Rekombinantin kasvuhormonin tehokkuustutkimus glukokortikoidilla pitkäaikaisesti hoidettujen lasten lihasten toimintaan

Tämän protokollan tavoitteena on arvioida GH-hoidon vaikutuksia pitkäaikaisesti steroidihoidetuilla lapsilla, lihasmassaan ja lihasvoimaan. Se on avoin, satunnaistettu, kontrolloitu, kahden rinnakkaisen ryhmän tutkimus. Tämän tutkimuksen seuranta kestää vuoden. Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida kasvuhormonihoidon lyhytaikaisia ​​vaikutuksia lihasmassaan, lihasvoimaan ja kehon koostumukseen lapsilla, jotka kärsivät erilaisista steroidihoitoa vaativista sairauksista. Odotettavissa olevia patologioita ovat juveniili idiopaattinen niveltulehdus, nefroottinen oireyhtymä, uveiitti, systeemiset sairaudet ja elinsiirrot. Lihasmassan muutoksia arvioidaan mittaamalla lihas ja ihonalainen rasva reiden poikkileikkausalueelta magneettikuvauksella. MRI tarjoaa non-invasiivisen tekniikan etuna, joka mahdollistaa sarjamittaukset ja tarkat mittaukset. Lihasvoima tehdään sarjalla eri lihasryhmien lihastestauksia. DEXA arvioi kehon koostumuksen. DEXA mahdollistaa nopean, tarkan ja erittäin toistettavan luumassan, mutta myös koko kehon vähärasvaisen ja rasvaisen massan määrittämisen erittäin alhaisella säteilyaltistuksella. Se näyttää olevan herkisin menetelmä lihasten häviämisen ja rasvan arvioinnissa. uudelleenjakautumista, jotka edistävät Cushingin esiintymistä steroideilla hoidetuilla potilailla.

Tämä tutkimus tehdään lapsille, joilla on pitkäaikaiseen glukokortikoidihoitoon liittyvä kasvun hidastuminen. Näitä potilaita ei ole koskaan hoidettu GH:lla. Jotta voidaan arvioida GH:n vaikutusta lihakseen, tarvitaan vertailuryhmä. Siksi tutkimuksessa ehdotetaan, että potilasryhmässä GH-hoidon aloittamista viivästetään 6 kuukaudella. Kuuden kuukauden pitäisi riittää arvioimaan GH:n lyhytaikaista vaikutusta lihakseen, ja useimmat julkaisut ovat osoittaneet GH:n maksimaalisen vaikutuksen ensimmäisen hoitovuoden aikana. Tästä syystä tämä tutkimus on satunnaistettu tutkimus: kasvuhormonihoito aloitetaan välittömästi verrattuna GH-hoidon aloittamiseen 6 kuukautta myöhemmin. Kuuden kuukauden kuluttua kaikkia lapsia hoidetaan GH:lla. Tässä tutkimuksessa annettu annos on GH-annos, joka on jo testattu glukokortikoidihoidetuilla lapsilla (0,46 mg/kg/viikko)