Requisitos quantitativos de ácido docosahexaenóico para função neural em crianças com fenilcetonúria
Pacientes com fenilcetonúria (PKU) têm um erro inato no metabolismo do aminoácido fenilalanina (Phe) e, portanto, devem seguir uma dieta estritamente controlada com restrição de proteínas desde a primeira infância. Esta dieta com restrição de proteínas é desprovida de fontes dietéticas naturais de ácidos graxos poliinsaturados de cadeia longa n-3 (LC-PUFA), como ovos, carne, leite ou peixe. Portanto, as concentrações sanguíneas de n-3 LC-PUFA, especialmente de ácido docosahexaenóico (DHA) são reduzidas em crianças PKU em comparação com controles saudáveis. A disponibilidade de DHA é considerada importante para a função neurológica ideal. Estudos anteriores mostraram que a função neural de crianças PKU é melhorada pela suplementação de alta dose de óleo de peixe fornecendo DHA, conforme mostrado por melhorias significativas tanto nas latências do potencial evocado visual quanto nas habilidades motoras finas e coordenação, mas nenhuma relação dose-resposta foi estabelecida. distante.
Este estudo randomizado duplo-cego multicêntrico visa determinar os requisitos quantitativos de DHA para a função neural ideal em crianças PKU. Os pacientes com PKU clássica de vários centros de tratamento importantes na Europa serão randomizados para receber entre 0 e 8 mg de DHA por kg de peso corporal diariamente por um período de 6 meses. Testes bioquímicos (composição de ácidos graxos dos fosfolipídios plasmáticos, metabolismo de lipoproteínas e perfis metabólicos) e funcionais (potenciais evocados visuais, habilidades motoras finas, função cognitiva e marcadores de função imune) serão realizados no início e após 6 meses. A ingestão por kg de peso corporal será relacionada aos parâmetros de resultado e, portanto, uma possível relação dose-resposta será definida. Espera-se que os resultados deste estudo contribuam para a melhoria da dieta de pacientes com PKU, mas também têm o potencial de ajudar a definir as necessidades quantitativas de DHA de crianças saudáveis.
A hipótese primária é que a suplementação com DHA melhora a função visual em crianças com PKU.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Heidelberg, Alemanha, D-69120
- Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin
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Muenchen, Alemanha, D-80337
- LMU
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Santander, Espanha
- Department of Pediatrics, IFIMAV-Hospital M. Valdecill
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Milano, Itália
- Department of Pediatrics, San Paolo Hospital Milano
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Birmingham, Reino Unido
- The Childrens Hospital Birmingham
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London, Reino Unido
- Department of Pediatrics, Great Ormond Street Hospital for Sick Children
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Crianças com PKU clássica, diagnosticadas e tratadas desde o período neonatal
- A PKU clássica deve ter sido estabelecida por um nível basal de fenilalanina plasmática (PHE) >1200 µmol/L ou detecção de mutações subjacentes
- As crianças são clinicamente saudáveis além da PKU clássica
- Bom controle metabólico (é necessário um mínimo de 2 valores de Phe durante os últimos 6 meses, com valores médios de Phe abaixo de 480 µmol/L nos últimos 6 meses)
- Sem suplementação de n-3 LC-PUFA por pelo menos 6 meses antes da inscrição
- Existe consentimento informado por escrito dos pais
Critério de exclusão:
- Sintomas neurológicos graves
- Histórico de doença neurológica
- As crianças não conseguem tomar cápsulas de DHA regularmente
- Doença aguda, especialmente infecções no momento do exame/teste clínico
- Crianças com peso/altura acima do percentil 97 ou abaixo do percentil 3
- Hipersensibilidade conhecida a produtos de óleo de peixe
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Ciência básica
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: 2
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o suplemento fornece 20 mg DHA por cápsula (1 ou 2 são consumidos por dia, dependendo do peso corporal)
o suplemento fornece 40 mg DHA por cápsula (1 ou 2 são consumidos por dia, dependendo do peso corporal)
o suplemento fornece 80 mg de DHA por cápsula (1 ou 2 são consumidos por dia, dependendo do peso corporal)
o suplemento fornece 130 mg DHA por cápsula (1 ou 2 são consumidos por dia, dependendo do peso corporal)
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Comparador de Placebo: 1
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placebo, que não fornece DHA
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Experimental: 3
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o suplemento fornece 20 mg DHA por cápsula (1 ou 2 são consumidos por dia, dependendo do peso corporal)
o suplemento fornece 40 mg DHA por cápsula (1 ou 2 são consumidos por dia, dependendo do peso corporal)
o suplemento fornece 80 mg de DHA por cápsula (1 ou 2 são consumidos por dia, dependendo do peso corporal)
o suplemento fornece 130 mg DHA por cápsula (1 ou 2 são consumidos por dia, dependendo do peso corporal)
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Experimental: 4
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o suplemento fornece 20 mg DHA por cápsula (1 ou 2 são consumidos por dia, dependendo do peso corporal)
o suplemento fornece 40 mg DHA por cápsula (1 ou 2 são consumidos por dia, dependendo do peso corporal)
o suplemento fornece 80 mg de DHA por cápsula (1 ou 2 são consumidos por dia, dependendo do peso corporal)
o suplemento fornece 130 mg DHA por cápsula (1 ou 2 são consumidos por dia, dependendo do peso corporal)
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Experimental: 5
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o suplemento fornece 20 mg DHA por cápsula (1 ou 2 são consumidos por dia, dependendo do peso corporal)
o suplemento fornece 40 mg DHA por cápsula (1 ou 2 são consumidos por dia, dependendo do peso corporal)
o suplemento fornece 80 mg de DHA por cápsula (1 ou 2 são consumidos por dia, dependendo do peso corporal)
o suplemento fornece 130 mg DHA por cápsula (1 ou 2 são consumidos por dia, dependendo do peso corporal)
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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latência de potenciais visualmente evocados
Prazo: avaliados basalmente (antes do início da intervenção) e no final do período de intervenção de 6 meses
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avaliados basalmente (antes do início da intervenção) e no final do período de intervenção de 6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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composição de ácidos graxos dos fosfolipídios plasmáticos
Prazo: avaliados basalmente (antes do início da intervenção) e no final do período de intervenção de 6 meses
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avaliados basalmente (antes do início da intervenção) e no final do período de intervenção de 6 meses
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habilidades motoras finas
Prazo: avaliados basalmente (antes do início da intervenção) e no final do período de intervenção de 6 meses
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avaliados basalmente (antes do início da intervenção) e no final do período de intervenção de 6 meses
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teste de tempo de reação
Prazo: avaliados basalmente (antes do início da intervenção) e no final do período de intervenção de 6 meses
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avaliados basalmente (antes do início da intervenção) e no final do período de intervenção de 6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Berthold Koletzko, Prof., Dr. von Hauner Children Hospital, Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 455-08
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