A rekombináns növekedési hormon hatékonyságának vizsgálata a glükokortikoiddal hosszú ideig kezelt gyermekek izomműködésére
A növekedési hormon hatása a kortikoid myopathiára krónikus betegségben szenvedő gyermekeknél: Hatás az izomtömegre és -erőre
A krónikus betegségben szenvedő és hosszan tartó glükokortikoid terápiában részesülő gyermekek éveken át súlyos növekedési retardációtól és mélyen megváltozott testösszetételtől szenvednek. Ezek a zsírtömeg jelentős növekedéséből és a sovány testtömeg csökkenéséből állnak. Publikált tanulmányok kimutatták, hogy a fiatalkori idiopátiás ízületi gyulladásban szenvedő gyermekek növekedési hormonnal (GH) történő kezelése javíthatja a testösszetételt a sovány tömeg növelésével és a zsírtömeg növekedésének megakadályozásával. Jelen protokoll célja annak értékelése, hogy a GH-kezelés során megfigyelt sovány testtömeg-növekedés összefüggésben áll-e az izomerő és -tömeg változásával.
Ahhoz, hogy értékelni tudjuk a GH izomra gyakorolt hatását, egy összehasonlító csoportra van szükség. Ezért azt javasolják, hogy a betegek egy csoportjában 6 hónappal késleltesse a növekedési hormon (GH) kezelés megkezdését. Mivel a legtöbb publikáció kimutatta a GH maximális hatását a kezelés első évében, hat hónapnak elegendőnek kell lennie a GH izomra gyakorolt rövid távú hatásának értékeléséhez. Ezért ez a tanulmány egy randomizált vizsgálat lesz: a növekedési hormon (GH) kezelés azonnali megkezdése, szemben a növekedési hormon kezelés 6 hónappal későbbi megkezdésével. 6 hónap elteltével minden gyermeket GH-val kezelnek. Ezért a nyomon követés egy évvel az alapvonal után lesz.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A jelen protokoll célja, hogy értékelje a GH-kezelés hatását hosszan tartó szteroidos kezelésben részesülő gyermekeknél, az izomtömegre és az izomerőre. Ez egy nyílt, randomizált, kontrollált, 2 párhuzamos csoportos vizsgálat lesz. Ebben a tanulmányban a nyomon követés egy év lesz. A tanulmány célja a GH-kezelés rövid távú hatásainak értékelése az izomtömegre, az izomerőre és a testösszetételre olyan gyermekeknél, akik különböző, szteroidterápiát igénylő betegségekben szenvednek. Várható patológiák a juvenilis idiopátiás ízületi gyulladás, nephrosis szindróma, uveitis, szisztémás betegségek és szervátültetés. Az izomtömeg változásait az izom és a bőr alatti zsírszövet MRI-vel a comb keresztmetszeti területén történő mérésével értékelik. Az MRI a non-invazív technika előnyét kínálja, lehetővé téve a sorozatos és pontos méréseket. Az izomerő mérése különböző izomcsoportok sorozatos izomvizsgálatával történik. A testösszetételt a DEXA fogja felmérni. A DEXA nemcsak a csonttömeg, hanem az egész test sovány és zsírtömegének gyors, pontos és reprodukálható meghatározását teszi lehetővé, nagyon alacsony sugárterhelés mellett. Úgy tűnik, ez a legérzékenyebb módszer az izomsorvadás és a zsírtartalom értékelésére. szteroiddal kezelt betegeknél Cushing megjelenéséhez.
A jelen vizsgálatot hosszú távú glükokortikoid-kezeléssel összefüggő növekedési retardációban szenvedő gyermekeknél végzik el. Ezeket a betegeket soha nem kezelték GH-val. Ahhoz, hogy értékelni tudjuk a GH izomra gyakorolt hatását, egy összehasonlító csoportra van szükség. Ezért a tanulmányban azt javasolják, hogy a betegek egy csoportjában 6 hónappal késleltesse a GH-kezelés megkezdését. Hat hónapnak elegendőnek kell lennie a GH izomra gyakorolt rövid távú hatásának értékeléséhez, és a legtöbb publikáció kimutatta a GH maximális hatását a kezelés első évében. Ezért ez a tanulmány egy randomizált vizsgálat lesz: a GH-kezelés azonnali kezdete, szemben a GH-kezelés 6 hónappal későbbi kezdete. 6 hónap elteltével minden gyermeket GH-val kezelnek. A jelen vizsgálatban alkalmazott dózis a glükokortikoiddal kezelt gyermekeknél már tesztelt GH-dózis (0,46 mg/ttkg/hét)
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Paris, Franciaország, 75019
- Hopital Robert Debre
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Mért magasság -2 SD alatt
- Fiúnak 13 év alatti, lánynak 11 év alatti csontkora
- Glükokortikoszteroid kezelés legalább 12 hónapig
- 0,2 mg/ttkg/nap vagy azzal egyenértékű prednizon vagy azzal egyenértékű glükokortikoszteroid dózis az elmúlt 12 hónapban
- A glükokortikoszteroid kezelés várhatóan még legalább 1 évig tart
- A francia társadalombiztosítás gyermekellátásai
- Gyermek, akit soha nem kezeltek GH-val.
- Személyesen aláírt és keltezett beleegyező nyilatkozat, amely jelzi, hogy a beteg szüleit/gondviselőit és magát a beteget, ha képes fogadni és megérteni az információkat, tájékoztatták a vizsgálat minden vonatkozó vonatkozásáról.
- Nincs glükóz intolerancia vagy diabetes mellitus a 3 hónapnál rövidebb orális glükóz tolerancia teszten
Kizárási kritériumok:
- Súlyos akut vagy krónikus egészségügyi vagy pszichiátriai állapot vagy laboratóriumi rendellenesség, amely növelheti a vizsgálatban való részvétellel vagy a vizsgálati termék beadásával kapcsolatos kockázatot, vagy zavarhatja a vizsgálati eredmények értelmezését, és a vizsgáló megítélése szerint alkalmatlanná teheti az alanyt a vizsgálatba való belépésre. ezt a tárgyalást.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 1: korai kezdés (GH-kezelés) csoport
a korai kezdő csoportban a betegeket közvetlenül a randomizálás után egy évig növekedési hormonnal kezelték
|
A GH-kezelést heti 0,46 mg/kg/hét dózisban adják be, hét napi szubkután injekcióra osztva.
A szubkután injekciókat lassan, a combba kell beadni.
A lipoatrophia megelőzése érdekében az injekció beadásának helyét változtatni kell.
Az injekciót lefekvéskor kell beadni.
|
|
Nincs beavatkozás: 2 :késleltetett indítás (GH-kezelés) csoport
a késleltetett kezdés csoportjában a betegek GH-kezelést kaptak 1 évig, 6 hónappal a randomizációt követően
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A hatékonyság fő kritériumai a következők lesznek: - az átlagos erőváltozások összetett pontszámként értékelve (a vizsgált tíz izomfunkció relatív változásainak átlaga): ∆ erő a kiindulási értékek %-ában : 6 hónapos alapérték.
Időkeret: 6 hónap
|
6 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Összetett pontszámként értékelt erőváltozások (a vizsgált tíz izomfunkció relatív változásainak átlaga) a kiindulási értékek %-ában: 12 hónap - kiindulási érték és 12 hónap - 6 hónap, 18 hónap - 6 hónap a B csoportos betegeknél
Időkeret: 18 hónap
|
18 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Dominique SIMON, PHD, Hopital Robert -Debré, Assistance Publique, Hopitaux de Paris
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 2004/64
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .