Effektstudie av rekombinant tillväxthormon på muskelfunktion hos barn som långtidsbehandlas med glukokortikoid
Effekter av tillväxthormon på kortikoidmyopati hos barn med kroniska sjukdomar: effekter på muskelmassa och styrka
Barn som lider av kronisk sjukdom och som får långtidsbehandling med glukokortikoider lider under år av kraftig tillväxthämning och djupt förändrad kroppssammansättning. De består i en markant ökning av fettmassan och en minskning av mager kroppsmassa. Publicerade studier har visat att behandling med tillväxthormon (GH) hos barn med juvenil idiopatisk artrit kan förbättra kroppssammansättningen genom att öka mager massa och genom att förhindra ökning av fettmassan. Syftet med detta protokoll är att utvärdera om ökningen av mager kroppsmassa som observeras under GH-behandling är associerad med förändringar i muskelstyrka och massa.
För att kunna utvärdera effekten av GH på muskeln behövs en jämförande grupp. Därför kommer det att föreslås att för en grupp patienter skjuta upp starten av behandling med tillväxthormon (GH) med 6 månader. Eftersom de flesta publikationer har visat maximal effekt av GH under det första behandlingsåret bör sex månader vara tillräckligt för att utvärdera korttidseffekten av GH på muskeln. Därför kommer denna studie att vara en randomiserad studie: omedelbar start av behandling med tillväxthormon (GH) kontra start av behandling med tillväxthormon 6 månader senare. Efter 6 månader kommer alla barn att behandlas med GH. Därför kommer uppföljningen att ske ett år efter baslinjen.
Studieöversikt
Status
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Syftet med föreliggande protokoll är att utvärdera effekterna av GH-behandling hos långtidssteroidbehandlade barn, på muskelmassa och muskelstyrka. Det kommer att vara en öppen, randomiserad, kontrollerad, 2-parallell gruppstudie. Uppföljningen i denna studie kommer att vara ett år. Syftet med denna studie kommer att vara att utvärdera kortsiktiga effekter av GH-behandling på muskelmassa, muskelstyrka och kroppssammansättning hos barn som lider av olika sjukdomar som kräver steroidbehandling. Förväntade patologier är juvenil idiopatisk artrit, nefrotiskt syndrom, uveit, systemiska sjukdomar och organtransplantation. Förändringar i muskelmassa kommer att bedömas genom att mäta muskeln och subkutant fett på lårets tvärsnittsarea med MRT. MRT erbjuder fördelen med icke-invasiv teknik, vilket möjliggör seriella och exakta mätningar. Muskelstyrkan kommer att utföras genom seriell muskeltestning av olika muskelgrupper. Kroppssammansättningen kommer att bedömas av DEXA. DEXA tillåter snabb, noggrann och mycket reproducerbar bestämning inte bara av benmassa utan också av mager och fettmassa i hela kroppen, med mycket låg strålningsexponering. Det verkar vara den mest känsliga metoden för bedömning av muskelförtvining såväl som av fett. repartition som bidrar till Cushings utseende hos steroidbehandlade patienter.
Den aktuella studien kommer att utföras på barn med tillväxthämning relaterad till långtidsbehandling med glukokortikoid. Dessa patienter hade aldrig behandlats med GH. För att kunna utvärdera effekten av GH på muskeln behövs en jämförande grupp. Därför kommer det att föreslås i studien att för en grupp patienter skjuta upp starten av GH-behandling med 6 månader. Sex månader borde räcka för att utvärdera kortsiktig effekt av GH på muskeln och de flesta publikationer har visat en maximal effekt av GH under det första året av behandlingen. Därför kommer denna studie att vara en randomiserad studie: omedelbar start av GH-behandling kontra start av GH-behandling 6 månader senare. Efter 6 månader kommer alla barn att behandlas med GH. Dosen som administreras i föreliggande försök kommer att vara en GH-dos som redan testats på glukokortikoidbehandlade barn (0,46 mg/kg/vecka)
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Paris, Frankrike, 75019
- Hopital Robert Debre
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Uppmätt höjd under -2 SD
- Benålder under 13 år för en pojke och under 11 år för en flicka
- Glukokortikosteroidbehandling i minst 12 månader
- Glukokortikosteroiddos över eller lika med 0,2 mg/kg/dag av prednison eller motsvarande dos under de senaste 12 månaderna
- Behandling med glukokortikosteroider förväntas pågå i minst ett år till
- Den franska socialförsäkringens barnförmåner täcker
- Barn som aldrig har behandlats av GH.
- Bevis på ett personligt undertecknat och daterat informerat samtyckesdokument som indikerar att patientens föräldrar/vårdnadshavare och från patienten själv om han/hon kan ta emot och förstå informationen har informerats om alla relevanta aspekter av studien.
- Ingen glukosintolerans eller diabetes mellitus på ett oralt glukostoleranstest daterat mindre än 3 månader
Exklusions kriterier:
- Allvarligt akut eller kroniskt medicinskt eller psykiatriskt tillstånd eller laboratorieavvikelse som kan öka risken förknippad med deltagande i prövningen eller administrering av prövningsprodukter eller kan störa tolkningen av prövningsresultaten och, enligt utredarens bedömning, skulle göra försökspersonen olämplig för inträde i denna rättegång.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: 1: tidig start (GH-behandling) grupp
i gruppen med tidig start behandlades patienterna med tillväxthormon i ett år omedelbart efter randomisering
|
GH-behandling kommer att administreras med en veckodos på 0,46 mg/kg/vecka, uppdelad i sju dagliga subkutana injektioner.
Subkutana injektioner ska ges långsamt i låret.
För att förhindra lipoatrofi bör injektionsstället varieras.
Injektionen ska ges vid sänggåendet.
|
|
Inget ingripande: 2: fördröjd start (GH-behandling) grupp
i gruppen med fördröjd start tog patienterna GH-behandling i 1 år, 6 månader efter randomisering
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Huvudkriterierna för effektivitet kommer att vara - medelstyrkeförändringarna bedömda som en sammansatt poäng (medelvärde av de relativa förändringarna av de tio testade muskelfunktionerna): ∆ styrka i % av baslinjevärden: 6 månaders baslinje.
Tidsram: 6 månader
|
6 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Styrkeförändringar bedömda som en sammansatt poäng (medelvärde av de relativa förändringarna av de tio testade muskelfunktionerna) som % av baslinjevärden: 12 månaders baslinje och 12 månader - 6 månader, 18 månader - 6 månader för grupp B-patienter
Tidsram: 18 månader
|
18 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Dominique SIMON, PHD, Hopital Robert -Debré, Assistance Publique, Hopitaux de Paris
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 2004/64
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .