Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effektstudie af rekombinant væksthormon på muskelfunktion hos børn langtidsbehandlet med glukokortikoid

4. maj 2015 opdateret af: Dominique SIMON, Association REMEDE

Virkninger af væksthormon på kortikoid myopati hos børn med kronisk sygdom: Effekter på muskelmasse og styrke

Børn, der lider af kronisk sygdom og modtager langvarig glukokortikoidbehandling, lider over år af alvorlig væksthæmning og dybt ændret kropssammensætning. De består i en markant stigning i fedtmasse og et fald i mager kropsmasse. Publicerede undersøgelser har vist, at behandling med væksthormon (GH) hos børn med juvenil idiopatisk arthritis kan forbedre kropssammensætningen ved at øge mager masse og ved at forhindre stigning i fedtmasse. Formålet med denne protokol er at evaluere, om stigningen i mager kropsmasse observeret under GH-behandling er forbundet med ændringer i muskelstyrke og -masse.

For at kunne vurdere effekten af ​​GH på musklen er der behov for en sammenlignende gruppe. Derfor vil det blive foreslået at udsætte starten af ​​væksthormonbehandling med 6 måneder hos en gruppe patienter. Da de fleste publikationer har vist en maksimal effekt af GH inden for det første behandlingsår, burde seks måneder være nok til at evaluere kortsigtet effekt af GH på musklen. Derfor vil denne undersøgelse være et randomiseret forsøg: øjeblikkelig start af væksthormonbehandling (GH) versus start af væksthormonbehandling 6 måneder senere. Efter 6 måneder vil alle børn blive behandlet med GH. Derfor vil opfølgningen være et år efter baseline.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Formålet med denne protokol er at evaluere virkningerne af GH-behandling hos langtidssteroidbehandlede børn på muskelmasse og muskelstyrke. Det vil være et åbent, randomiseret, kontrolleret, 2-parallel gruppestudie. Opfølgningen i denne undersøgelse vil vare et år. Formålet med denne undersøgelse vil være at evaluere kortsigtede effekter af GH-behandling på muskelmasse, muskelstyrke og kropssammensætning hos børn, der lider af forskellige sygdomme, der kræver steroidbehandling. Forventede patologier er juvenil idiopatisk arthritis, nefrotisk syndrom, uveitis, systemiske sygdomme og organtransplantation. Ændringer i muskelmasse vil blive vurderet ved at måle muskel og subkutant fedt på tværsnitsarealet af låret ved MR. MR tilbyder fordelen ved ikke-invasiv teknik, hvilket muliggør serielle og nøjagtige målinger. Muskelstyrken vil blive udført ved seriel muskeltestning af forskellige muskelgrupper. Kropssammensætning vil blive vurderet af DEXA. DEXA tillader hurtig, nøjagtig og meget reproducerbar bestemmelse af ikke kun knoglemasse, men også af slank og fedtmasse i hele kroppen, med meget lav strålingseksponering. Det ser ud til at være den mest følsomme metode til vurdering af muskelsvind såvel som af fedt repartition, der bidrager til Cushings udseende hos steroidbehandlede patienter.

Nærværende undersøgelse vil blive udført hos børn med væksthæmning relateret til langvarig glukokortikoidbehandling. Disse patienter var aldrig blevet behandlet med GH. For at kunne vurdere effekten af ​​GH på musklen er der behov for en sammenlignende gruppe. Derfor vil det i undersøgelsen blive foreslået at udskyde starten af ​​GH-behandling med 6 måneder hos en patientgruppe. Seks måneder burde være nok til at evaluere kortsigtet effekt af GH på musklen, og de fleste publikationer har vist en maksimal effekt af GH inden for det første behandlingsår. Derfor vil denne undersøgelse være et randomiseret forsøg: øjeblikkelig start af GH-behandling versus start af GH-behandling 6 måneder senere. Efter 6 måneder vil alle børn blive behandlet med GH. Dosis administreret i dette forsøg vil være en GH-dosis, der allerede er testet i glukokortikoidbehandlede børn (0,46 mg/kg/uge)

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75019
        • Hôpital Robert Debré

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Målt Højde under -2 SD
  • Knoglealder under 13 år for en dreng og under 11 år for en pige
  • Glukokortikosteroidbehandling i mindst 12 måneder
  • Glukokortikosteroiddosis over eller lig med 0,2 mg/kg/dag af prednison eller tilsvarende dosis over de sidste 12 måneder
  • Behandling med glukokortikosteroider forventes at vare i mindst 1 år mere
  • Børneydelserne fra den franske sociale sikring
  • Barn, der aldrig er blevet behandlet af GH.
  • Dokumentation for et personligt underskrevet og dateret informeret samtykkedokument, der indikerer, at patientens forældre/værger og fra patienten selv, hvis han/hun er i stand til at modtage og forstå informationen, er blevet informeret om alle relevante aspekter af undersøgelsen.
  • Ingen glukoseintolerance eller diabetes mellitus på en oral glukosetolerancetest dateret mindre end 3 måneder

Ekskluderingskriterier:

  • Alvorlig akut eller kronisk medicinsk eller psykiatrisk tilstand eller laboratorieabnormitet, der kan øge risikoen forbundet med forsøgsdeltagelse eller administration af forsøgsprodukter eller kan interferere med fortolkningen af ​​forsøgsresultater og, efter investigators vurdering, ville gøre forsøgspersonen uegnet til at komme ind i denne retssag.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 1: tidlig start (GH-behandling) gruppe
i gruppen med tidlig start blev patienterne behandlet med væksthormon i et år umiddelbart efter randomisering
Enhed: GH behandling
GH-behandling vil blive givet med en ugentlig dosis på 0,46 mg/kg/uge, opdelt i syv daglige subkutane injektioner. Subkutane injektioner skal gives langsomt i låret. For at forhindre lipoatrofi bør injektionsstedet varieres. Injektionen skal gives ved sengetid.
Ingen indgriben: 2: forsinket start (GH-behandling) gruppe
i gruppen med forsinket start tog patienterne GH-behandling i 1 år, 6 måneder efter randomisering

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Hovedkriteriet for effektivitet vil være - de gennemsnitlige styrkeændringer vurderet som en sammensat score (gennemsnit af de relative ændringer af de ti testede muskelfunktioner): ∆ styrke som % af basislinjeværdier :6 måneder-baseline.
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Styrkeændringer vurderet som en sammensat score (gennemsnit af de relative ændringer af de ti testede muskelfunktioner) som % af baselineværdier: 12 måneder-baseline og 12 måneder-6 måneder, 18 måneder-6 måneder for gruppe B-patienter
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Association REMEDE

Samarbejdspartnere

Pfizer

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Dominique SIMON, PHD, Hopital Robert -Debré, Assistance Publique, Hopitaux de Paris

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2005

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2010

Studieafslutning (Faktiske)

1. maj 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. december 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. december 2008

Først opslået (Skøn)

22. december 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

5. maj 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. maj 2015

Sidst verificeret

1. maj 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2004/64

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Kronisk sygdom

Kliniske forsøg med GH behandling

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Lebanon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner