Estudo da Eficácia do Hormônio de Crescimento Recombinante na Função Muscular em Crianças Tratadas a Longo Prazo com Glucocorticóide
Efeitos do hormônio do crescimento na miopatia corticóide em crianças com doença crônica: efeitos na massa e força muscular
Crianças que sofrem de doenças crônicas e recebem terapia glicocorticóide de longo prazo sofrem ao longo dos anos de retardo de crescimento grave e composição corporal profundamente alterada. Eles consistem em um aumento acentuado da massa gorda e uma diminuição da massa corporal magra. Estudos publicados demonstraram que o tratamento com Hormônio do Crescimento (GH) em crianças com Artrite Idiopática Juvenil pode melhorar a composição corporal aumentando a massa magra e evitando o aumento da massa gorda. O objetivo do presente protocolo é avaliar se o aumento da massa corporal magra observado durante o tratamento com GH está associado a alterações na força e massa muscular.
Para poder avaliar o efeito do GH no músculo é necessário um grupo comparativo. Portanto, será proposto atrasar em um grupo de pacientes o início do tratamento com hormônio do crescimento (GH) em 6 meses. Como a maioria das publicações mostra efeito máximo do GH no primeiro ano de tratamento, seis meses devem ser suficientes para avaliar o efeito de curto prazo do GH no músculo. Portanto, este estudo será um estudo randomizado: início imediato do tratamento com hormônio do crescimento (GH) versus início do tratamento com hormônio do crescimento 6 meses depois. Após 6 meses todas as crianças serão tratadas com GH. Portanto, o acompanhamento será de um ano após a linha de base.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O objetivo do presente protocolo é avaliar os efeitos do tratamento com GH em crianças tratadas com esteróides a longo prazo, na massa muscular e na força muscular. Será um estudo aberto, randomizado, controlado, de 2 grupos paralelos. O seguimento neste estudo será de um ano. O objetivo deste estudo será avaliar os efeitos de curto prazo do tratamento com GH na massa muscular, força muscular e composição corporal em crianças que sofrem de várias doenças que requerem terapia com esteróides. As patologias esperadas são artrite idiopática juvenil, síndrome nefrótica, uveíte, doenças sistêmicas e transplante de órgãos. Alterações na massa muscular serão avaliadas medindo o músculo e a gordura subcutânea na área transversal da coxa por ressonância magnética. A ressonância magnética oferece a vantagem da técnica não invasiva, permitindo medições seriadas e precisas. A força muscular será realizada por testes musculares seriados de diferentes grupos musculares. A composição corporal será avaliada por DEXA. DEXA permite a determinação rápida, precisa e altamente reprodutível não apenas da massa óssea, mas também da massa magra e gorda de todo o corpo, com exposição à radiação muito baixa. repartição que contribuem para o aparecimento de Cushing em pacientes tratados com esteróides.
O presente estudo será realizado em crianças com retardo de crescimento relacionado ao tratamento prolongado com glicocorticóides. Esses pacientes nunca haviam sido tratados com GH. Para poder avaliar o efeito do GH no músculo é necessário um grupo comparativo. Portanto, será proposto no estudo atrasar em um grupo de pacientes o início do tratamento com GH em 6 meses. Seis meses devem ser suficientes para avaliar o efeito de curto prazo do GH no músculo e a maioria das publicações têm mostrado um efeito máximo do GH no primeiro ano de tratamento. Portanto, este estudo será um ensaio randomizado: início imediato do tratamento com GH versus início do tratamento com GH 6 meses depois. Após 6 meses todas as crianças serão tratadas com GH. A dose administrada no presente estudo será uma dose de GH já testada em crianças tratadas com glicocorticóides (0,46 mg/kg/semana)
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Paris, França, 75019
- Hopital Robert Debre
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Altura medida abaixo de -2 SD
- Idade óssea abaixo de 13 anos para um menino e abaixo de 11 anos para uma menina
- Tratamento com glicocorticosteróides por pelo menos 12 meses
- Dose de glicocorticosteróide maior ou igual a 0,2 mg/kg/dia de prednisona ou dose equivalente nos últimos 12 meses
- Prevê-se que o tratamento com glicocorticosteróides seja mantido por mais 1 ano, pelo menos
- Os abonos de família da cobertura da segurança social francesa
- Criança que nunca foi tratada com GH.
- Evidência de um documento de consentimento informado pessoalmente assinado e datado, indicando que os pais/responsáveis do paciente e do próprio paciente, se ele/ela for capaz de receber e compreender as informações, foram informados de todos os aspectos pertinentes do estudo.
- Sem intolerância à glicose ou diabetes mellitus em um teste oral de tolerância à glicose datado de menos de 3 meses
Critério de exclusão:
- Condição médica ou psiquiátrica aguda ou crônica grave ou anormalidade laboratorial que pode aumentar o risco associado à participação no estudo ou à administração do produto sob investigação ou pode interferir na interpretação dos resultados do estudo e, na opinião do investigador, tornar o sujeito inapropriado para entrar no este julgamento.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: 1: grupo de início precoce (tratamento com GH)
no grupo de início precoce, os pacientes foram tratados com hormônio do crescimento por um ano imediatamente após a randomização
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O tratamento com GH será administrado na dose semanal de 0,46 mg/kg/semana, dividida em sete injeções subcutâneas diárias.
As injeções subcutâneas devem ser administradas lentamente, na coxa.
Para prevenir a lipoatrofia, o local de injeção deve ser variado.
A injeção deve ser administrada ao deitar.
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Sem intervenção: 2: grupo de início retardado (tratamento com GH)
no grupo de início tardio, os pacientes receberam tratamento com GH por 1 ano e 6 meses após a randomização
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Os principais critérios de eficácia serão - as mudanças médias de força avaliadas como uma pontuação composta (média das mudanças relativas das dez funções musculares testadas): ∆ força como % dos valores basais: 6 meses-basal.
Prazo: 6 meses
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6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Mudanças de força avaliadas como uma pontuação composta (média das mudanças relativas das dez funções musculares testadas) como % dos valores basais: 12 meses-basal e 12 meses-6 meses, 18 meses-6 meses para pacientes do grupo B
Prazo: 18 meses
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18 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Dominique SIMON, PHD, Hopital Robert -Debré, Assistance Publique, Hopitaux de Paris
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2004/64
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