Studio di efficacia dell'ormone della crescita ricombinante sulla funzione muscolare nei bambini trattati a lungo termine con glucocorticoidi

Lo scopo del presente protocollo è valutare gli effetti del trattamento con GH nei bambini trattati con steroidi a lungo termine, sulla massa muscolare e sulla forza muscolare. Sarà uno studio aperto, randomizzato, controllato, a 2 gruppi paralleli. Il follow-up in questo studio sarà di un anno. L'obiettivo di questo studio sarà valutare gli effetti a breve termine del trattamento con GH sulla massa muscolare, la forza muscolare e la composizione corporea nei bambini affetti da varie malattie che richiedono una terapia steroidea. Le patologie attese sono l'artrite idiopatica giovanile, la sindrome nefrosica, l'uveite, le malattie sistemiche e il trapianto di organi. I cambiamenti nella massa muscolare saranno valutati misurando il muscolo e il grasso sottocutaneo sull'area della sezione trasversale della coscia mediante risonanza magnetica. La risonanza magnetica offre il vantaggio di una tecnica non invasiva, consentendo misurazioni seriali e accurate. La forza muscolare sarà eseguita mediante test muscolari seriali di diversi gruppi muscolari. La composizione corporea sarà valutata da DEXA. DEXA consente una determinazione rapida, accurata e altamente riproducibile non solo della massa ossea ma anche della massa magra e grassa di tutto il corpo, con un'esposizione alle radiazioni molto bassa. Sembra essere il metodo più sensibile per la valutazione della perdita muscolare e del grasso ripartizione che contribuiscono alla comparsa di Cushing nei pazienti trattati con steroidi.

Il presente studio sarà condotto su bambini con ritardo della crescita correlato al trattamento a lungo termine con glucocorticoidi. Questi pazienti non erano mai stati trattati con GH. Per poter valutare l'effetto del GH sul muscolo è necessario un gruppo comparativo. Pertanto nello studio verrà proposto di ritardare in un gruppo di pazienti l'inizio del trattamento con GH di 6 mesi. Sei mesi dovrebbero essere sufficienti per valutare l'effetto a breve termine del GH sul muscolo e la maggior parte delle pubblicazioni ha mostrato un effetto massimo del GH entro il primo anno di trattamento. Pertanto, questo studio sarà uno studio randomizzato: inizio immediato del trattamento con GH rispetto all'inizio del trattamento con GH 6 mesi dopo. Dopo 6 mesi tutti i bambini saranno trattati con GH. La dose somministrata nel presente studio sarà una dose di GH già testata nei bambini trattati con glucocorticoidi (0,46 mg/kg/settimana)