페닐케톤뇨증 소아의 신경 기능에 대한 Docosahexaenoic Acid의 정량적 요구 사항
페닐케톤뇨증(PKU) 환자는 아미노산 페닐알라닌(Phe)의 대사에 선천적 오류가 있으므로 유아기부터 엄격하게 통제된 단백질 제한 식이를 따라야 합니다. 이 단백질 제한 식단에는 계란, 육류, 우유 또는 생선과 같은 n-3 장쇄 다중 불포화 지방산(LC-PUFA)의 천연 식이 공급원이 없습니다. 따라서 n-3 LC-PUFA, 특히 DHA(docosahexaenoic acid)의 혈중 농도는 건강한 대조군에 비해 PKU 소아에서 감소합니다. DHA 가용성은 최적의 신경학적 기능에 중요한 것으로 간주됩니다. 이전 연구에서는 PKU 아동의 신경 기능이 DHA를 제공하는 어유의 고용량 보충에 의해 개선되는 것으로 나타났습니다. 이는 시각적으로 유발되는 잠재 잠복기 및 미세 운동 기술 및 협응력 모두의 현저한 개선으로 나타났지만 용량 반응 관계는 확립되지 않았습니다. 멀리.
이 다심 이중 맹검 무작위 시험은 PKU 어린이의 최적 신경 기능을 위한 양적 DHA 요구 사항을 결정하는 것을 목표로 합니다. 유럽의 여러 주요 치료 센터의 고전적 PKU 환자는 6개월 동안 매일 체중 kg당 0~8mg의 DHA를 무작위로 투여받게 됩니다. 생화학(혈장 인지질의 지방산 조성, 지단백질 대사 및 대사 프로필) 및 기능 테스트(시각 유발 전위, 미세 운동 기술, 인지 기능 및 면역 기능 마커)는 기준선과 6개월 후에 수행됩니다. 체중 kg당 섭취량은 결과 매개변수와 관련이 있으므로 가능한 용량 반응 관계가 정의됩니다. 본 연구의 결과는 PKU 환자의 식생활 개선에 기여할 것으로 기대되지만, 건강한 어린이의 정량적 DHA 요구량을 정의하는 데 도움이 될 가능성도 있습니다.
주요 가설은 DHA 보충이 PKU를 가진 어린이의 시각 기능을 향상시킨다는 것입니다.
연구 개요
상태
정황
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 장소
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Heidelberg, 독일, D-69120
- Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin
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Muenchen, 독일, D-80337
- LMU
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Santander, 스페인
- Department of Pediatrics, IFIMAV-Hospital M. Valdecill
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Birmingham, 영국
- The Childrens Hospital Birmingham
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London, 영국
- Department of Pediatrics, Great Ormond Street Hospital for Sick Children
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Milano, 이탈리아
- Department of Pediatrics, San Paolo Hospital Milano
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 신생아부터 진단 및 치료를 받은 고전적 PKU 소아
- 고전적 PKU는 기준선 혈장 페닐알라닌(PHE) 수치 >1200 µmol/L 또는 근본적인 돌연변이의 검출에 의해 확립되어야 합니다.
- 어린이는 고전적인 PKU 외에 임상적으로 건강합니다.
- 우수한 신진대사 조절(지난 6개월 동안 최소 2개의 Phe-값이 필요하며 평균 Phe 값은 지난 6개월 동안 480µmol/L 미만임)
- 등록 전 최소 6개월 동안 n-3 LC-PUFA 보충 없음
- 부모의 서면 동의서 존재
제외 기준:
- 심한 신경학적 증상
- 신경 질환의 역사
- 어린이는 DHA 캡슐을 정기적으로 섭취할 수 없습니다.
- 급성 질환, 특히 임상 검사/검사 시 감염
- 체중/키가 97번째 백분위수 이상이거나 3번째 백분위수 미만인 아동
- 어유 제품에 알려진 과민증
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 기초 과학
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 2
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보충제는 캡슐당 20mg DHA를 제공합니다(체중에 따라 하루에 1개 또는 2개 섭취).
보충제는 캡슐당 40mg DHA를 제공합니다(체중에 따라 하루에 1개 또는 2개 섭취).
보충제는 캡슐당 80mg DHA를 제공합니다(체중에 따라 하루에 1개 또는 2개 섭취).
보충제는 캡슐당 130mg DHA를 제공합니다(체중에 따라 하루에 1~2개 섭취).
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위약 비교기: 1
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DHA를 제공하지 않는 위약
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실험적: 삼
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보충제는 캡슐당 20mg DHA를 제공합니다(체중에 따라 하루에 1개 또는 2개 섭취).
보충제는 캡슐당 40mg DHA를 제공합니다(체중에 따라 하루에 1개 또는 2개 섭취).
보충제는 캡슐당 80mg DHA를 제공합니다(체중에 따라 하루에 1개 또는 2개 섭취).
보충제는 캡슐당 130mg DHA를 제공합니다(체중에 따라 하루에 1~2개 섭취).
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실험적: 4
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보충제는 캡슐당 20mg DHA를 제공합니다(체중에 따라 하루에 1개 또는 2개 섭취).
보충제는 캡슐당 40mg DHA를 제공합니다(체중에 따라 하루에 1개 또는 2개 섭취).
보충제는 캡슐당 80mg DHA를 제공합니다(체중에 따라 하루에 1개 또는 2개 섭취).
보충제는 캡슐당 130mg DHA를 제공합니다(체중에 따라 하루에 1~2개 섭취).
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실험적: 5
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보충제는 캡슐당 20mg DHA를 제공합니다(체중에 따라 하루에 1개 또는 2개 섭취).
보충제는 캡슐당 40mg DHA를 제공합니다(체중에 따라 하루에 1개 또는 2개 섭취).
보충제는 캡슐당 80mg DHA를 제공합니다(체중에 따라 하루에 1개 또는 2개 섭취).
보충제는 캡슐당 130mg DHA를 제공합니다(체중에 따라 하루에 1~2개 섭취).
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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시각적으로 유발된 잠재력의 잠복기
기간: 기본적으로(개입 시작 전) 및 6개월 개입 기간 종료 시 평가
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기본적으로(개입 시작 전) 및 6개월 개입 기간 종료 시 평가
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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혈장 인지질의 지방산 조성
기간: 기본적으로(개입 시작 전) 및 6개월 개입 기간 종료 시 평가
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기본적으로(개입 시작 전) 및 6개월 개입 기간 종료 시 평가
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미세 운동 능력
기간: 기본적으로(개입 시작 전) 및 6개월 개입 기간 종료 시 평가
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기본적으로(개입 시작 전) 및 6개월 개입 기간 종료 시 평가
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반응 시간 테스트
기간: 기본적으로(개입 시작 전) 및 6개월 개입 기간 종료 시 평가
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기본적으로(개입 시작 전) 및 6개월 개입 기간 종료 시 평가
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공동 작업자 및 조사자
협력자
수사관
- 수석 연구원: Berthold Koletzko, Prof., Dr. von Hauner Children Hospital, Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 455-08
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