Estudio de eficacia de la hormona de crecimiento recombinante sobre la función muscular en niños tratados a largo plazo con glucocorticoides

El objetivo del presente protocolo es evaluar los efectos del tratamiento con GH en niños tratados con esteroides a largo plazo, sobre la masa muscular y la fuerza muscular. Será un estudio abierto, aleatorizado, controlado, de 2 grupos paralelos. El seguimiento en este estudio será de un año. El objetivo de este estudio será evaluar los efectos a corto plazo del tratamiento con GH sobre la masa muscular, la fuerza muscular y la composición corporal en niños que padecen diversas enfermedades que requieren terapia con esteroides. Las patologías esperadas son artritis idiopática juvenil, síndrome nefrótico, uveítis, enfermedades sistémicas y trasplante de órganos. Los cambios en la masa muscular se evaluarán midiendo el músculo y la grasa subcutánea en el área de la sección transversal del muslo mediante resonancia magnética. La resonancia magnética ofrece la ventaja de una técnica no invasiva, que permite mediciones seriadas y precisas. La fuerza muscular se realizará mediante pruebas musculares seriadas de diferentes grupos musculares. La composición corporal será evaluada por DEXA. DEXA permite una determinación rápida, precisa y altamente reproducible no solo de la masa ósea sino también de la masa magra y grasa de todo el cuerpo, con una exposición a la radiación muy baja. Parece ser el método más sensible para la evaluación del desgaste muscular y de la grasa. reparto que contribuyen a la aparición de Cushing en pacientes tratados con esteroides.

El presente estudio se realizará en niños con retraso del crecimiento relacionado con el tratamiento prolongado con glucocorticoides. Estos pacientes nunca habían sido tratados con GH. Para poder evaluar el efecto de la GH sobre el músculo se necesita un grupo comparativo. Por ello se propondrá en el estudio retrasar en un grupo de pacientes el inicio del tratamiento con GH 6 meses. Seis meses deberían ser suficientes para evaluar el efecto a corto plazo de la GH en el músculo y la mayoría de las publicaciones han mostrado un efecto máximo de la GH durante el primer año de tratamiento. Por lo tanto, este estudio será un ensayo aleatorizado: inicio inmediato del tratamiento con GH versus inicio del tratamiento con GH 6 meses después. Después de 6 meses todos los niños serán tratados con GH. La dosis administrada en el presente ensayo será una dosis de GH ya probada en niños tratados con glucocorticoides (0,46 mg/kg/semana)