Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności rekombinowanego hormonu wzrostu na czynność mięśni u dzieci długotrwale leczonych glikokortykosteroidami

4 maja 2015 zaktualizowane przez: Dominique SIMON, Association REMEDE

Wpływ hormonu wzrostu na miopatię kortykoidową u dzieci z chorobami przewlekłymi: wpływ na masę i siłę mięśni

Dzieci cierpiące na choroby przewlekłe i otrzymujące długotrwałą terapię glikokortykosteroidami cierpią przez lata z powodu znacznego opóźnienia wzrostu i głębokiej zmiany składu ciała. Polegają one na wyraźnym wzroście tkanki tłuszczowej i spadku beztłuszczowej masy ciała. Opublikowane badania wykazały, że leczenie hormonem wzrostu (GH) u dzieci z młodzieńczym idiopatycznym zapaleniem stawów może poprawić skład ciała poprzez zwiększenie beztłuszczowej masy ciała i zapobieganie przyrostowi masy tłuszczowej. Celem niniejszego protokołu jest ocena, czy obserwowany podczas leczenia GH wzrost beztłuszczowej masy ciała jest związany ze zmianami siły i masy mięśniowej.

Aby móc ocenić wpływ GH na mięsień potrzebna jest grupa porównawcza. W związku z tym zaproponowane zostanie opóźnienie w grupie pacjentów rozpoczęcia leczenia hormonem wzrostu (GH) o 6 miesięcy. Ponieważ większość publikacji wskazuje na maksymalne działanie GH w ciągu pierwszego roku leczenia, do oceny krótkoterminowego wpływu GH na mięśnie powinno wystarczyć sześć miesięcy. Dlatego to badanie będzie próbą z randomizacją: natychmiastowe rozpoczęcie leczenia hormonem wzrostu (GH) w porównaniu z rozpoczęciem leczenia hormonem wzrostu 6 miesięcy później. Po 6 miesiącach wszystkie dzieci będą leczone GH. Dlatego obserwacja będzie miała miejsce rok po punkcie wyjściowym.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem niniejszego protokołu jest ocena wpływu leczenia GH u dzieci długotrwale leczonych sterydami na masę i siłę mięśni. Będzie to otwarte, randomizowane, kontrolowane badanie w 2 równoległych grupach. Obserwacja w tym badaniu potrwa rok. Celem pracy będzie ocena krótkookresowego wpływu leczenia hormonem wzrostu na masę mięśniową, siłę mięśniową oraz skład ciała u dzieci z różnymi schorzeniami wymagającymi steroidoterapii. Spodziewane patologie to młodzieńcze idiopatyczne zapalenie stawów, zespół nerczycowy, zapalenie błony naczyniowej oka, choroby ogólnoustrojowe i przeszczepy narządów. Zmiany w masie mięśniowej zostaną ocenione poprzez pomiar mięśni i podskórnej tkanki tłuszczowej na przekroju poprzecznym uda za pomocą rezonansu magnetycznego. Zaletą MRI jest nieinwazyjna technika, umożliwiająca seryjne i dokładne pomiary. Siła mięśniowa zostanie przeprowadzona poprzez seryjne badanie mięśni różnych grup mięśni. Skład ciała zostanie oceniony przez DEXA. DEXA pozwala na szybkie, dokładne i wysoce powtarzalne oznaczanie nie tylko masy kostnej, ale także beztłuszczowej i tłuszczowej całego ciała, przy bardzo niskim narażeniu na promieniowanie. Wydaje się, że jest to najbardziej czuła metoda oceny zaniku mięśni i tkanki tłuszczowej podziały, które przyczyniają się do pojawienia się zespołu Cushinga u pacjentów leczonych steroidami.

Niniejsze badanie zostanie przeprowadzone u dzieci z opóźnieniem wzrostu związanym z długotrwałym leczeniem glikokortykosteroidami. Pacjenci ci nigdy nie byli leczeni hormonem wzrostu. Aby móc ocenić wpływ GH na mięsień potrzebna jest grupa porównawcza. Dlatego w badaniu zaproponowano opóźnienie w grupie pacjentów rozpoczęcia leczenia GH o 6 miesięcy. Sześć miesięcy powinno wystarczyć, aby ocenić krótkoterminowy wpływ GH na mięśnie, a większość publikacji wskazuje na maksymalny efekt GH w ciągu pierwszego roku leczenia. Dlatego to badanie będzie badaniem z randomizacją: natychmiastowe rozpoczęcie leczenia hormonem wzrostu w porównaniu z rozpoczęciem leczenia hormonem wzrostu 6 miesięcy później. Po 6 miesiącach wszystkie dzieci będą leczone GH. Dawka podawana w obecnym badaniu będzie dawką GH już przetestowaną u dzieci leczonych glikokortykosteroidami (0,46 mg/kg/tydzień)

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

30

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75019
        • Hopital Robert Debre

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Zmierzona wysokość poniżej -2 SD
  • Wiek kostny poniżej 13 lat dla chłopca i poniżej 11 lat dla dziewczynki
  • Leczenie glikokortykosteroidami przez co najmniej 12 miesięcy
  • Dawka glikokortykosteroidu większa lub równa 0,2 mg/kg mc./dobę prednizonu lub równoważna dawka w ciągu ostatnich 12 miesięcy
  • Przewiduje się, że leczenie glikokortykosteroidami będzie kontynuowane przez co najmniej 1 rok
  • Świadczenia na dzieci z francuskiego ubezpieczenia społecznego
  • Dziecko, które nigdy nie było leczone przez GH.
  • Dokument potwierdzający własnoręcznie podpisany i opatrzony datą dokument świadomej zgody wskazujący, że rodzice/opiekunowie pacjenta oraz sam pacjent, jeśli jest w stanie otrzymać i zrozumieć informacje, zostali poinformowani o wszystkich istotnych aspektach badania.
  • Brak nietolerancji glukozy lub cukrzycy w doustnym teście tolerancji glukozy sprzed mniej niż 3 miesięcy

Kryteria wyłączenia:

  • Ciężki ostry lub przewlekły stan medyczny lub psychiatryczny lub nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych, które mogą zwiększać ryzyko związane z udziałem w badaniu lub podawaniem produktu badanego lub mogą zakłócać interpretację wyników badania oraz, w ocenie badacza, czynią uczestnika nieodpowiednim do udziału w badaniu ta próba.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: 1 : grupa wczesnego startu (leczenie GH).
w grupie wczesnego startu pacjenci byli leczeni hormonem wzrostu przez rok bezpośrednio po randomizacji
Urządzenie: Leczenie GH
Terapia GH będzie podawana w tygodniowej dawce 0,46 mg/kg mc./tydzień, podzielonej na siedem dziennych wstrzyknięć podskórnych. Wstrzyknięcia podskórne należy wykonywać powoli, w udo. Aby zapobiec lipoatrofii, należy zmieniać miejsce iniekcji. Wstrzyknięcie należy wykonać przed snem.
Brak interwencji: 2: grupa opóźnionego startu (leczenie GH).
w grupie opóźnionego startu chorzy przyjmowali GH przez 1 rok, 6 miesięcy po randomizacji

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Głównymi kryteriami skuteczności będą: - średnie zmiany siły oceniane jako punktacja złożona (średnia względnych zmian dziesięciu badanych funkcji mięśni): ∆ siła jako % wartości wyjściowych: 6-miesięczna linia bazowa.
Ramy czasowe: 6 miesięcy
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiany siły oceniane jako punktacja złożona (średnia względnych zmian dziesięciu badanych funkcji mięśni) jako % wartości wyjściowych: 12 miesięcy - wartość wyjściowa i 12 miesięcy - 6 miesięcy, 18 miesięcy - 6 miesięcy dla pacjentów z grupy B
Ramy czasowe: 18 miesięcy
18 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Association REMEDE

Współpracownicy

Pfizer

Śledczy

  • Główny śledczy: Dominique SIMON, PHD, Hopital Robert -Debré, Assistance Publique, Hopitaux de Paris

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2005

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 czerwca 2010

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 maja 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 grudnia 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 grudnia 2008

Pierwszy wysłany (Oszacować)

22 grudnia 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

5 maja 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 maja 2015

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2004/64

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Przewlekła choroba

Badania kliniczne na Leczenie GH

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Indonesia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj