Utilisation compassionnelle de l'émulsion de graisse Omegaven IV
30 janvier 2017 mis à jour par: Cindy Haller
Il s'agit d'un protocole d'utilisation compassionnelle pour utiliser la perfusion intraveineuse d'huile de poisson, Omegaven®, chez les nourrissons et les enfants atteints d'une maladie hépatique associée à la nutrition parentérale afin de permettre l'inversion des enzymes hépatiques sériques élevées et de la bilirubine directe (cholestase).
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les lipides intraveineux sont nécessaires chez les patients dépendants de la NP (nutrition parentérale) en raison de leur valeur calorique élevée et de leur teneur en acides gras essentiels. Cependant, les émulsions lipidiques parentérales composées d'huiles de soja (acides gras oméga 6) ont été impliquées dans la prédisposition des patients aux maladies hépatiques associées à la NP.
On suppose qu'en administrant Omegaven®, composé d'huile de poisson (acides gras oméga 3) à la place d'une émulsion de graisse de soja conventionnelle, la progression de la cholestase associée à la PN peut être prévenue ou inversée.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
15
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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New York
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Manhasset, New York, États-Unis, 11030
- Cohen Children's Medical Cenetr of New York at North Shore
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New Hyde Park, New York, États-Unis, 11040
- Cohen Children's Medical Center of New York
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
2 semaines à 5 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Deux niveaux directs consécutifs de bilirubine de 2 mg/dl ou plus chez un nourrisson ou un enfant dépendant de la nutrition parentérale (incapable de répondre aux besoins nutritionnels uniquement par la nutrition entérale)
- Les autres causes de maladie hépatique ont été exclues. Une biopsie du foie n'est pas nécessaire pour le traitement.
- Le patient doit avoir utilisé des thérapies standard pour prévenir la progression de la maladie du foie, y compris la réduction/élimination du cuivre et du manganèse de la NP quotidienne, un essai d'alimentation entérale si possible et l'utilisation d'ursodiol (c'est-à-dire Actigall®).
Critère d'exclusion:
- Causes documentées de maladie hépatique chronique autre que la maladie hépatique associée à la nutrition parentérale
- Maladie hépatique avancée sévère avérée, y compris cirrhose sur biopsie, varices, ascite.
- Une allergie à tout produit de la mer, aux protéines d'œuf et/ou une allergie antérieure à Omegaven®
- Coagulopathie active caractérisée par des saignements continus ou par la nécessité d'un remplacement du facteur de coagulation (par ex. plasma frais congelé ou cryoprécipité) pour maintenir l'homéostasie
- Altération du métabolisme des lipides ou hyperlipidémie sévère avec ou sans pancréatite
- Diabète instable ou hyperglycémie
- AVC, embolie, collapsus et choc, IM récent
- Cholestase due à une raison autre qu'une maladie hépatique parentérale associée
- Nouvelle infection active au moment de l'initiation d'Omegaven®
- Instabilité hémodynamique
- Le patient ne peut être inscrit à aucun autre essai clinique impliquant un agent expérimental (sauf approbation des médecins désignés de l'équipe multidisciplinaire).
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Autre: Omégaven
Tous les sujets recevront Omegaven
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Omegaven® sera initié à une dose de 0,5 gramme/kg/jour et perfusé sur 24 heures pendant 1 à 2 jours, puis augmenté à 1 gramme/kg/jour.
Omegaven® sera perfusé par voie intraveineuse via un cathéter central ou périphérique seul ou en conjonction avec une nutrition parentérale.
Omegaven® continuera jusqu'au sevrage de PN. La monothérapie avec Omegaven® peut continuer comme source supplémentaire de calories après l'arrêt de la portion dextrose/protéine de PN.
Omegaven peut être redémarré dans les sept jours suivant l'arrêt du traitement.
Après sept jours, et répondant aux critères d'inclusion, Omegaven peut reprendre à la dose initiale de 0,5 gramme/kg/jour, passant à 1 g/kg/jour.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Niveau de bilirubine
Délai: semaine 2, 3, 4 et 8
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mesure hebdomadaire du taux de bilirubine.
Données disponibles rapportées.
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semaine 2, 3, 4 et 8
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Cindy Haller, MD, Cohen Children's Medical Center of New York
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 décembre 2008
Achèvement primaire (Réel)
1 février 2014
Achèvement de l'étude (Réel)
1 février 2014
Dates d'inscription aux études
Première soumission
31 décembre 2008
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
31 décembre 2008
Première publication (Estimation)
1 janvier 2009
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
10 mars 2017
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
30 janvier 2017
Dernière vérification
1 janvier 2017
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 08-204
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