Wirksamkeitsstudie von rekombinantem Wachstumshormon auf die Muskelfunktion bei Kindern, die langfristig mit Glukokortikoid behandelt werden

Ziel des vorliegenden Protokolls ist es, die Auswirkungen der GH-Behandlung bei Kindern, die über einen langen Zeitraum mit Steroiden behandelt wurden, auf Muskelmasse und Muskelkraft zu bewerten. Es handelt sich um eine offene, randomisierte, kontrollierte Studie mit zwei parallelen Gruppen. Die Nachbeobachtungszeit dieser Studie beträgt ein Jahr. Das Ziel dieser Studie wird darin bestehen, die kurzfristigen Auswirkungen einer GH-Behandlung auf Muskelmasse, Muskelkraft und Körperzusammensetzung bei Kindern zu bewerten, die an verschiedenen Krankheiten leiden, die eine Steroidtherapie erfordern. Zu erwartende Pathologien sind juvenile idiopathische Arthritis, nephrotisches Syndrom, Uveitis, systemische Erkrankungen und Organtransplantation. Veränderungen der Muskelmasse werden durch Messung des Muskel- und Unterhautfettgewebes im Querschnittsbereich des Oberschenkels mittels MRT beurteilt. Die MRT bietet den Vorteil einer nicht-invasiven Technik, die serielle und genaue Messungen ermöglicht. Die Muskelkraft wird durch serielle Muskeltests verschiedener Muskelgruppen ermittelt. Die Körperzusammensetzung wird von DEXA beurteilt. DEXA ermöglicht die schnelle, genaue und hoch reproduzierbare Bestimmung nicht nur der Knochenmasse, sondern auch der Muskel- und Fettmasse des gesamten Körpers bei sehr geringer Strahlenbelastung. Es scheint die empfindlichste Methode zur Beurteilung von Muskelschwund und Fett zu sein Neuverteilung, die zum Auftreten von Cushing bei mit Steroiden behandelten Patienten beiträgt.

Die vorliegende Studie wird an Kindern mit Wachstumsverzögerungen im Zusammenhang mit einer Langzeitbehandlung mit Glukokortikoiden durchgeführt. Diese Patienten wurden noch nie mit Wachstumshormonen behandelt. Um die Wirkung von Wachstumshormonen auf den Muskel beurteilen zu können, ist eine Vergleichsgruppe erforderlich. Daher wird in der Studie vorgeschlagen, den Beginn der GH-Behandlung bei einer Patientengruppe um 6 Monate zu verschieben. Sechs Monate sollten ausreichen, um die kurzfristige Wirkung von Wachstumshormonen auf den Muskel zu beurteilen. In den meisten Veröffentlichungen wurde eine maximale Wirkung von Wachstumshormonen innerhalb des ersten Behandlungsjahres gezeigt. Daher handelt es sich bei dieser Studie um eine randomisierte Studie: sofortiger Beginn der GH-Behandlung versus Beginn der GH-Behandlung 6 Monate später. Nach 6 Monaten werden alle Kinder mit GH behandelt. Bei der in der vorliegenden Studie verabreichten Dosis handelt es sich um eine GH-Dosis, die bereits bei mit Glukokortikoid behandelten Kindern getestet wurde (0,46 mg/kg/Woche).