Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti rekombinantního růstového hormonu na svalovou funkci u dětí dlouhodobě léčených glukokortikoidy

4. května 2015 aktualizováno: Dominique SIMON, Association REMEDE

Účinky růstového hormonu na kortikoidní myopatii u dětí s chronickým onemocněním: Účinky na svalovou hmotu a sílu

Děti trpící chronickým onemocněním, které jsou dlouhodobě léčeny glukokortikoidy, trpí v průběhu let těžkou růstovou retardací a hluboce změněným složením těla. Spočívají ve výrazném nárůstu tukové hmoty a poklesu netukové tělesné hmoty. Publikované studie ukázaly, že léčba růstovým hormonem (GH) u dětí s juvenilní idiopatickou artritidou může zlepšit složení těla zvýšením svalové hmoty a zabráněním nárůstu tukové hmoty. Cílem tohoto protokolu je vyhodnotit, zda nárůst svalové hmoty pozorovaný během léčby GH je spojen se změnami svalové síly a hmoty.

Aby bylo možné vyhodnotit účinek GH na sval, je zapotřebí srovnávací skupina. Proto bude navrženo odložit u skupiny pacientů zahájení léčby růstovým hormonem (GH) o 6 měsíců. Protože většina publikací prokázala maximální účinek GH během prvního roku léčby, šest měsíců by mělo stačit k vyhodnocení krátkodobého účinku GH na sval. Proto bude tato studie randomizovanou studií: okamžité zahájení léčby růstovým hormonem (GH) versus zahájení léčby růstovým hormonem o 6 měsíců později. Po 6 měsících budou všechny děti léčeny GH. Sledování proto bude jeden rok po výchozím stavu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Cílem předkládaného protokolu je vyhodnotit účinky léčby GH u dětí dlouhodobě léčených steroidy na svalovou hmotu a svalovou sílu. Půjde o otevřenou, randomizovanou, kontrolovanou, 2-paralelní skupinovou studii. Pokračování v této studii bude jeden rok. Cílem této studie bude zhodnotit krátkodobé účinky léčby GH na svalovou hmotu, svalovou sílu a složení těla u dětí trpících různými onemocněními vyžadujícími steroidní terapii. Očekávanými patologiemi jsou juvenilní idiopatická artritida, nefrotický syndrom, uveitida, systémová onemocnění a transplantace orgánů. Změny svalové hmoty budou hodnoceny měřením svalové hmoty a podkožního tuku na ploše průřezu stehna pomocí MRI. MRI nabízí výhodu neinvazivní techniky, která umožňuje sériová a přesná měření. Svalová síla bude provedena sériovým svalovým testováním různých svalových skupin. Složení těla bude posuzovat DEXA. DEXA umožňuje rychlé, přesné a vysoce reprodukovatelné stanovení nejen kostní hmoty, ale i netukové a tukové hmoty celého těla při velmi nízké radiační zátěži. Zdá se, že je nejcitlivější metodou pro hodnocení úbytku svalů a tuku. repartice, které přispívají k Cushingově vzhledu u pacientů léčených steroidy.

Tato studie bude provedena u dětí s retardací růstu související s dlouhodobou léčbou glukokortikoidy. Tito pacienti nikdy nebyli léčeni GH. Aby bylo možné vyhodnotit účinek GH na sval, je zapotřebí srovnávací skupina. Proto bude ve studii navrženo odložit u skupiny pacientů zahájení léčby GH o 6 měsíců. Šest měsíců by mělo stačit k vyhodnocení krátkodobého účinku GH na sval a většina publikací prokázala maximální účinek GH během prvního roku léčby. Proto bude tato studie randomizovanou studií: okamžité zahájení léčby GH oproti zahájení léčby GH o 6 měsíců později. Po 6 měsících budou všechny děti léčeny GH. Dávka podávaná v této studii bude dávkou GH již testovanou u dětí léčených glukokortikoidy (0,46 mg/kg/týden)

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

30

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75019
        • Hôpital Robert Debré

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Naměřená výška pod -2 SD
  • Kostní věk pod 13 let u chlapce a pod 11 let u dívky
  • Léčba glukokortikosteroidy po dobu nejméně 12 měsíců
  • Dávka glukokortikosteroidu vyšší nebo rovna 0,2 mg/kg/den prednisonu nebo ekvivalentní dávka za posledních 12 měsíců
  • Očekává se, že léčba glukokortikosteroidy bude trvat ještě minimálně 1 rok
  • Přídavky na děti v rámci francouzského sociálního zabezpečení
  • Dítě, které nikdy nebylo léčeno GH.
  • Doklad o osobně podepsaném a datovaném dokumentu informovaného souhlasu, který uvádí, že rodiče/zákonní zástupci pacienta a od samotného pacienta, pokud je schopen přijímat a rozumět informacím, byli informováni o všech příslušných aspektech studie.
  • Žádná glukózová intolerance nebo diabetes mellitus na orálním glukózovém tolerančním testu datovaném před méně než 3 měsíci

Kritéria vyloučení:

  • Závažný akutní nebo chronický zdravotní nebo psychiatrický stav nebo laboratorní abnormality, které mohou zvýšit riziko spojené s účastí ve studii nebo podáváním hodnoceného přípravku nebo mohou narušovat interpretaci výsledků studie a podle úsudku zkoušejícího by způsobily, že subjekt není vhodný pro vstup do studie. tento soud.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 1: skupina s časným začátkem (léčba GH).
ve skupině s časným zahájením léčby byli pacienti léčeni růstovým hormonem po dobu jednoho roku bezprostředně po randomizaci
Přístroj: Léčba GH
Léčba GH bude podávána v týdenní dávce 0,46 mg/kg/týden, rozdělená do sedmi denních subkutánních injekcí. Subkutánní injekce by měly být podávány pomalu do stehna. Aby se zabránilo lipoatrofii, místo vpichu by mělo být změněno. Injekce by měla být podána před spaním.
Žádný zásah: 2: skupina s odloženým startem (léčba GH).
ve skupině s odloženým startem pacienti užívali léčbu GH po dobu 1 roku, 6 měsíců po randomizaci

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Hlavními kritérii účinnosti budou - průměrné změny síly hodnocené jako složené skóre (průměr relativních změn deseti testovaných svalových funkcí): ∆ síla jako % výchozích hodnot: 6 měsíců výchozí hodnota.
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změny síly hodnocené jako složené skóre (průměr relativních změn deseti testovaných svalových funkcí) jako % výchozích hodnot: 12 měsíců výchozí hodnota a 12 měsíců – 6 měsíců, 18 měsíců – 6 měsíců pro pacienty skupiny B
Časové okno: 18 měsíců
18 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Association REMEDE

Spolupracovníci

Pfizer

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Dominique SIMON, PHD, Hopital Robert -Debré, Assistance Publique, Hopitaux de Paris

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2005

Primární dokončení (Aktuální)

1. června 2010

Dokončení studie (Aktuální)

1. května 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. prosince 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. prosince 2008

První zveřejněno (Odhad)

22. prosince 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

5. května 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. května 2015

Naposledy ověřeno

1. května 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2004/64

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Léčba GH

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Togo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit