Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование эффективности рекомбинантного гормона роста на мышечную функцию у детей, длительно получавших глюкокортикоид

4 мая 2015 г. обновлено: Dominique SIMON, Association REMEDE

Влияние гормона роста на кортикоидную миопатию у детей с хроническими заболеваниями: влияние на мышечную массу и силу

Дети, страдающие хроническими заболеваниями и получающие длительную терапию глюкокортикоидами, в течение многих лет страдают от тяжелой задержки роста и глубоко измененного состава тела. Они заключаются в заметном увеличении жировой массы и снижении мышечной массы тела. Опубликованные исследования показали, что лечение детей с ювенильным идиопатическим артритом гормоном роста (GH) может улучшить состав тела за счет увеличения мышечной массы и предотвращения увеличения жировой массы. Целью настоящего протокола является оценка того, связано ли увеличение безжировой массы тела, наблюдаемое во время лечения ГР, с изменениями мышечной силы и массы.

Чтобы иметь возможность оценить влияние ГР на мышцы, необходима сравнительная группа. Поэтому будет предложено отложить в группе пациентов начало лечения гормоном роста (GH) на 6 месяцев. Поскольку большинство публикаций показали максимальный эффект ГР в течение первого года лечения, шести месяцев должно быть достаточно, чтобы оценить краткосрочное влияние ГР на мышцы. Таким образом, это исследование будет рандомизированным: немедленное начало лечения гормоном роста (GH) по сравнению с началом лечения гормоном роста через 6 месяцев. Через 6 месяцев всех детей будут лечить ГР. Таким образом, последующее наблюдение будет через год после исходного уровня.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Целью настоящего протокола является оценка влияния лечения гормоном роста у детей, длительное время получавших стероиды, на мышечную массу и мышечную силу. Это будет открытое, рандомизированное, контролируемое исследование с двумя параллельными группами. Последующее наблюдение в этом исследовании будет один год. Целью данного исследования будет оценка краткосрочных эффектов лечения гормоном роста на мышечную массу, мышечную силу и состав тела у детей, страдающих различными заболеваниями, требующими стероидной терапии. Ожидаемые патологии: ювенильный идиопатический артрит, нефротический синдром, увеит, системные заболевания и трансплантация органов. Изменения мышечной массы будут оцениваться путем измерения мышц и подкожного жира на площади поперечного сечения бедра с помощью МРТ. МРТ предлагает преимущество неинвазивной техники, позволяющей проводить последовательные и точные измерения. Мышечная сила будет определяться путем серийного мышечного тестирования различных групп мышц. Состав тела будет оцениваться с помощью DEXA. ДЭРА позволяет быстро, точно и с высокой воспроизводимостью определять не только костную массу, но также нежировую и жировую массу всего тела при очень низком радиационном воздействии. Это, по-видимому, наиболее чувствительный метод для оценки атрофии мышц, а также жира. перераспределения, которые способствуют появлению синдрома Кушинга у пациентов, получавших стероиды.

Настоящее исследование будет проведено у детей с задержкой роста, связанной с длительной терапией глюкокортикоидами. Эти пациенты никогда не лечились ГР. Чтобы иметь возможность оценить влияние ГР на мышцы, необходима сравнительная группа. Поэтому в исследовании будет предложено отсрочить в группе больных начало лечения ГР на 6 мес. Шести месяцев должно быть достаточно, чтобы оценить краткосрочный эффект ГР на мышцы, и большинство публикаций показали максимальный эффект ГР в течение первого года лечения. Таким образом, это исследование будет рандомизированным: немедленное начало лечения ГР по сравнению с началом лечения ГР через 6 месяцев. Через 6 месяцев всех детей будут лечить ГР. Доза, вводимая в настоящем исследовании, будет представлять собой дозу ГР, уже проверенную на детях, получавших глюкокортикоиды (0,46 мг/кг/неделю).

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

30

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

6 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Измеренная высота ниже -2 SD
  • Костный возраст до 13 лет у мальчика и до 11 лет у девочки
  • Лечение глюкокортикостероидами не менее 12 мес.
  • Доза глюкокортикостероидов выше или равна 0,2 мг/кг/день преднизолона или эквивалентной дозы за последние 12 месяцев.
  • Ожидается, что лечение глюкокортикостероидами будет продолжаться еще как минимум 1 год.
  • Детские пособия французской системы социального обеспечения
  • Ребенок, который никогда не лечился GH.
  • Свидетельство лично подписанного и датированного документа об информированном согласии, указывающего, что родители/опекуны пациента и от самого пациента, если он/она в состоянии получить и понять информацию, были проинформированы обо всех соответствующих аспектах исследования.
  • Отсутствие непереносимости глюкозы или сахарного диабета по данным перорального теста на толерантность к глюкозе, датированного менее 3 месяцев

Критерий исключения:

  • Тяжелое острое или хроническое медицинское или психиатрическое заболевание или отклонение лабораторных показателей, которые могут увеличить риск, связанный с участием в исследовании или введением исследуемого продукта, или могут помешать интерпретации результатов исследования и, по мнению исследователя, могут сделать субъекта непригодным для включения в исследование. это испытание.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: 1: группа раннего начала (лечение ГР)
в группе раннего начала пациенты получали гормон роста в течение одного года сразу после рандомизации.
Устройство: Лечение ГР
Лечение гормоном роста будет проводиться в еженедельной дозе 0,46 мг/кг/неделю, разделенной на семь ежедневных подкожных инъекций. Подкожные инъекции следует вводить медленно, в бедро. Во избежание липоатрофии следует разнообразить место инъекции. Инъекцию следует делать перед сном.
Без вмешательства: 2: группа с отложенным стартом (лечение ГР)
в группе отсроченного начала пациенты получали лечение ГР в течение 1 года через 6 мес после рандомизации.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Основными критериями эффективности будут - средние изменения силы, оцениваемые как составная оценка (среднее значение относительных изменений десяти протестированных мышечных функций): ∆ сила в % от исходных значений: исходный уровень за 6 месяцев.
Временное ограничение: 6 месяцев
6 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменения силы, оцениваемые в виде сводного балла (среднее относительное изменение десяти протестированных мышечных функций) в % от исходных значений: 12 месяцев — исходный уровень и 12 месяцев — 6 месяцев, 18 месяцев — 6 месяцев для пациентов группы В.
Временное ограничение: 18 месяцев
18 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Association REMEDE

Соавторы

Pfizer

Следователи

  • Главный следователь: Dominique SIMON, PHD, Hopital Robert -Debré, Assistance Publique, Hopitaux de Paris

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 апреля 2005 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 июня 2010 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 мая 2012 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

19 декабря 2008 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 декабря 2008 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

22 декабря 2008 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

5 мая 2015 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 мая 2015 г.

Последняя проверка

1 мая 2015 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 2004/64

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться