Exigences quantitatives en acide docosahexaénoïque pour la fonction neurale chez les enfants atteints de phénylcétonurie
Les patients atteints de phénylcétonurie (PCU) ont une erreur innée dans le métabolisme de l'acide aminé phénylalanine (Phe) et doivent donc suivre un régime restreint en protéines strictement contrôlé dès la petite enfance. Ce régime restreint en protéines est dépourvu de sources alimentaires naturelles d'acides gras polyinsaturés à longue chaîne n-3 (LC-PUFA), tels que les œufs, la viande, le lait ou le poisson. Par conséquent, les concentrations sanguines de n-3 LC-PUFA, en particulier d'acide docosahexaénoïque (DHA) sont réduites chez les enfants atteints de PCU par rapport aux témoins sains. La disponibilité du DHA est considérée comme importante pour une fonction neurologique optimale. Des études antérieures ont montré que la fonction neurale des enfants atteints de PCU est améliorée par une supplémentation à forte dose d'huile de poisson fournissant du DHA, comme le montrent des améliorations significatives des latences potentielles évoquées visuelles et de la motricité fine et de la coordination, mais aucune relation dose-réponse n'a été établie. loin.
Cet essai multicentrique randomisé en double aveugle vise à déterminer les besoins quantitatifs en DHA pour une fonction neuronale optimale chez les enfants atteints de PCU. Les patients atteints de PCU classique de plusieurs grands centres de traitement en Europe seront randomisés pour recevoir entre 0 et 8 mg de DHA par kg de poids corporel par jour pendant une durée de 6 mois. Des tests biochimiques (composition en acides gras des phospholipides plasmatiques, métabolisme des lipoprotéines et profils métaboliques) et fonctionnels (potentiels évoqués visuels, motricité fine, fonction cognitive et marqueurs de la fonction immunitaire) seront effectués au départ et après 6 mois. L'apport par kg de poids corporel sera lié aux paramètres de résultats et ainsi une éventuelle relation dose-réponse sera définie. Les résultats de cette étude devraient contribuer à l'amélioration du régime alimentaire des patients atteints de PCU, mais ils ont également le potentiel d'aider à définir les besoins quantitatifs en DHA des enfants en bonne santé.
L'hypothèse principale est que la supplémentation en DHA améliore la fonction visuelle chez les enfants atteints de PCU.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Heidelberg, Allemagne, D-69120
- Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin
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Muenchen, Allemagne, D-80337
- LMU
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Santander, Espagne
- Department of Pediatrics, IFIMAV-Hospital M. Valdecill
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Milano, Italie
- Department of Pediatrics, San Paolo Hospital Milano
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Birmingham, Royaume-Uni
- The Childrens Hospital Birmingham
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London, Royaume-Uni
- Department of Pediatrics, Great Ormond Street Hospital for Sick Children
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Enfants atteints de PCU classique, qui ont été diagnostiqués et traités dès la période néonatale
- La PCU classique doit avoir été établie par un niveau plasmatique de base de phénylalanine (PHE) > 1 200 µmol/L ou par la détection de mutations sous-jacentes
- Les enfants sont cliniquement sains en plus de la PCU classique
- Bon contrôle métabolique (un minimum de 2 valeurs de Phe au cours des 6 derniers mois sont nécessaires avec des valeurs moyennes de Phe inférieures à 480 µmol/L au cours des 6 derniers mois)
- Pas de supplémentation en AGPI-LC n-3 pendant au moins 6 mois avant l'inscription
- Le consentement éclairé écrit des parents existe
Critère d'exclusion:
- Symptômes neurologiques graves
- Antécédents de maladie neurologique
- Les enfants ne peuvent pas prendre régulièrement des capsules de DHA
- Maladie aiguë, en particulier les infections au moment de l'examen/test clinique
- Enfants dont le poids/taille est supérieur au 97e centile ou inférieur au 3e centile
- Hypersensibilité connue aux produits à base d'huile de poisson
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Science basique
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: 2
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le supplément fournit 20 mg de DHA par capsule (1 ou 2 sont consommés par jour, selon le poids corporel)
le supplément fournit 40 mg de DHA par capsule (1 ou 2 sont consommés par jour, selon le poids corporel)
le supplément fournit 80 mg de DHA par capsule (1 ou 2 sont consommés par jour, selon le poids corporel)
le supplément fournit 130 mg de DHA par capsule (1 ou 2 sont consommés par jour, selon le poids corporel)
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Comparateur placebo: 1
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placebo, qui ne fournit pas de DHA
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Expérimental: 3
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le supplément fournit 20 mg de DHA par capsule (1 ou 2 sont consommés par jour, selon le poids corporel)
le supplément fournit 40 mg de DHA par capsule (1 ou 2 sont consommés par jour, selon le poids corporel)
le supplément fournit 80 mg de DHA par capsule (1 ou 2 sont consommés par jour, selon le poids corporel)
le supplément fournit 130 mg de DHA par capsule (1 ou 2 sont consommés par jour, selon le poids corporel)
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Expérimental: 4
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le supplément fournit 20 mg de DHA par capsule (1 ou 2 sont consommés par jour, selon le poids corporel)
le supplément fournit 40 mg de DHA par capsule (1 ou 2 sont consommés par jour, selon le poids corporel)
le supplément fournit 80 mg de DHA par capsule (1 ou 2 sont consommés par jour, selon le poids corporel)
le supplément fournit 130 mg de DHA par capsule (1 ou 2 sont consommés par jour, selon le poids corporel)
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Expérimental: 5
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le supplément fournit 20 mg de DHA par capsule (1 ou 2 sont consommés par jour, selon le poids corporel)
le supplément fournit 40 mg de DHA par capsule (1 ou 2 sont consommés par jour, selon le poids corporel)
le supplément fournit 80 mg de DHA par capsule (1 ou 2 sont consommés par jour, selon le poids corporel)
le supplément fournit 130 mg de DHA par capsule (1 ou 2 sont consommés par jour, selon le poids corporel)
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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latence des potentiels évoqués visuels
Délai: évalué à la base (avant le début de l'intervention) et à la fin de la période d'intervention de 6 mois
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évalué à la base (avant le début de l'intervention) et à la fin de la période d'intervention de 6 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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composition en acides gras des phospholipides plasmatiques
Délai: évalué à la base (avant le début de l'intervention) et à la fin de la période d'intervention de 6 mois
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évalué à la base (avant le début de l'intervention) et à la fin de la période d'intervention de 6 mois
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dextérité
Délai: évalué à la base (avant le début de l'intervention) et à la fin de la période d'intervention de 6 mois
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évalué à la base (avant le début de l'intervention) et à la fin de la période d'intervention de 6 mois
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test du temps de réaction
Délai: évalué à la base (avant le début de l'intervention) et à la fin de la période d'intervention de 6 mois
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évalué à la base (avant le début de l'intervention) et à la fin de la période d'intervention de 6 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Berthold Koletzko, Prof., Dr. von Hauner Children Hospital, Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 455-08
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