (GH-behandling) gruppe
i tidlig startgruppen ble pasientene behandlet med veksthormon i ett år umiddelbart etter randomisering
Enhet: GH behandling
GH-behandling vil bli administrert med en ukentlig dose på 0,46 mg/kg/uke, fordelt på syv daglige subkutane injeksjoner. Subkutane injeksjoner skal gis sakte, i låret. For å forhindre lipoatrofi bør injeksjonsstedet varieres. Injeksjonen skal gis ved sengetid.
Ingen inngripen: 2: forsinket start (GH-behandling) gruppe
i gruppen med forsinket start tok pasienter GH-behandling i 1 år, 6 måneder etter randomisering

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Hovedkriteriene for effekt vil være - de gjennomsnittlige styrkeendringene vurdert som en sammensatt poengsum (gjennomsnitt av de relative endringene av de ti testede muskelfunksjonene): ∆ styrke som % av baseline-verdier: 6 måneder-baseline.
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Styrkeendringer vurdert som en sammensatt skåre (gjennomsnitt av de relative endringene av de ti testede muskelfunksjonene) som % av baseline-verdier: 12 måneder-baseline og 12 måneder-6 måneder, 18 måneder-6 måneder for gruppe B-pasienter
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Association REMEDE

Samarbeidspartnere

Pfizer

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Dominique SIMON, PHD, Hopital Robert -Debré, Assistance Publique, Hopitaux de Paris

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. april 2005

Primær fullføring (Faktiske)

1. juni 2010

Studiet fullført (Faktiske)

1. mai 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. desember 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. desember 2008

Først lagt ut (Anslag)

22. desember 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

5. mai 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. mai 2015

Sist bekreftet

1. mai 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2004/64

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Kronisk sykdom

Kliniske studier på GH behandling

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Suriname

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere