グルココルチコイドで長期治療を受けた小児の筋機能に対する組換え成長ホルモンの有効性研究

このプロトコルの目的は、長期ステロイド治療を受けた小児における GH 治療の筋肉量および筋力への効果を評価することです。 これは、公開、ランダム化、対照の、2 つの並行グループ研究になります。 この研究の追跡調査は1年間行われます。 この研究の目的は、ステロイド療法を必要とするさまざまな病気に苦しむ小児の筋肉量、筋力、体組成に対するGH治療の短期効果を評価することです。 予想される病態は、若年性特発性関節炎、ネフローゼ症候群、ぶどう膜炎、全身性疾患、臓器移植などです。 MRIにより大腿部の断面積の筋肉と皮下脂肪を測定し、筋肉量の変化を評価します。 MRI には非侵襲的技術という利点があり、連続的かつ正確な測定が可能です。筋力は、さまざまな筋肉グループの連続的な筋力検査によって実行されます。 体組成はDEXAによって評価されます。 DEXA は、非常に低い放射線被ばくで、骨量だけでなく全身の除脂肪量と脂肪量を迅速かつ正確かつ再現性よく測定することができます。これは、脂肪だけでなく筋肉の消耗を評価するための最も感度の高い方法であると思われます。ステロイド治療を受けた患者におけるクッシングの出現に寄与する再分配。

本研究は、長期のグルココルチコイド治療に関連する成長遅延のある小児を対象に実施される。これらの患者は、GHによる治療を受けたことがない。 筋肉に対する GH の効果を評価できるようにするには、比較グループが必要です。 したがって、この研究では、患者グループのGH治療の開始を6か月遅らせることが提案されます。 筋肉に対する GH の短期効果を評価するには 6 か月で十分であるはずであり、ほとんどの出版物では、治療後 1 年以内に GH の最大の効果が示されています。 したがって、この研究は、GH 治療の即時開始と 6 か月後の GH 治療開始のランダム化試験になります。 6か月後、すべての子供はGHで治療されます。 本試験で投与される用量は、グルココルチコイド治療を受けた小児ですでに試験されているGH用量（0.46 mg/kg/週）となります。