Werkzaamheidsstudie van recombinant groeihormoon op spierfunctie bij kinderen die langdurig worden behandeld met glucocorticoïde

Het doel van dit protocol is het evalueren van de effecten van GH-behandeling bij langdurig met steroïden behandelde kinderen, op spiermassa en spierkracht. Het zal een open, gerandomiseerde, gecontroleerde studie met 2 parallelle groepen zijn. De follow-up in deze studie zal een jaar zijn. Het doel van deze studie zal zijn om de kortetermijneffecten van GH-behandeling op spiermassa, spierkracht en lichaamssamenstelling te evalueren bij kinderen die lijden aan verschillende ziekten die therapie met steroïden vereisen. Verwachte pathologieën zijn juveniele idiopathische artritis, nefrotisch syndroom, uveïtis, systemische ziekten en orgaantransplantatie. Veranderingen in spiermassa zullen worden beoordeeld door middel van MRI-metingen van de spieren en het onderhuidse vet op de dwarsdoorsnede van de dij. MRI biedt het voordeel van een niet-invasieve techniek, waardoor seriële en nauwkeurige metingen mogelijk zijn. Spierkracht wordt uitgevoerd door seriële spiertesten van verschillende spiergroepen. De lichaamssamenstelling wordt beoordeeld door DEXA. DEXA maakt een snelle, nauwkeurige en zeer reproduceerbare bepaling mogelijk, niet alleen van de botmassa, maar ook van de magere en vetmassa van het hele lichaam, met een zeer lage blootstelling aan straling. Het lijkt de meest gevoelige methode te zijn voor de beoordeling van zowel spierafbraak als vet verdeling die bijdragen aan het verschijnen van Cushing bij met steroïden behandelde patiënten.

De huidige studie zal worden uitgevoerd bij kinderen met groeiachterstand gerelateerd aan langdurige behandeling met glucocorticoïden. Deze patiënten waren nog nooit behandeld met GH. Om het effect van GH op de spier te kunnen beoordelen is een vergelijkende groep nodig. Daarom zal in de studie worden voorgesteld om bij een groep patiënten de start van de GH-behandeling met 6 maanden uit te stellen. Zes maanden zouden voldoende moeten zijn om het kortetermijneffect van GH op de spier te evalueren en de meeste publicaties hebben een maximaal effect van GH binnen het eerste jaar van de behandeling aangetoond. Daarom zal deze studie een gerandomiseerde studie zijn: onmiddellijke start van GH-behandeling versus start van GH-behandeling 6 maanden later. Na 6 maanden worden alle kinderen behandeld met GH. De dosis die in dit onderzoek wordt toegediend, zal een GH-dosis zijn die al is getest bij met glucocorticoïden behandelde kinderen (0,46 mg/kg/week).